وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج لفرط البلع في متلازمة برادر ويلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج لفرط البلع في متلازمة برادر ويلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (US FDA) على Vykat™ XR، وهو إنجاز مهم كأول علاج معتمد لفرط البلع في متلازمة برادر-ويلي (PWS). يأتي هذا الإنجاز بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج هرمون النمو (GHT) منذ 25 عامًا تقريبًا. وتأتي الموافقة بعد مراجعة شاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدعومة ببيانات التجارب السريرية بما في ذلك دراسة الانسحاب العشوائية.

وتأمل IPWSO أن تكون موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هي الخطوة الأولى لضمان أن جميع الأشخاص ذوي الإعاقة الذين يحتاجون إلى الوصول إلى هذه العلاجات الجديدة ستكون متاحة قريبًا ويمكن الوصول إليها في بلدانهم. وكجزء من مهمتها العالمية، تواصل IPWSO الدعوة إلى الوصول العادل إلى العلاجات التي تغير الحياة وتعمل مع المنظمين وصانعي السياسات ومجتمع الأمراض النادرة لإزالة الحواجز وتسريع توافرها في جميع أنحاء العالم.

وقال أنتوني هولاند، رئيس IPWSO، تقديرًا لدعم المدافعين والباحثين والمتطوعين والأسر الذين رفضوا فقدان الأمل.

"موافقة Vykat™

شكرًا لشركة Soleno Therapeutics على تفانيها والتزامها بتطوير Vykat™ XR (DCCR) وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. شكرًا جزيلًا أيضًا لمؤسسة أبحاث برادر ويلي، وجمعية متلازمة برادر ويلي | الولايات المتحدة الأمريكية وIPWSO لدعوتهم ودعمهم لتحقيق ذلك، ولجميع الأسر التي شاركت في التجارب لتحسين المستقبل لكل شخص مصاب بمتلازمة PWS. الأخبار التي تفيد بالموافقة على استخدام هذا العلاج الجديد في الولايات المتحدة قد أحدثت عاصفةً في عالم PWS، واحتفلت بها على نطاق واسع العائلات التي لديها أحباء مصابون بـ PWS، بما في ذلك في جنوب إفريقيا، حيث استيقظت على رسائل WhatsApp الاحتفالية من الآباء. نأمل ونتطلع إلى الوصول إلى هذا العلاج لأولئك الذين يعيشون مع الأشخاص ذوي الإعاقة في جنوب أفريقيا وبقية العالم. "

كارين كلارك، مجلس إدارة IPWSO ورئيسة مجموعة دعم PWS في جنوب أفريقيا

مصادر: