Raziskovanje učinkovitosti in varnosti obstoječih zdravil pri bolnikih z redkimi imunskimi boleznimi

Raziskovanje učinkovitosti in varnosti obstoječih zdravil pri bolnikih z redkimi imunskimi boleznimi

Ta mesec prva študija v okviru konzorcija DRIMID (DRIMID je kratica zaPonovno odkrivanje zdravil za redke imunsko pogojene vnetne bolezni) se je začelo. Ta študija proučuje učinkovitost in varnost zdravila filgotinib (odobrenega za zdravljenje revmatoidnega artritisa in ulceroznega kolitisa) pri treh redkih imunskih boleznih (Behçetova bolezen, idiopatski vnetni miozitis, z IgG4 povezana bolezen). DRIMID želi raziskati, ali se to zdravilo – kljub pomanjkanju uradne odobritve zdravila – lahko uporablja tudi za zdravljenje teh redkih imunskih bolezni.

Nova zdravila se običajno razvijejo za bolezni, ki vključujejo velike populacije bolnikov (in so zato hitreje dostopna). Težje pa je razvijati zdravila za redke bolezni. Z vzpostavitvijo partnerstva DRIMID so bili narejeni pomembni koraki za dostopnost novih zdravil tem skupinam bolnikov. Projekt je rezultat sodelovanja med Fundacijo ARCH, ReumaNederland, farmacevtsko družbo AlfaSigma in številnimi nizozemskimi bolnišnicami z namenom (ponovnega) razvoja zdravil za redke bolezni.

Redke imunske bolezni

Redke imunsko pogojene vnetne bolezni imajo običajno neznan vzrok in jih pogosto spremlja tvorba avtoprotiteles (imunski sistem napade lastno telo). Primeri takih bolezni vključujejo granulomatozo s poliangiitisom, vnetni miozitis, vaskulitis velikih žil, bolezni, povezane z IgG4, Behçetovo bolezen, Sjögrenovo bolezen in sistemsko sklerozo. Velika težava v klinični praksi je, da se veliko bolnikov čez čas ne odzove ustrezno na običajna protivnetna zdravila. Zato obstaja neizpolnjena medicinska potreba po ustreznih možnostih zdravljenja za to skupino.

Študija

Cilj raziskave je raziskati, ali je filgotinib učinkovit pri bolnikih z redkimi imunskimi boleznimi in ali zdravilo dobro prenašajo. Zdaj, ko je prvo študijo DRIMID odobril odbor za medicinsko etiko, se iščejo bolniki z eno od naslednjih redkih imunskih bolezni:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Pomembno je, da imajo udeleženci na začetku študije aktivne simptome bolezni. Poleg tega je pomembno, da so najprej poskusili običajne metode zdravljenja, kot sta prednizon in vsaj še eno protivnetno zdravilo. Če se bolezen ni odzvala ali se je neustrezno odzvala na ta zdravila ali če je bil bolnik preobčutljiv na ta zdravila, je lahko bolnik upravičen do te nove študije.

V okviru študije bodo bolnike spremljali 26 tednov. Na več točkah med študijo bo zdravnik s fizičnim pregledom, preiskavami krvi in ​​vprašalniki meril učinek zdravila na simptome. Če se na koncu študije ugotovi, da zdravilo dobro deluje na bolnika, ga lahko bolnik jemlje naprej. Sodelovanje v študiji je brezplačno.

Sodelujoče bolnišnice

Koordinirana študija revmatologa prof. dr. Jaapa van Laara (Oddelek za revmatologijo in klinično imunologijo, UMC Utrecht) se bo začela v šestih nizozemskih bolnišnicah. Bolnike lahko za sodelovanje obrne njihov zdravnik, lahko pa se o upravičenosti pozanimajo tudi sami. To lahko storite tako, da pošljete e-poštno sporočilo na [email protected]. Medicinska sestra raziskovalka na UMC Utrecht bo nato stopila v stik z najprimernejšo bolnišnico za bolnika. Študija bo potekala na naslednjih lokacijah:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Bolnišnica Haga (Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

Konzorcij DRIMID

DRIMID je akronim, ki pomeni »ponovno odkritje zdravil za redke imunsko posredovane vnetne bolezni«. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, nizozemska medicinska strokovna platforma za redke avtoimunske bolezni), ReumaNederland in UMC Utrecht (prvi akademski partner znotraj DRIMID) so leta 2021 ustanovili javno-zasebni konzorcij DRIMID. Konzorcij financirata ReumaNederland in Health Holland. Sčasoma nameravajo raziskovalci v okviru konzorcija projekt razširiti še na druge imunske bolezni, pa tudi na druga farmacevtska podjetja in zdravila.

Viri: