Studien sind Zweifel an einer weit verbreiteten Verknüpfung in Rektalkrebs -Arzneimittelstudien

Eine neue Studie eines Forschers der Universität Tulane wirft Zweifel an einer weit verbreiteten Verknüpfung in Rektalkrebs-Arzneimittelversuchen auf, in denen Bedenken hinsichtlich der Zulassung ohne Beweise, die sie den Patienten helfen können, länger zu leben.

Die Studie, veröffentlicht in Jama Network Open In Zusammenarbeit mit Forschern der Mayo-Klinik in Arizona stellte fest, dass das Fehlen von nachweisbaren Tumoren nach der Behandlung-eine Schlüsselmetrik in klinischen Krebsmedikamentenstudien, die als pathologische vollständige Reaktion oder PCR bekannt sind-eine Verbesserung des Langzeitüberlebens für Patienten, bei denen Patienten diagnostiziert wurden, nicht zuverlässig vorhersagt.

Traditionell wurde der Erfolg von Behandlungen für diese Patienten durch Messen des „Gesamtüberlebens“ oder den Jahren zwischen der Diagnose und dem Tod einer Person bestimmt. Seit 2012 ermöglicht die US-amerikanische Food and Drug Administration Pharmaunternehmen, den tumorfreien Status nach der Therapie als Ersatz für das Gesamtüberleben zu verwenden, um die Zeit und die für die Genehmigung neuen Krebsbehandlungen erforderlichen Kosten zu verkürzen.

Die Forscher führten eine Metaanalyse von 25 klinischen Studien durch, an denen fast 12.000 Patienten mit Rektalkrebs beteiligt waren. Sie fanden keine statistische Beziehung zwischen PCR und allgemeinem Überleben, was bedeutet, dass Krebsmedikamente möglicherweise in Richtung Entwicklung bewegt werden, ohne aussagekräftige langfristige Verbesserungen gegenüber bestehenden Behandlungen zu zeigen, sagte der erste Autor Kavin Sugumar, Chef der allgemeinen Chirurgie an der Medizinischen School of Medicine der Tulane University.

Hier geht es um Patientenergebnisse, aber es geht auch darum, wie wir bewerten, ob ein neues Medikament funktioniert. Die FDA hat PCR als Ersatz für ein Ergebnis zugelassen, das normalerweise Jahre dauern würde, um festzustellen, aber wir fanden heraus, dass PCR nicht als alleiniger Endpunkt verwendet werden sollte, um festzustellen, ob eine Krebsbehandlung wirksam war. „

Kavin Sugumar, Chefin der allgemeinen Chirurgie, Medizinische Fakultät der Tulane University

Die PCR bleibt für die wirksame Bestimmung, ob Krebs lokal aus Gewebe geklärt wurde, und Patienten, deren Tumoren verschwinden, gehen oft besser als diejenigen, die dies nicht tun.

Dennoch kann die Metrik das vollständige Bild nicht erfassen, z. B. ob der Patient an anderer Stelle im Körper eine anhaltende Toxizität durch Chemotherapie oder unentdeckte Krebszellen hat.

Die Verwendung von PCR als Goldstandard für die Zulassung von Arzneimitteln kann auch die Kosten für Arzneimittelunternehmen erhöhen, die in zugelassene Therapien investieren können, die keine verbesserten Überlebensraten garantieren können.

„Das Gesamtüberleben ist ein kostspieliger und zeitaufwändiger Endpunkt, der zu bestimmen ist, und ich glaube nicht, dass wir den idealen Ersatz noch gefunden haben“, sagte Sugumar. „Anstatt sich ausschließlich auf PCR zu verlassen, sollten wir möglicherweise eine Kombination von Ersatzendpunkten enthalten, die auch PCR enthält.“

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