研究现有药物对罕见免疫疾病患者的有效性和安全性

研究现有药物对罕见免疫疾病患者的有效性和安全性

本月，DRIMID 联盟（DRIMID 代表重新发现治疗罕见免疫介导炎症性疾病的药物）已经开始。 这项研究检验了药物 filgotinib（已批准用于治疗类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎）在三种罕见免疫疾病（白塞氏病、特发性炎症性肌炎、IgG4 相关疾病）中的有效性和安全性。 DRIMID 希望研究这种药物（尽管缺乏正式药物批准）是否也可以用于治疗这些罕见的免疫疾病。

新药通常是针对涉及大量患者群体的疾病而开发的（因此可以更快速地获得）。 然而，开发针对罕见疾病的药物更加困难。 随着 DRIMID 合作伙伴关系的建立，现已采取重要步骤，为这些患者群体提供新药物。 该项目是 ARCH 基金会、ReumaNederland、制药公司 AlfaSigma 和荷兰多家医院之间的合作项目，旨在（重新）开发罕见疾病药物。

罕见免疫疾病

罕见的免疫介导的炎症性疾病通常病因不明，并且常常伴有自身抗体的形成（免疫系统攻击自身的身体）。 此类疾病的实例包括肉芽肿性多血管炎、炎性肌炎、大血管血管炎、IgG4相关疾病、白塞病、干燥病和系统性硬化症。 临床实践中的一个主要问题是，随着时间的推移，许多患者对常见的抗炎药物反应不充分。 因此，针对该群体的适当治疗方案的医疗需求尚未得到满足。

研究

该研究的目的是调查filgotinib对罕见免疫疾病患者是否有效以及该药物是否具有良好的耐受性。 现在第一项 DRIMID 研究已获得医学伦理委员会批准，正在寻找患有以下罕见免疫疾病之一的患者：

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

重要的是参与者在研究开始时有活跃的疾病症状。 此外，重要的是他们首先尝试常规治疗方法，例如泼尼松和至少一种其他抗炎药物。 如果疾病对这些药物没有反应或反应不充分，或者患者对这些药物过敏，则患者可能有资格参加这项新研究。

作为研究的一部分，患者将接受为期 26 周的随访。 在研究过程中的几个阶段，医生将通过体检、验血和问卷调查来衡量药物对症状的影响。 如果研究结束时发现药物对患者有效，患者可以继续服用。 参与研究是免费的。

参与医院

风湿病学家 Jaap van Laar 教授（乌特勒支大学风湿病学和临床免疫学系）协调研究将在荷兰六家医院开始。 患者的医生可以联系患者参与，但他们也可以自行询问资格。 您可以通过向 [email protected] 发送电子邮件来执行此操作。 然后 UMC Utrecht 的研究护士将联系最适合患者的医院。 该研究将在以下地点进行：

– UMC 乌得勒支

– 阿姆斯特丹联华电子

– 伊拉斯谟 MC（鹿特丹）

– Radboudumc（奈梅亨）

– 哈加医院（海牙）

– Zuyderland 医疗中心（海尔伦）

DRIMID联盟

DRIMID 是“罕见免疫介导炎症药物重新发现”的缩写。 ARCH（关节炎研究与合作中心，荷兰罕见自身免疫性疾病医学专家平台）、ReumaNederland 和 UMC Utrecht（DRIMID 内的第一个学术合作伙伴）于 2021 年创立了公私 DRIMID 联盟。该联盟由 ReumaNederland 和 Health Holland 资助。 随着时间的推移，该联盟的研究人员打算将该项目扩展到其他免疫疾病以及其他制药公司和药物。

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