Investigando a eficácia e segurança dos medicamentos existentes em pacientes com doenças imunológicas raras

Investigando a eficácia e segurança dos medicamentos existentes em pacientes com doenças imunológicas raras

Este mês foi realizado o primeiro estudo do consórcio DRIMID (DRIMID significaRedescobrindo medicamentos para doenças inflamatórias imunomediadas raras) começou. Este estudo examina a eficácia e segurança do medicamento filgotinibe (aprovado para o tratamento de artrite reumatóide e colite ulcerativa) em três doenças imunológicas raras (doença de Behçet, miosite inflamatória idiopática, doença relacionada a IgG4). O DRIMID quer investigar se este medicamento – apesar da falta de aprovação formal do medicamento – também pode ser usado para tratar estas doenças imunológicas raras.

Novos medicamentos são normalmente desenvolvidos para doenças que envolvem grandes populações de pacientes (e, portanto, são mais rapidamente acessíveis). No entanto, o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras é mais difícil. Com o estabelecimento da parceria DRIMID, foram dados passos importantes para tornar novos medicamentos acessíveis a estes grupos de pacientes. O projeto é uma colaboração entre a Fundação ARCH, a ReumaNederland, a empresa farmacêutica AlfaSigma e vários hospitais holandeses com o objetivo de (re)desenvolver medicamentos para doenças raras.

Doenças imunológicas raras

As doenças inflamatórias imunomediadas raras geralmente têm causa desconhecida e são frequentemente acompanhadas pela formação de autoanticorpos (o sistema imunológico ataca o próprio corpo). Exemplos de tais doenças incluem granulomatose com poliangiite, miosite inflamatória, vasculite de grandes vasos, doenças relacionadas com IgG4, doença de Behçet, doença de Sjögren e esclerose sistémica. Um grande problema na prática clínica é que muitos pacientes não respondem adequadamente aos medicamentos antiinflamatórios comuns ao longo do tempo. Portanto, existe uma necessidade médica não atendida de opções de tratamento adequadas para este grupo.

O estudo

O objetivo do estudo é investigar se o filgotinibe é eficaz em pacientes com doenças imunológicas raras e se o medicamento é bem tolerado. Agora que o primeiro estudo DRIMID foi aprovado pelo comitê de ética médica, estão sendo procurados pacientes com uma das seguintes doenças imunológicas raras:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

É importante que os participantes apresentem sintomas ativos da doença no início do estudo. Além disso, é importante que tenham experimentado primeiro métodos de tratamento regulares, como prednisona e pelo menos um outro medicamento anti-inflamatório. Se a doença não respondeu ou respondeu inadequadamente a estes medicamentos, ou se o paciente era hipersensível a estes medicamentos, o paciente pode ser elegível para este novo estudo.

Como parte do estudo, os pacientes serão acompanhados por 26 semanas. Em vários momentos do estudo, o efeito do medicamento sobre os sintomas será medido por um médico por meio de exame físico, exames de sangue e questionários. Se o medicamento funcionar bem para o paciente no final do estudo, o paciente poderá continuar a tomá-lo. A participação no estudo é gratuita.

Hospitais participantes

O estudo coordenado do reumatologista Prof. Jaap van Laar (Departamento de Reumatologia e Imunologia Clínica, UMC Utrecht) começará em seis hospitais holandeses. Os pacientes podem ser abordados pelo seu médico para participar, mas eles também podem perguntar sobre a elegibilidade. Você pode fazer isso enviando um e-mail para [e-mail protegido]. A enfermeira pesquisadora da UMC Utrecht entrará em contato com o hospital mais adequado para o paciente. O estudo será realizado nos seguintes locais:

–UMC Utrecht

– Amsterdã UMC

– Erasmus MC (Roterdã)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Hospital Haga (Haia)

– Centro Médico Zuyderland (Heerlen)

Consórcio DRIMID

DRIMID é um acrônimo que significa “Redescoberta de medicamentos para doenças inflamatórias imunomediadas raras”. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, uma plataforma médica especializada holandesa para doenças autoimunes raras), ReumaNederland e UMC Utrecht (o primeiro parceiro acadêmico dentro do DRIMID) fundaram o consórcio público-privado DRIMID em 2021. O consórcio é financiado por ReumaNederland e Health Holland. Com o tempo, os pesquisadores do consórcio pretendem expandir o projeto para outras doenças imunológicas, bem como para outras empresas farmacêuticas e medicamentos.

Fontes: