Skúmanie účinnosti a bezpečnosti existujúcich liekov u pacientov so zriedkavými imunitnými ochoreniami

Skúmanie účinnosti a bezpečnosti existujúcich liekov u pacientov so zriedkavými imunitnými ochoreniami

Tento mesiac sa uskutočnila prvá štúdia v rámci konzorcia DRIMID (DRIMID znamenáZnovuobjavenie liekov na zriedkavé imunitne sprostredkované zápalové ochorenia) sa začalo. Táto štúdia skúma účinnosť a bezpečnosť lieku filgotinib (schváleného na liečbu reumatoidnej artritídy a ulceróznej kolitídy) pri troch zriedkavých imunitných ochoreniach (Behçetova choroba, idiopatická zápalová myozitída, ochorenie súvisiace s IgG4). DRIMID chce preskúmať, či sa tento liek – napriek chýbajúcemu formálnemu schváleniu lieku – môže použiť aj na liečbu týchto zriedkavých imunitných ochorení.

Nové lieky sa zvyčajne vyvíjajú na choroby, ktoré zahŕňajú veľkú populáciu pacientov (a preto sú rýchlejšie dostupné). Vývoj liekov na zriedkavé choroby je však náročnejší. Vytvorením partnerstva DRIMID sa teraz podnikli dôležité kroky na sprístupnenie nových liekov týmto skupinám pacientov. Projekt je spoluprácou medzi Nadáciou ARCH, ReumaNederland, farmaceutickou spoločnosťou AlfaSigma a množstvom holandských nemocníc s cieľom (re)vývoja liekov na zriedkavé choroby.

Zriedkavé imunitné ochorenia

Zriedkavé imunitne podmienené zápalové ochorenia majú zvyčajne neznámu príčinu a často sú sprevádzané tvorbou autoprotilátok (imunitný systém napáda vlastné telo). Príklady takýchto chorôb zahŕňajú granulomatózu s polyangiitídou, zápalovú myozitídu, vaskulitídu veľkých ciev, choroby súvisiace s IgG4, Behçetovu chorobu, Sjögrenovu chorobu a systémovú sklerózu. Veľkým problémom v klinickej praxi je, že mnohí pacienti po čase nereagujú adekvátne na bežné protizápalové lieky. Preto existuje neuspokojená medicínska potreba vhodných možností liečby pre túto skupinu.

Štúdia

Cieľom štúdie je zistiť, či je filgotinib účinný u pacientov so zriedkavými imunitnými ochoreniami a či je liek dobre tolerovaný. Teraz, keď lekárska etická komisia schválila prvú štúdiu DRIMID, hľadajú sa pacienti s jedným z nasledujúcich zriedkavých imunitných ochorení:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Je dôležité, aby účastníci mali na začiatku štúdie aktívne symptómy ochorenia. Okrem toho je dôležité, že najskôr vyskúšali bežné liečebné metódy, ako je prednizón a aspoň jeden ďalší protizápalový liek. Ak ochorenie nereagovalo alebo reagovalo neadekvátne na tieto lieky, alebo ak bol pacient na tieto lieky precitlivený, pacient môže byť vhodný pre túto novú štúdiu.

V rámci štúdie budú pacienti sledovaní počas 26 týždňov. V niekoľkých bodoch počas štúdie bude lekár merať účinok lieku na symptómy prostredníctvom fyzického vyšetrenia, krvných testov a dotazníkov. Ak sa na konci štúdie zistí, že liek na pacienta dobre funguje, pacient ho môže ďalej užívať. Účasť na štúdiu je bezplatná.

Zúčastnené nemocnice

V šiestich holandských nemocniciach sa začne koordinovaná štúdia reumatológa Prof. Dr. Jaap van Laar (Oddelenie reumatológie a klinickej imunológie, UMC Utrecht). Pacientov môže osloviť ich lekár, aby sa zúčastnili, ale môžu sa o oprávnenosti informovať aj sami. Môžete to urobiť odoslaním e-mailu na adresu [email protected]. Výskumná sestra v UMC Utrecht sa potom skontaktuje s nemocnicou, ktorá je pre pacienta najvhodnejšia. Štúdia sa uskutoční na týchto miestach:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– nemocnica Haga (Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

Konzorcium DRIMID

DRIMID je skratka, ktorá znamená „Znovuobjavenie lieku pre zriedkavé zápalové ochorenia sprostredkované imunitou“. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, holandská medicínska expertná platforma pre zriedkavé autoimunitné ochorenia), ReumaNederland a UMC Utrecht (prvý akademický partner v rámci DRIMID) založili verejno-súkromné ​​konzorcium DRIMID v roku 2021. Konzorcium je financované spoločnosťami ReumaNederland a Health Holland. Postupom času výskumníci v rámci konzorcia plánujú projekt rozšíriť aj na ďalšie imunitné ochorenia, ako aj na ďalšie farmaceutické spoločnosti a lieky.

Zdroje: