Onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van bestaande medicijnen bij patiënten met zeldzame immuunziekten

Onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van bestaande medicijnen bij patiënten met zeldzame immuunziekten

Deze maand startte het eerste onderzoek binnen het DRIMID consortium (DRIMID staat voorHerontdekking van medicijnen voor zeldzame immuungemedieerde ontstekingsziekten) is begonnen. Deze studie onderzoekt de effectiviteit en veiligheid van het medicijn filgotinib (goedgekeurd voor de behandeling van reumatoïde artritis en colitis ulcerosa) bij drie zeldzame immuunziekten (ziekte van Behçet, idiopathische inflammatoire myositis, IgG4-gerelateerde ziekte). DRIMID wil onderzoeken of dit medicijn – ondanks het ontbreken van formele medicijngoedkeuring – ook gebruikt kan worden om deze zeldzame immuunziekten te behandelen.

Nieuwe medicijnen worden doorgaans ontwikkeld voor ziekten waarbij grote patiëntenpopulaties betrokken zijn (en dus sneller toegankelijk zijn). Het ontwikkelen van medicijnen voor zeldzame ziekten is echter moeilijker. Met de oprichting van het DRIMID-partnerschap zijn nu belangrijke stappen gezet om nieuwe medicijnen toegankelijk te maken voor deze patiëntengroepen. Het project is een samenwerking tussen Stichting ARCH, ReumaNederland, het farmaceutische bedrijf AlfaSigma en een aantal Nederlandse ziekenhuizen met als doel medicijnen voor zeldzame ziekten te (her)ontwikkelen.

Zeldzame immuunziekten

Zeldzame immuungemedieerde ontstekingsziekten hebben meestal een onbekende oorzaak en gaan vaak gepaard met de vorming van auto-antilichamen (het immuunsysteem valt het eigen lichaam aan). Voorbeelden van dergelijke ziekten omvatten granulomatose met polyangiitis, inflammatoire myositis, vasculitis van grote bloedvaten, IgG4-gerelateerde ziekten, de ziekte van Behçet, de ziekte van Sjögren en systemische sclerose. Een groot probleem in de klinische praktijk is dat veel patiënten na verloop van tijd niet adequaat reageren op gebruikelijke ontstekingsremmende medicijnen. Daarom bestaat er een onvervulde medische behoefte aan passende behandelingsopties voor deze groep.

De studie

Het doel van de studie is om te onderzoeken of filgotinib effectief is bij patiënten met zeldzame immuunziekten en of het medicijn goed wordt verdragen. Nu de eerste DRIMID-studie is goedgekeurd door de medisch-ethische commissie, wordt gezocht naar patiënten met een van de volgende zeldzame immuunziekten:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Het is belangrijk dat deelnemers aan het begin van het onderzoek actieve ziektesymptomen hebben. Daarnaast is het belangrijk dat ze eerst reguliere behandelmethoden hebben geprobeerd, zoals prednison en minimaal één ander ontstekingsremmend medicijn. Als de ziekte niet of onvoldoende reageerde op deze medicijnen, of als de patiënt overgevoelig was voor deze medicijnen, kan de patiënt in aanmerking komen voor dit nieuwe onderzoek.

Als onderdeel van het onderzoek worden patiënten gedurende 26 weken gevolgd. Op verschillende momenten tijdens het onderzoek zal het effect van het medicijn op de symptomen door een arts worden gemeten door middel van lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek en vragenlijsten. Als aan het einde van het onderzoek blijkt dat het medicijn goed werkt voor de patiënt, kan de patiënt het blijven gebruiken. Deelname aan het onderzoek is gratis.

Deelnemende ziekenhuizen

De reumatoloog prof. dr. Jaap van Laar (Afdeling Reumatologie en Klinische Immunologie, UMC Utrecht) coördineert het onderzoek in zes Nederlandse ziekenhuizen. Patiënten kunnen door hun arts worden benaderd voor deelname, maar kunnen ook zelf informeren naar de geschiktheid. U kunt dit doen door een e-mail te sturen naar [email protected]. De onderzoeksverpleegkundige van het UMC Utrecht neemt vervolgens contact op met het voor de patiënt meest geschikte ziekenhuis. Het onderzoek zal plaatsvinden op de volgende locaties:

– UMC Utrecht

– AmsterdamUMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Haga Ziekenhuis (Den Haag)

– Zuyderland Medisch Centrum (Heerlen)

DRIMID-consortium

DRIMID is een acroniem dat staat voor ‘Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases’. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, een Nederlands medisch expertplatform voor zeldzame auto-immuunziekten), ReumaNederland en UMC Utrecht (de eerste academische partner binnen DRIMID) hebben in 2021 het publiek-private DRIMID-consortium opgericht. Het consortium wordt gefinancierd door ReumaNederland en Health Holland. In de loop van de tijd zijn onderzoekers binnen het consortium van plan het project uit te breiden naar andere immuunziekten, maar ook naar andere farmaceutische bedrijven en medicijnen.

Bronnen: