Die US-amerikanische FDA genehmigt die erste Behandlung für Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (US-amerikanische FDA) hat Vykat ™ XR zugelassen, einen signifikanten Meilenstein als erste zugelassene Behandlung für Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom (PWS). Dieser Durchbruch folgt vor fast 25 Jahren der US -amerikanischen FDA -Zulassung zur Behandlung des Wachstumshormons (GHT). Die Zulassung erfolgt nach einer umfangreichen US -amerikanischen FDA -Bewertung, die durch Daten aus klinischen Studien einschließlich einer randomisierten Rückzugsstudie unterstützt wird.

IPWSO hofft, dass die US -amerikanische FDA -Zulassung der erste Schritt ist, um sicherzustellen, dass alle Personen mit PWs, die Zugang zu diesen neuartigen Therapeutika benötigen, in ihren eigenen Ländern bald verfügbar und zugänglich sind. Im Rahmen seiner globalen Mission setzt sich IPWSO weiterhin für einen gerechten Zugang zu lebensverändernden Behandlungen ein und arbeitet mit Regulierungsbehörden, politischen Entscheidungsträgern und der Gemeinschaft für seltene Krankheiten zusammen, um Barrieren zu beseitigen und die Verfügbarkeit weltweit zu beschleunigen.

Anerkennung der Unterstützung von Befürwortern, Forschern, Freiwilligen und Familien, die sich weigerten, Hoffnung zu verlieren, sagte Anthony Holland, Präsident IPWSO, sagte.

„Die Zulassung von Vykat ™ XR (DCCR) für die Behandlung von Hyperphagie bei Menschen mit PWS ist eine Haupt- und Begrüßungsentwicklung. Dies ist die erste zugelassene Behandlung für Hyperphagie und die erste neue medizinische Behandlung für Menschen mit PWS seit über 20 Jahren. Glückwunsch zu einer Hegehy -Ipwso -Assocation. Dringende Notwendigkeit und Bedeutung solcher Behandlungen, die so bald wie möglich weltweit verfügbar werden. „

Vielen Dank an Soleno Therapeutics für ihr Engagement und ihr Engagement für die Entwicklung von Vykat ™ XR (DCCR) und die Genehmigung der US -FDA. Vielen Dank auch an die Stiftung für die Prader-Willi-Forschung, die Prader-Willi-Syndrom Association | USA und IPWSO für ihre Interessenvertretung und Unterstützung, um dies zu erreichen, und an alle Familien, die an Versuchen teilgenommen haben, um die Zukunft für alle mit PWS zu verbessern. Die Nachricht, dass diese neue Behandlung für den Einsatz in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde, hat die PWS -Welt im Sturm erobert und von Familien mit Angehörigen mit PWS, einschließlich in Südafrika, weit und breit gefeiert, wo ich zu feierlichen WhatsApp -Nachrichten von Eltern aufgewacht bin. Wir hoffen auf und freuen uns darauf, auf diese Behandlung für diejenigen zuzugreifen, die mit PWs in Südafrika und dem Rest der Welt leben. „

Karin Clarke, IPWSO -Verwaltungsrat und Vorsitzender der PWS Support Group in Südafrika

Quellen: