Undersøke effektiviteten og sikkerheten til eksisterende medisiner hos pasienter med sjeldne immunsykdommer

Undersøke effektiviteten og sikkerheten til eksisterende medisiner hos pasienter med sjeldne immunsykdommer

Denne måneden er den første studien i DRIMID-konsortiet (DRIMID står forGjenoppdager medisiner for sjeldne immunmedierte inflammatoriske sykdommer) har begynt. Denne studien undersøker effektiviteten og sikkerheten til stoffet filgotinib (godkjent for behandling av revmatoid artritt og ulcerøs kolitt) ved tre sjeldne immunsykdommer (Behçets sykdom, idiopatisk inflammatorisk myositt, IgG4-relatert sykdom). DRIMID ønsker å undersøke om dette stoffet – til tross for mangelen på formell medikamentgodkjenning – også kan brukes til å behandle disse sjeldne immunsykdommer.

Nye medisiner utvikles typisk for sykdommer som involverer store pasientpopulasjoner (og derfor er raskere tilgjengelige). Det er imidlertid vanskeligere å utvikle legemidler for sjeldne sykdommer. Med etableringen av DRIMID-partnerskapet er det nå tatt viktige grep for å gjøre nye medisiner tilgjengelige for disse pasientgruppene. Prosjektet er et samarbeid mellom ARCH Foundation, ReumaNederland, legemiddelselskapet AlfaSigma og en rekke nederlandske sykehus med mål om å (re)utvikle legemidler mot sjeldne sykdommer.

Sjeldne immunsykdommer

Sjeldne immunmedierte inflammatoriske sykdommer har vanligvis en ukjent årsak og er ofte ledsaget av dannelse av autoantistoffer (immunsystemet angriper sin egen kropp). Eksempler på slike sykdommer inkluderer granulomatose med polyangiitt, ​​inflammatorisk myositt, vaskulitt i store kar, IgG4-relaterte sykdommer, Behçets sykdom, Sjögrens sykdom og systemisk sklerose. Et stort problem i klinisk praksis er at mange pasienter ikke responderer tilstrekkelig på vanlige antiinflammatoriske medisiner over tid. Derfor er det et udekket medisinsk behov for hensiktsmessige behandlingstilbud for denne gruppen.

Studien

Målet med studien er å undersøke om filgotinib er effektivt hos pasienter med sjeldne immunsykdommer og om stoffet tolereres godt. Nå som den første DRIMID-studien er godkjent av den medisinske etiske komiteen, søkes pasienter med en av følgende sjeldne immunsykdommer:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Det er viktig at deltakerne har aktive sykdomssymptomer ved studiestart. I tillegg er det viktig at de først har prøvd vanlige behandlingsmetoder, som prednison og minst ett annet antiinflammatorisk medikament. Hvis sykdommen ikke responderte eller responderte utilstrekkelig på disse medisinene, eller hvis pasienten var overfølsom overfor disse medisinene, kan pasienten være kvalifisert for denne nye studien.

Som en del av studien vil pasientene følges opp i 26 uker. På flere tidspunkt i løpet av studien vil legemidlets effekt på symptomer bli målt av lege gjennom fysisk undersøkelse, blodprøver og spørreskjemaer. Hvis legemidlet viser seg å virke godt for pasienten ved slutten av studien, kan pasienten fortsette å ta det. Det er gratis å delta i studien.

Deltakende sykehus

Den koordinerte revmatologen prof. Dr. Jaap van Laar (avdeling for revmatologi og klinisk immunologi, UMC Utrecht) vil starte ved seks nederlandske sykehus. Pasienter kan kontaktes av legen for å delta, men de kan også spørre om kvalifisering selv. Du kan gjøre dette ved å sende en e-post til [email protected]. Forskningssykepleieren ved UMC Utrecht vil da kontakte det best egnede sykehuset for pasienten. Studien vil bli utført på følgende steder:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Haga sykehus (Haag)

– Zuyderland medisinske senter (Heerlen)

DRIMID-konsortiet

DRIMID er et akronym som står for "Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases." ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, en nederlandsk medisinsk ekspertplattform for sjeldne autoimmune sykdommer), ReumaNederland og UMC Utrecht (den første akademiske partneren innen DRIMID) grunnla det offentlig-private DRIMID-konsortiet i 2021. Konsortiet er finansiert av ReumaNederland og Health Holland. Over tid har forskere i konsortiet til hensikt å utvide prosjektet til andre immunsykdommer, samt til andre farmasøytiske selskaper og legemidler.

Kilder: