Suche
Mein Konto
US FDA schvaluje první léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu
Americký úřad pro potraviny a léčiva (US FDA) schválil Vykat™ XR, což je významný milník jako první schválená léčba hyperfagie u Prader-Williho syndromu (PWS). Tento průlom následoval po schválení americké FDA pro léčbu růstovým hormonem (GHT) před téměř 25 lety. Schválení následuje po rozsáhlém přezkumu amerického FDA podpořeného údaji z klinických studií včetně randomizované studie vysazení léku. IPWSO doufá, že schválení US FDA je prvním krokem k zajištění toho, že všichni PW, kteří potřebují přístup k těmto novým terapeutikům, budou brzy dostupní a přístupní ve svých vlastních zemích. V…
US FDA schvaluje první léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu
Americký úřad pro potraviny a léčiva (US FDA) schválil Vykat™ XR, což je významný milník jako první schválená léčba hyperfagie u Prader-Williho syndromu (PWS). Tento průlom následoval po schválení americké FDA pro léčbu růstovým hormonem (GHT) před téměř 25 lety. Schválení následuje po rozsáhlém přezkumu amerického FDA podpořeného údaji z klinických studií včetně randomizované studie vysazení léku.
IPWSO doufá, že schválení US FDA je prvním krokem k zajištění toho, že všichni PW, kteří potřebují přístup k těmto novým terapeutikům, budou brzy dostupní a přístupní ve svých vlastních zemích. V rámci svého globálního poslání IPWSO nadále prosazuje spravedlivý přístup k léčbě, která mění život, a spolupracuje s regulačními orgány, tvůrci politik a komunitou vzácných onemocnění na odstranění bariér a urychlení dostupnosti po celém světě.
Anthony Holland, prezident IPWSO, uznal podporu obhájců, výzkumníků, dobrovolníků a rodin, kteří odmítli ztrácet naději.
"Schválení Vykat™
Děkujeme společnosti Soleno Therapeutics za jejich obětavost a závazek k vývoji Vykat™ XR (DCCR) a schválení FDA v USA. Velký dík patří také Nadaci pro výzkum Prader-Williho, Asociaci syndromu Prader-Willi | USA a IPWSO za jejich obhajobu a podporu k dosažení tohoto cíle, a všem rodinám, které se účastnily pokusů o zlepšení budoucnosti pro každého s PWS. Zpráva, že tato nová léčba byla schválena pro použití ve Spojených státech, vzala svět PWS útokem a byla oslavována široko daleko rodinami s blízkými s PWS, včetně Jižní Afriky, kde jsem se probudil na oslavné zprávy WhatsApp od rodičů. Doufáme a těšíme se na přístup k této léčbě pro ty, kteří žijí s PW v Jižní Africe a ve zbytku světa. “
Karin Clarke, představenstvo IPWSO a předsedkyně PWS Support Group v Jižní Africe
Zdroje: