Esošo medikamentu efektivitātes un drošuma izpēte pacientiem ar retām imūnsistēmām

Esošo medikamentu efektivitātes un drošuma izpēte pacientiem ar retām imūnsistēmām

Šomēnes pirmais pētījums DRIMID konsorcijā (DRIMID apzīmēNo jauna atklāj zāles retām imūnsistēmas izraisītām iekaisuma slimībām) ir sācies. Šajā pētījumā tiek pētīta zāļu filgotiniba (apstiprināta reimatoīdā artrīta un čūlainā kolīta ārstēšanai) efektivitāte un drošība trīs retu imūno slimību (Behčeta slimība, idiopātisks iekaisīgs miozīts, ar IgG4 saistīta slimība) gadījumā. DRIMID vēlas izpētīt, vai šīs zāles, neraugoties uz oficiāla zāļu apstiprinājuma trūkumu, var izmantot arī šo reto imūno slimību ārstēšanai.

Jaunas zāles parasti tiek izstrādātas slimībām, kurās iesaistītas lielas pacientu grupas (un tāpēc tās ir ātrāk pieejamas). Tomēr ir grūtāk izstrādāt zāles retām slimībām. Līdz ar DRIMID partnerības izveidi tagad ir veikti svarīgi pasākumi, lai šīm pacientu grupām būtu pieejamas jaunas zāles. Projekts ir ARCH fonda, ReumaNederland, farmācijas uzņēmuma AlfaSigma un vairāku Nīderlandes slimnīcu sadarbība ar mērķi (atkārtoti) izstrādāt zāles retām slimībām.

Retas imūnās slimības

Retām imūnsistēmas izraisītām iekaisuma slimībām parasti ir nezināms cēlonis, un tās bieži pavada autoantivielu veidošanās (imūnsistēma uzbrūk savam ķermenim). Šādu slimību piemēri ir granulomatoze ar poliangītu, iekaisīgs miozīts, lielo asinsvadu vaskulīts, ar IgG4 saistītas slimības, Behčeta slimība, Šegrena slimība un sistēmiskā skleroze. Galvenā problēma klīniskajā praksē ir tā, ka daudzi pacienti laika gaitā nereaģē uz parastajiem pretiekaisuma līdzekļiem. Tāpēc šai grupai ir neapmierināta medicīniskā vajadzība pēc piemērotām ārstēšanas iespējām.

Pētījums

Pētījuma mērķis ir noskaidrot, vai filgotinibs ir efektīvs pacientiem ar retām imūnsistēmām un vai zāles ir labi panesamas. Tagad, kad medicīnas ētikas komiteja ir apstiprinājusi pirmo DRIMID pētījumu, tiek meklēti pacienti ar kādu no šīm retajām imūnsistēmām:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Ir svarīgi, lai pētījuma sākumā dalībniekiem būtu aktīvi slimības simptomi. Turklāt ir svarīgi, lai viņi vispirms būtu izmēģinājuši regulāras ārstēšanas metodes, piemēram, prednizonu un vismaz vienu citu pretiekaisuma līdzekli. Ja slimība nereaģēja vai nereaģēja uz šīm zālēm adekvāti, vai ja pacientam bija paaugstināta jutība pret šīm zālēm, pacients var būt piemērots šim jaunajam pētījumam.

Pētījuma ietvaros pacienti tiks uzraudzīti 26 nedēļas. Vairākos pētījuma punktos ārsts noteiks zāļu ietekmi uz simptomiem, veicot fizisko izmeklēšanu, veicot asins analīzes un anketas. Ja pētījuma beigās tiek konstatēts, ka zāles pacientam labi iedarbojas, pacients var turpināt to lietošanu. Dalība pētījumā ir bez maksas.

Slimnīcas, kas piedalās

Sešās Nīderlandes slimnīcās sāksies reimatologa prof. Dr. Jāpa van Lāra (Utrehtas UMC Reimatoloģijas un klīniskās imunoloģijas departaments) koordinēts pētījums. Pacientus var uzrunāt viņu ārsts, lai piedalītos, bet viņi var arī paši noskaidrot, vai viņi ir piemēroti. To var izdarīt, nosūtot e-pasta ziņojumu uz [email protected]. Pēc tam UMC Utrehtas pētniecības medmāsa sazināsies ar pacientam vispiemērotāko slimnīcu. Pētījums tiks veikts šādās vietās:

- Utrehtas UMC

– Amsterdamas UMC

– Erasmus MC (Roterdama)

- Radboudumc (Neimegena)

- Hāgas slimnīca (Hāga)

- Zuyderland medicīnas centrs (Heerlen)

DRIMID konsorcijs

DRIMID ir akronīms, kas apzīmē “Narkotiku atkārtota atklāšana retām imūnsistēmas izraisītām iekaisuma slimībām”. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, Nīderlandes medicīnas ekspertu platforma retām autoimūnām slimībām), ReumaNederland un UMC Utrecht (pirmais akadēmiskais partneris DRIMID ietvaros) 2021. gadā nodibināja valsts un privāto DRIMID konsorciju. Konsorciju finansē ReumaNederland un Health Holland. Laika gaitā konsorcija pētnieki plāno paplašināt projektu attiecībā uz citām imūnsistēmām, kā arī citiem farmācijas uzņēmumiem un zālēm.

Avoti: