Badanie skuteczności i bezpieczeństwa istniejących leków u pacjentów z rzadkimi chorobami układu odpornościowego

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa istniejących leków u pacjentów z rzadkimi chorobami układu odpornościowego

W tym miesiącu pierwsze badanie w ramach konsorcjum DRIMID (skrót od DRIMID).Odkrywanie na nowo leków na rzadkie choroby zapalne o podłożu immunologicznym) się zaczęło. W badaniu oceniano skuteczność i bezpieczeństwo leku filgotynib (zatwierdzonego do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego) w leczeniu trzech rzadkich chorób immunologicznych (choroba Behçeta, idiopatyczne zapalne zapalenie mięśni, choroba IgG4-zależna). DRIMID chce zbadać, czy lek ten – pomimo braku formalnego zatwierdzenia leku – może być również stosowany w leczeniu tych rzadkich chorób immunologicznych.

Nowe leki są zwykle opracowywane na choroby, które dotyczą dużych populacji pacjentów (i dlatego są szybciej dostępne). Jednak opracowanie leków na rzadkie choroby jest trudniejsze. Wraz z utworzeniem partnerstwa DRIMID podjęto ważne kroki w celu udostępnienia tym grupom pacjentów nowych leków. Projekt jest owocem współpracy Fundacji ARCH, ReumaNederland, firmy farmaceutycznej AlfaSigma i kilku holenderskich szpitali, a której celem jest (ponowne) opracowywanie leków na rzadkie choroby.

Rzadkie choroby immunologiczne

Rzadkie choroby zapalne o podłożu immunologicznym mają zwykle nieznaną przyczynę i często towarzyszy im powstawanie autoprzeciwciał (układ odpornościowy atakuje własny organizm). Przykłady takich chorób obejmują ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń, zapalne zapalenie mięśni, zapalenie dużych naczyń, choroby związane z IgG4, chorobę Behçeta, chorobę Sjögrena i twardzinę układową. Głównym problemem w praktyce klinicznej jest to, że wielu pacjentów z biegiem czasu nie reaguje odpowiednio na powszechnie stosowane leki przeciwzapalne. Dlatego też istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna dotycząca odpowiednich możliwości leczenia tej grupy chorych.

Badanie

Celem badania jest sprawdzenie, czy filgotynib jest skuteczny u pacjentów z rzadkimi chorobami układu odpornościowego i czy lek jest dobrze tolerowany. Obecnie, po zatwierdzeniu pierwszego badania DRIMID przez komisję etyki lekarskiej, poszukuje się pacjentów cierpiących na jedną z następujących rzadkich chorób immunologicznych:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Ważne jest, aby na początku badania uczestnicy mieli aktywne objawy choroby. Ponadto ważne jest, aby najpierw wypróbowali regularne metody leczenia, takie jak prednizon i co najmniej jeden inny lek przeciwzapalny. Jeżeli choroba nie zareagowała na te leki lub wystąpiła niewystarczająca odpowiedź na te leki, lub jeśli u pacjenta występowała nadwrażliwość na te leki, pacjent może kwalifikować się do tego nowego badania.

W ramach badania pacjenci będą obserwowani przez 26 tygodni. Na kilku etapach badania lekarz będzie oceniał wpływ leku na objawy na podstawie badania fizykalnego, badań krwi i kwestionariuszy. Jeśli na koniec badania lek okaże się skuteczny, pacjent może go kontynuować. Udział w badaniu jest bezpłatny.

Szpitale uczestniczące

Koordynowane przez reumatologa prof. dr Jaapa van Laara (Oddział Reumatologii i Immunologii Klinicznej UMC w Utrechcie) badanie rozpocznie się w sześciu holenderskich szpitalach. Lekarz może zwrócić się do pacjentów z prośbą o udział w programie, ale mogą też sami zapytać o uprawnienia. Możesz to zrobić, wysyłając wiadomość e-mail na adres [chroniony e-mailem]. Pielęgniarka badawcza na UMC w Utrechcie skontaktuje się następnie ze szpitalem najbardziej odpowiednim dla pacjenta. Badanie będzie prowadzone w następujących lokalizacjach:

– UMC Utrecht

– Amsterdamski UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Szpital Haga (Haga)

– Centrum Medyczne Zuyderland (Heerlen)

Konsorcjum DRIMID

DRIMID to akronim oznaczający „Ponowne odkrycie leku w przypadku rzadkich chorób zapalnych o podłożu immunologicznym”. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, holenderska platforma ekspertów medycznych ds. rzadkich chorób autoimmunologicznych), ReumaNederland i UMC Utrecht (pierwszy partner akademicki w ramach DRIMID) założyły w 2021 r. publiczno-prywatne konsorcjum DRIMID. Konsorcjum jest finansowane przez ReumaNederland i Health Holland. Z biegiem czasu badacze w ramach konsorcjum zamierzają rozszerzyć projekt na inne choroby immunologiczne, a także inne firmy farmaceutyczne i leki.

Źródła: