Investigarea eficacității și siguranței medicamentelor existente la pacienții cu boli imune rare

Investigarea eficacității și siguranței medicamentelor existente la pacienții cu boli imune rare

Luna aceasta, primul studiu din cadrul consorțiului DRIMID (DRIMID înseamnăRedescoperirea medicamentelor pentru bolile inflamatorii rare mediate imun) a început. Acest studiu examinează eficacitatea și siguranța medicamentului filgotinib (aprobat pentru tratamentul artritei reumatoide și al colitei ulcerative) în trei boli imune rare (boala Behçet, miozita inflamatorie idiopatică, boala legată de IgG4). DRIMID dorește să investigheze dacă acest medicament – ​​în ciuda lipsei aprobării oficiale a medicamentului – poate fi utilizat și pentru a trata aceste boli imune rare.

Noile medicamente sunt de obicei dezvoltate pentru bolile care implică populații mari de pacienți (și, prin urmare, sunt mai rapid accesibile). Cu toate acestea, dezvoltarea medicamentelor pentru boli rare este mai dificilă. Odată cu stabilirea parteneriatului DRIMID, au fost făcuți pași importanți pentru a face noile medicamente accesibile acestor grupuri de pacienți. Proiectul este o colaborare între Fundația ARCH, ReumaNederland, compania farmaceutică AlfaSigma și o serie de spitale olandeze, cu scopul de a (re)dezvoltare medicamente pentru boli rare.

Boli imunitare rare

Bolile inflamatorii rare mediate imun au de obicei o cauză necunoscută și sunt adesea însoțite de formarea de autoanticorpi (sistemul imunitar atacă propriul organism). Exemple de astfel de boli includ granulomatoza cu poliangeită, miozita inflamatorie, vasculita vaselor mari, bolile legate de IgG4, boala Behçet, boala Sjögren și scleroza sistemică. O problemă majoră în practica clinică este că mulți pacienți nu răspund în mod adecvat la medicamentele antiinflamatoare comune în timp. Prin urmare, există o nevoie medicală nesatisfăcută pentru opțiuni de tratament adecvate pentru acest grup.

Studiul

Scopul studiului este de a investiga dacă filgotinibul este eficient la pacienții cu boli imune rare și dacă medicamentul este bine tolerat. Acum că primul studiu DRIMID a fost aprobat de comitetul de etică medicală, sunt căutați pacienți cu una dintre următoarele boli rare ale sistemului imunitar:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Este important ca participanții să aibă simptome active ale bolii la începutul studiului. În plus, este important să fi încercat mai întâi metode obișnuite de tratament, cum ar fi prednisonul și cel puțin un alt medicament antiinflamator. Dacă boala nu a răspuns sau a răspuns inadecvat la aceste medicamente sau dacă pacientul a fost hipersensibil la aceste medicamente, pacientul poate fi eligibil pentru acest nou studiu.

Ca parte a studiului, pacienții vor fi urmăriți timp de 26 de săptămâni. În mai multe momente ale studiului, efectul medicamentului asupra simptomelor va fi măsurat de către un medic prin examen fizic, analize de sânge și chestionare. Dacă se constată că medicamentul funcționează bine pentru pacient la sfârșitul studiului, pacientul poate continua să-l ia. Participarea la studiu este gratuită.

Spitale participante

Studiul coordonat de reumatolog Prof. Dr. Jaap van Laar (Departamentul de Reumatologie și Imunologie Clinică, UMC Utrecht) va începe în șase spitale olandeze. Pacienții pot fi abordați de medicul lor pentru a participa, dar se pot întreba și ei înșiși despre eligibilitate. Puteți face acest lucru trimițând un e-mail la [email protected]. Asistenta de cercetare de la UMC Utrecht va contacta apoi cel mai potrivit spital pentru pacient. Studiul se va desfășura în următoarele locații:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Spitalul Haga (Haga)

– Centrul Medical Zuyderland (Heerlen)

Consorțiul DRIMID

DRIMID este un acronim care înseamnă „Redescoperirea medicamentelor pentru bolile inflamatorii rare mediate imun”. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, o platformă olandeză de experți medicali pentru boli autoimune rare), ReumaNederland și UMC Utrecht (primul partener academic din cadrul DRIMID) au fondat consorțiul DRIMID public-privat în 2021. Consorțiul este finanțat de ReumaNederland și Health Holland. În timp, cercetătorii din cadrul consorțiului intenționează să extindă proiectul la alte boli ale sistemului imunitar, precum și la alte companii farmaceutice și medicamente.

Surse: