Cas9
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Disease/Infection News
Wissenschaftler entwickeln Organoide menschlicher Speicheldrüsen, um die Infektiosität von SARS-CoV-2 zu testen
In einer kürzlich in der Zeitschrift veröffentlichten Studie NaturzellbiologieForscher zeigten in vitro mithilfe eines organoiden Kulturmodells die Anfälligkeit der Speicheldrüsen für eine schwere Infektion mit dem akuten respiratorischen Syndrom Coronavirus-2 (SARS-CoV-2). Studie: Vom Menschen induzierte pluripotente, aus Stammzellen gewonnene Speicheldrüsenorganoide modellieren die SARS-CoV-2-Infektion und -Replikation. Bildnachweis: NIAID Hintergrund Obwohl das Atmungssystem, einschließlich der oberen Atemwege (URT) und der Lunge, die Hauptzielorte von SARS-CoV-2 sind, gibt es zunehmend Hinweise darauf, dass es mehrere Organe befällt. Beispielsweise exprimieren Mundschleimhäute und Speicheldrüsen in großem Umfang zwei SARS-CoV-2-Eintrittsfaktoren, das Angiotensin-Converting-Enzym 2 (ACE2) und die Transmembran-Serinprotease 2 (TMPRSS2). Außerdem dienen sie als Reservoir für SARS-CoV-2.…
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Gesundheit Allgemein
Bahnbrechende Gene-Editing-Technik kann fehlerhafte T-Zellen bei Patienten mit CTLA-4-Insuffizienz reparieren
Ein Fehler in Zellen, die einen Schlüsselteil des Immunsystems bilden, kann mit einer bahnbrechenden Gen-Editing-Technik repariert werden, wie neue Forschungsergebnisse unter der Leitung von UCL-Wissenschaftlern an menschlichen Zellen und Mäusen zeigen. Forscher sagen, dass die in Science Translational Medicine veröffentlichte Studie zu neuen Behandlungen für eine seltene Krankheit der weißen Blutkörperchen führen könnte, die normalerweise dazu beitragen, das Immunsystem zu kontrollieren – bekannt als regulatorische T-Zellen – und solche, die den Körper vor wiederholten Infektionen schützen und Krebs – bekannt als Effektor-T-Zellen. Patienten mit der als CTLA-4-Insuffizienz bekannten Erkrankung tragen Mutationen in einem Gen, die dazu führen, dass diese T-Zellen…
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Gesundheit Allgemein
Die Entdeckung weist auf ein neues Verständnis des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit hin
Unter Verwendung eines neuen stammzellbasierten Modells aus Hautzellen fanden Wissenschaftler den ersten direkten Beweis dafür, dass Stargardt-bezogene ABCA4-Genmutationen eine Zellschicht im Auge betreffen, die als retinales Pigmentepithel (RPE) bezeichnet wird. Die Entdeckung weist auf ein neues Verständnis des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit hin und legt eine therapeutische Strategie für die Krankheit nahe, die derzeit nicht behandelt werden kann. Die Studie wurde am National Eye Institute (NEI) durchgeführt, einem Teil der National Institutes of Health. Die Ergebnisse wurden heute online in Stem Cell Reports veröffentlicht. Dieses neue Modell wird die Entwicklung von Therapien für die Stargardt-Krankheit beschleunigen. Uns fehlt eine Therapie für…
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Gesundheit Allgemein
Forscher verwenden CRISPR-bearbeitete T-Zellen, um schwerkranke Kinder mit resistenter Leukämie zu behandeln
Forscher des Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) und des UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (UCL GOS ICH) haben die CRISPR/Cas9-Technologie verwendet, um Spender-T-Zellen zu entwickeln, um zu versuchen, schwerkranke Kinder mit resistenter Leukämie zu behandeln, bei denen dies anders war alle verfügbaren Therapien ausgeschöpft. Diese Phase-I-Studie, die in Science Translational Medicine veröffentlicht wurde, ist die erste Anwendung von „universellen“ CRISPR-bearbeiteten Zellen beim Menschen und stellt einen bedeutenden Fortschritt bei der Verwendung von genbearbeiteten Zellen für die Krebsbehandlung dar. Als Teil der Studie hat das Forschungsteam eine neue Generation „universeller“ genomeditierter T-Zellen gebaut und angewendet, die…
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Gesundheit Allgemein
Spezifisches Stammzellprotein, das am Wiederauftreten des Medulloblastoms beteiligt ist
Der bösartige Hirntumor vom Typ Medulloblastom kann therapieresistent werden, was zu einem Rückfall führen kann. Forscher der Universität Uppsala haben ein bestimmtes Protein entdeckt, das Tumorzellen ruhen lässt und unempfindlich gegen eine Strahlenbehandlung macht. Die Forschungsgruppe hofft, dass die Ergebnisse schließlich zu besseren Behandlungen für Kinder mit dem höchsten Rückfallrisiko führen könnten. Das Medulloblastom ist der häufigste bösartige Hirntumor bei Kindern, der oft durch Operation, Bestrahlung und Chemotherapie geheilt werden kann. Aber eine bestimmte Art von Medulloblastom hat ein erhöhtes Risiko, gegen die Behandlung resistent zu werden. Dies führt zu Rezidiven, die stark mit einer erhöhten Sterblichkeit verbunden sind. Biologische…
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Gesundheit Allgemein
Studie bestätigt die Implikation von Mib1-Mutationen bei Non-Compaction-Kardiomyopathie
Die Non-compaction-Kardiomyopathie ist eine Herzerkrankung, die durch Defekte verursacht wird, die während der fötalen Entwicklung entstehen, und die bei betroffenen Personen verschiedene gesundheitliche Auswirkungen haben kann, einschließlich des plötzlichen Herztods. Die Gruppe Interzelluläre Signalübertragung bei kardiovaskulärer Entwicklung und Erkrankung am Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) berichtete zuvor, dass diese Krankheit durch zwei unterschiedliche Mutationen im Mindbomb1-Gen (Mib1) verursacht werden kann. Dieselbe Gruppe hat nun gezeigt, dass das Vorhandensein einer dieser Mib1-Mutationen nicht immer zu einer Non-compaction-Kardiomyopathie führt. Stattdessen hängt das Ergebnis vom genetischen Kontext ab, der durch Mutationen in anderen Genen bereitgestellt wird, die die Wirkung der Mib1-Mutationen „modifizieren“.…
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Beschwerden
Eine neuartige Gene-Editing-Therapie reduziert die zirkulierenden TTR-Proteinspiegel bei Patienten mit ATTR-Amyloid-Kardiomyopathie
Eine einzelne intravenöse Infusion von NTLA-2001, einer neuartigen CRISPR/Cas9-basierten Gen-Editing-Therapie, reduzierte die zirkulierenden Transthyretin (TTR)-Proteinspiegel bei Patienten mit ATTR-Amyloid-Kardiomyopathie, einer fortschreitenden und tödlichen Ursache für Herzinsuffizienz, laut Late-Breaking Forschungsergebnisse, die heute bei den Scientific Sessions 2022 der American Heart Association vorgestellt wurden. Das Treffen, das vom 5. bis 7. November 2022 persönlich in Chicago und virtuell abgehalten wird, ist ein erstklassiger globaler Austausch über die neuesten wissenschaftlichen Fortschritte, Forschungsergebnisse und evidenzbasierten Aktualisierungen der klinischen Praxis in der Herz-Kreislauf-Wissenschaft. Transthyretin ist ein Protein, das von der Leber produziert wird und Retinol, auch Vitamin A genannt, und das Schilddrüsenhormon Thyroxin im Kreislauf…
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Allergien
Die Behandlung mit CRISPR Genome Editing lindert Schwellungsattacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem
Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch schwere, wiederkehrende und unvorhersehbare Schwellungen in verschiedenen Organen und Geweben des Körpers gekennzeichnet ist, die schmerzhaft, schwächend und lebensbedrohlich sein können. Eine neue Studie, die auf der diesjährigen wissenschaftlichen Jahrestagung des American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) in Louisville, Kentucky, vorgestellt wurde, zeigt, dass eine Behandlung mit der CRISPR-Genomeditierungstechnologie erfolgreich Schwellungen linderte und die Häufigkeit von Attacken reduzierte. NTLA-2002 ist ein einmaliger, systemisch verabreichter CRISPR-Genomeditierungskandidat, der für HAE entwickelt wird. Es soll das KLKB1-Gen in Leberzellen ausschalten und dadurch die Produktion eines spezifischen Proteins namens Kallikrein reduzieren,…
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Beschwerden
Die Entdeckung könnte zu neuen Medikamenten gegen das Mantelzell-Lymphom führen
Eine Form von Blutkrebs, bekannt als Mantelzell-Lymphom, ist entscheidend von einem Protein abhängig, das die Genexpression koordiniert, so dass die Blockierung seiner Aktivität mit einem experimentellen Medikament das Wachstum dieses Lymphoms in vorklinischen Tests dramatisch verlangsamt, so eine Studie von Forschern von Weill Cornell Medicine . Die Entdeckung, über die am 25. Oktober im Journal of Clinical Investigation berichtet wurde, könnte zu neuen Medikamenten gegen Mantelzell-Lymphom sowie zu einem besseren Verständnis der Entstehung dieser Art von Lymphom führen. Es besteht ein starker Bedarf an besseren Therapien gegen das Mantelzell-Lymphom, und unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Hemmung dieses Proteins…
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Gesundheit Allgemein
Studie enthüllt Mechanismus, durch den bösartige Zellen Immunantworten gegen Krebs abschalten
Eine Studie von Ludwig Cancer Research hat ein einzelnes Protein aufgedeckt, das von Krebszellen in einem breiten Spektrum von Malignomen in hohen Konzentrationen exprimiert wird und in Mausmodellen von Krebs eine vielschichtige Barriere gegen krebsbekämpfende Immunantworten errichtet und so Tumore vor Erkennung und Zerstörung durch das Immunsystem schützt. Unter der Leitung von Douglas Hanahan von Ludwig Lausanne, zwei ehemaligen Wissenschaftlern in seinem Labor, Qiqun Zeng und Sadegh Saghafinia, und der Doktorandin Agnieszka Chryplewicz beschreibt die Studie auch eine Signatur der Genexpression, die durch das Protein namens FMRP induziert wird, das 156 verschiedene Gene umfasst und schlechte Vorhersagen macht Patientenüberleben bei…