Opfolda
Opfolda
Was ist Opfolda?
Der spät einsetzende Morbus Pompe ist eine erbliche, seltene, schwächende und lebensbedrohliche Krankheit, die durch einen Mangel des Enzyms saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht wird. Ein niedriger GAA-Spiegel führt zu einer Ansammlung von Glykogen in den Muskelzellen, was zu Muskelschäden führt. Zu den Symptomen eines spät einsetzenden Morbus Pompe gehören eine fortschreitende Muskelschwäche, darunter Bein- und Rumpfschwäche, Atembeschwerden, Schlafapnoe, Schwierigkeiten beim Essen, Verdauungsprobleme und ein vergrößertes Herz. Morbus Pompe kann auch als Glykogenspeicherkrankheit Typ II, saurer Maltasemangel und Glykogenose Typ II bezeichnet werden.
Wie wirken Opfolda + Pombiliti bei Morbus Pompe?
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa-agta) ist ein hydrolytisches lysosomales Glykogen-spezifisches Enzym. Pombiliti wirkt, indem es das fehlende Enzym saure Alpha-Glucosidase (Cipaglucosidase alfa-agta) ersetzt. Wenn Pombiliti in die Muskelzellen aufgenommen wird, wird es in GAA umgewandelt, sodass es dann Glykogen abbauen kann, wodurch die Glykogen-Toxizitätswerte gesenkt werden.
Wenn Pombiliti ohne Opfolda verabreicht wird, wird es nach der Infusion im Blutkreislauf inaktiv und ist somit weniger wirksam. Wenn Pombiliti und Opfolda jedoch zusammen angewendet werden, trägt Opfolda dazu bei, dass Pombiliti im Blutkreislauf stabil und geschützt bleibt, wodurch Pombiliti wirksamer wird.
Sind Opfolda und Pombiliti von der FDA zugelassen?
Ja, Opfolda und Pombiliti wurden am 28. September 2023 von der FDA zugelassen. Dabei handelt es sich um separate, von der FDA zugelassene Arzneimittel, die gemeinsam zur Behandlung des spätausbrechenden Morbus Pompe eingesetzt werden. Opfolda + Pombiliti heißt a Zweikomponententherapie.
Wer kann Opfolda verwenden?
Opfolda kann bei erwachsenen Patienten mit spät einsetzendem Morbus Pompe (lysosomale saure Alpha-Glucosidase) angewendet werden [GAA] Mangel) die 40 kg oder mehr wiegen und bei denen sich mit ihrer aktuellen Enzymersatztherapie (ERT) keine Besserung zeigt. Opfolda ist ein Enzymstabilisator und wird in Kombination mit Pombiliti, einem hydrolytischen lysosomalen Glykogen-spezifischen Enzym, angewendet.
Warnung
Tun nicht Nehmen Sie Opfolda in Kombination mit Pombiliti ein, wenn Sie schwanger sind.
Opfolda muss in Kombination mit Pombiliti verabreicht werden.
Eine Beschreibung der zusätzlichen Risiken für Pombiliti, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für Pombiliti, finden Sie in den Verschreibungsinformationen für Pombiliti.
Was sollte ich meinem Arzt sagen, bevor ich Opfolda bekomme?
Bevor Sie Opfolda einnehmen, informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie:
- irgendwelche Nierenprobleme haben
Schwangerschaft
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Wenn Opfolda in Kombination mit Pombiliti eingenommen wird, kann dies Ihrem ungeborenen Kind schaden.
Frauen, die schwanger werden können:
- Bevor Sie mit der Behandlung mit Opfolda + Pombiliti beginnen, sollten Sie einen Schwangerschaftstest durchführen lassen, um sicherzustellen, dass Sie nicht schwanger sind.
- Sie sollten während der Behandlung mit Opfolda + Pombiliti und für mindestens 60 Tage nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung (Kontrazeption) anwenden.
- Wenn Sie während der Behandlung mit Opfolda in Kombination mit Pombiliti schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, sollten Sie dies unverzüglich Ihrem Arzt mitteilen.
Unfruchtbarkeit
Informieren Sie den Mann oder die Frau über das Fortpflanzungspotenzial, dass die Einnahme von Opfolda zusammen mit Pombiliti Fruchtbarkeitsprobleme verursachen kann, die die Fähigkeit, Kinder zu bekommen, beeinträchtigen können. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie Bedenken hinsichtlich der Fruchtbarkeit haben.
Stillen
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder stillen möchten. Es ist nicht bekannt, ob Opfolda allein oder in Kombination mit Pombiliti in die Muttermilch übergeht. Tun nicht Stillen Sie während der Behandlung mit Opfolda in Kombination mit Pombiliti. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby in dieser Zeit am besten ernähren können.
Wie erhalte ich Opfolda?
Opfolda ist eine Kapsel, die in Kombination mit einer Pombiliti-Infusion eingenommen wird.
Die Behandlung mit Opfolda + Pombiliti erfolgt einmal alle zwei Wochen.
Nehmen Sie Ihre verschriebene Dosis Opfolda etwa 1 Stunde vor Beginn Ihrer Pombiliti-Infusion ein.
Opfolda-Kapseln sollten im Ganzen nur mit ungesüßten Getränken, einschließlich Wasser, Tee oder Kaffee, ohne Sahne, Zucker oder Süßstoffe geschluckt werden. Trinken Sie mindestens 2 Stunden vor und 2 Stunden nach der Einnahme der Kapsel keine anderen Getränke oder essen Sie keine Nahrung.
Ihre derzeitige Enzymersatztherapie (ERT) wird 2 Wochen vor Beginn Ihrer Behandlung mit Opfolda + Pombiliti beendet.
Wenn Sie die Einnahme Ihrer Opfolda-Dosis vergessen haben, sollten Sie dies tun nicht erhalten Sie Ihre Pombiliti-Infusion. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, um einen neuen Termin für Ihre Pombiliti-Infusion zu vereinbaren.
Dosierungsinformationen
Empfohlene Opfolda-Dosierung für Erwachsene
Die Dosis richtet sich nach dem tatsächlichen Körpergewicht und wird alle zwei Wochen oral verabreicht.
Dosis:
- 260 mg für Patienten mit einem Gewicht von ≥ 50 kg.
- 195 mg für Patienten mit einem Gewicht von ≥40 kg bis <50 kg.
Kommentar: Die empfohlene Dosierung bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen.
Opfolda + Pombiliti sollten zusammen angewendet werden.
Nebenwirkungen von Opfolda
Häufige Nebenwirkungen von Opfolda
Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei 5 % oder mehr der Patienten, die Opfolda + Pombiliti in den drei klinischen Studien verwendeten, auftraten, waren Kopfschmerzen, Durchfall, Müdigkeit, Übelkeit, Bauchschmerzen und Fieber.
Weniger häufige Nebenwirkungen von Opfolda
Weitere Nebenwirkungen, die bei mindestens 2 % der Patienten, die in den drei klinischen Studien mit Opfolda in Kombination mit Pombiliti behandelt wurden, auftraten, waren: Muskelschmerzen, Gelenkschmerzen, erhöhter Blutdruck, Schmerzen, Zittern, Verdauungsstörungen, Schwäche oder Energiemangel, Verstopfung, Infusion Schwellung an der Körperstelle, Flankenschmerzen, Unwohlsein, verminderte Blutplättchenzahl und ein brennendes Kribbeln in Teilen des Körpers.
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Opfolda in Kombination mit Pombiliti. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.
Interaktionen
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze.
Lagerung
- Bei Raumtemperatur zwischen 20 °C und 25 °C lagern.
- Bewahren Sie die Kapseln im Originalbehälter auf, um den Inhalt vor Licht zu schützen.
Zutaten
Wirkstoff: Miglustat
Inaktive Zutaten: kolloidales Siliciumdioxid, Magnesiumstearat, mikrokristalline Cellulose, vorverkleisterte Maisstärke und Sucralose.
Die Kapselhülle enthält: schwarzes Eisenoxid, Gelatine und Titandioxid. Die essbare Druckfarbe enthält: schwarzes Eisenoxid und Schellack.
Hersteller
Amicus Therapeutics US, LLC 3675 Market Street Philadelphia, PA 19104 USA.
Verweise
- Opfolda-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).
Weitere Informationen