Undersöka effektiviteten och säkerheten hos befintliga mediciner hos patienter med sällsynta immunsjukdomar

Undersöka effektiviteten och säkerheten hos befintliga mediciner hos patienter med sällsynta immunsjukdomar

Denna månad den första studien inom DRIMID-konsortiet (DRIMID står förÅterupptäcker läkemedel för sällsynta immunmedierade inflammatoriska sjukdomar) har börjat. Denna studie undersöker effektiviteten och säkerheten av läkemedlet filgotinib (godkänt för behandling av reumatoid artrit och ulcerös kolit) vid tre sällsynta immunsjukdomar (Behçets sjukdom, idiopatisk inflammatorisk myosit, IgG4-relaterad sjukdom). DRIMID vill undersöka om detta läkemedel – trots bristen på formellt läkemedelsgodkännande – även kan användas för att behandla dessa sällsynta immunsjukdomar.

Nya läkemedel utvecklas vanligtvis för sjukdomar som involverar stora patientpopulationer (och därför är snabbare tillgängliga). Det är dock svårare att utveckla läkemedel för sällsynta sjukdomar. Med etableringen av DRIMID-partnerskapet har viktiga steg nu tagits för att göra nya mediciner tillgängliga för dessa patientgrupper. Projektet är ett samarbete mellan ARCH Foundation, ReumaNederland, läkemedelsföretaget AlfaSigma och ett antal holländska sjukhus med syfte att (om)utveckla läkemedel mot sällsynta sjukdomar.

Sällsynta immunsjukdomar

Sällsynta immunmedierade inflammatoriska sjukdomar har vanligtvis en okänd orsak och åtföljs ofta av bildandet av autoantikroppar (immunförsvaret angriper sin egen kropp). Exempel på sådana sjukdomar är granulomatos med polyangit, inflammatorisk myosit, vaskulit i stora kärl, IgG4-relaterade sjukdomar, Behçets sjukdom, Sjögrens sjukdom och systemisk skleros. Ett stort problem i klinisk praxis är att många patienter inte svarar tillräckligt på vanliga antiinflammatoriska läkemedel över tid. Därför finns det ett otillfredsställt medicinskt behov av lämpliga behandlingsalternativ för denna grupp.

Studien

Syftet med studien är att undersöka om filgotinib är effektivt hos patienter med sällsynta immunsjukdomar och om läkemedlet tolereras väl. Nu när den första DRIMID-studien har godkänts av den medicinska etiska kommittén, söker man efter patienter med en av följande sällsynta immunsjukdomar:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Det är viktigt att deltagarna har aktiva sjukdomssymtom i början av studien. Dessutom är det viktigt att de först har provat vanliga behandlingsmetoder, som prednison och minst ett annat antiinflammatoriskt läkemedel. Om sjukdomen inte svarade eller svarade otillräckligt på dessa mediciner, eller om patienten var överkänslig mot dessa mediciner, kan patienten vara berättigad till denna nya studie.

Som en del av studien kommer patienter att följas upp i 26 veckor. Vid flera tillfällen under studien kommer läkemedlets effekt på symtom att mätas av en läkare genom fysisk undersökning, blodprover och frågeformulär. Om läkemedlet visar sig fungera bra för patienten i slutet av studien, kan patienten fortsätta att ta det. Deltagande i studien är kostnadsfritt.

Deltagande sjukhus

Den reumatolog Prof. Dr. Jaap van Laar (avdelningen för reumatologi och klinisk immunologi, UMC Utrecht) samordnade studien kommer att starta på sex holländska sjukhus. Patienter kan kontaktas av sin läkare för att delta, men de kan också fråga om behörighet själva. Du kan göra detta genom att skicka ett e-postmeddelande till [email protected]. Forskningssjuksköterskan vid UMC Utrecht kommer sedan att kontakta det för patienten lämpligaste sjukhuset. Studien kommer att genomföras på följande platser:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Haga sjukhus (Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

DRIMID-konsortiet

DRIMID är en akronym som står för "Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases." ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, en holländsk medicinsk expertplattform för sällsynta autoimmuna sjukdomar), ReumaNederland och UMC Utrecht (den första akademiska partnern inom DRIMID) grundade det offentlig-privata DRIMID-konsortiet 2021. Konsortiet finansieras av ReumaNederland och Health Holland. Med tiden avser forskare inom konsortiet att utöka projektet till andra immunsjukdomar, samt till andra läkemedelsföretag och läkemedel.

Källor: