Esamų vaistų veiksmingumo ir saugumo tyrimas pacientams, sergantiems retomis imuninėmis ligomis

Esamų vaistų veiksmingumo ir saugumo tyrimas pacientams, sergantiems retomis imuninėmis ligomis

Šį mėnesį pirmasis DRIMID konsorciumo tyrimas (DRIMID reiškiaIš naujo atrandami vaistai nuo retų imuninės sistemos sukeltų uždegiminių ligų) prasidėjo. Šiame tyrime nagrinėjamas vaisto filgotinibo (patvirtinto reumatoidiniam artritui ir opiniam kolitui gydyti) veiksmingumas ir saugumas sergant trimis retomis imuninėmis ligomis (Behceto liga, idiopatinis uždegiminis miozitas, su IgG4 susijusi liga). DRIMID nori ištirti, ar šis vaistas, nepaisant oficialaus vaisto patvirtinimo trūkumo, taip pat gali būti naudojamas šioms retoms imuninėms ligoms gydyti.

Nauji vaistai paprastai kuriami ligoms, kurios apima dideles pacientų populiacijas (todėl yra greičiau prieinamos), gydyti. Tačiau sukurti vaistus retoms ligoms yra sunkiau. Įkūrus DRIMID partnerystę, buvo imtasi svarbių žingsnių, kad nauji vaistai būtų prieinami šioms pacientų grupėms. Šis projektas yra ARCH fondo, ReumaNederland, farmacijos bendrovės AlfaSigma ir daugelio Nyderlandų ligoninių bendradarbiavimas siekiant (iš naujo) sukurti vaistus nuo retųjų ligų.

Retos imuninės ligos

Retos imuninės sistemos sukeltos uždegiminės ligos dažniausiai turi nežinomą priežastį ir jas dažnai lydi autoantikūnų susidarymas (imuninė sistema atakuoja savo organizmą). Tokių ligų pavyzdžiai yra granulomatozė su poliangitu, uždegiminis miozitas, didelių kraujagyslių vaskulitas, su IgG4 susijusios ligos, Behceto liga, Sjögreno liga ir sisteminė sklerozė. Pagrindinė klinikinės praktikos problema yra ta, kad daugelis pacientų laikui bėgant tinkamai nereaguoja į įprastus vaistus nuo uždegimo. Todėl yra nepatenkintas medicininis poreikis dėl tinkamų šios grupės gydymo būdų.

Studija

Tyrimo tikslas – ištirti, ar filgotinibas yra veiksmingas retomis imuninėmis ligomis sergantiems pacientams ir ar vaistas gerai toleruojamas. Dabar, kai medicinos etikos komitetas patvirtino pirmąjį DRIMID tyrimą, ieškoma pacientų, sergančių viena iš šių retų imuninių ligų:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Svarbu, kad tyrimo pradžioje dalyviai turėtų aktyvių ligos simptomų. Be to, svarbu, kad jie pirmiausia išbandytų įprastus gydymo metodus, tokius kaip prednizonas ir bent vienas kitas priešuždegiminis vaistas. Jei liga nereagavo arba nepakankamai reagavo į šiuos vaistus, arba jei pacientas buvo jautrus šiems vaistams, pacientas gali būti tinkamas atlikti šį naują tyrimą.

Tyrimo metu pacientai bus stebimi 26 savaites. Kai kuriais tyrimo momentais gydytojas įvertins vaisto poveikį simptomams atlikdamas fizinę apžiūrą, atlikdamas kraujo tyrimus ir klausimynus. Jei tyrimo pabaigoje nustatoma, kad vaistas gerai veikia pacientą, pacientas gali jį toliau vartoti. Dalyvavimas tyrime nemokamas.

Dalyvaujančios ligoninės

Reumatologo prof. dr. Jaap van Laar (Utrechto UMC Reumatologijos ir klinikinės imunologijos katedra) koordinuotas tyrimas prasidės šešiose Olandijos ligoninėse. Gydytojas gali kreiptis į pacientus, kad jie galėtų dalyvauti, tačiau jie taip pat gali patys pasiteirauti dėl tinkamumo. Tai galite padaryti išsiųsdami el. laišką adresu [email protected]. Tuomet UMC Utrechto tyrimų slaugytoja susisieks su pacientui tinkamiausia ligonine. Tyrimas bus atliekamas šiose vietose:

– UMC Utrechtas

– Amsterdamo UMC

– Erasmus MC (Roterdamas)

– Radboudumc (Nijmegenas)

– Hagos ligoninė (Haga)

- Zuyderland medicinos centras (Heerlen)

DRIMID konsorciumas

DRIMID yra akronimas, reiškiantis „Vaistų iš naujo atradimas retoms imuninės sistemos sukeliamoms uždegiminėms ligoms“. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, Nyderlandų medicinos ekspertų platforma retoms autoimuninėms ligoms), ReumaNederland ir UMC Utrecht (pirmasis akademinis DRIMID partneris) 2021 m. įkūrė viešojo ir privataus DRIMID konsorciumą. Konsorciumą finansuoja ReumaNederland ir Health Holland. Laikui bėgant konsorciumo mokslininkai ketina išplėsti projektą įtraukiant kitas imunines ligas, taip pat kitas farmacijos įmones ir vaistus.

Šaltiniai: