Suche
Mein Konto
US FDA godkender første behandling for hyperfagi i Prader-Willi syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkendt Vykat™ XR, en væsentlig milepæl som den første godkendte behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom (PWS). Dette gennembrud følger efter den amerikanske FDA-godkendelse til behandling med væksthormon (GHT) for næsten 25 år siden. Godkendelsen følger en omfattende amerikansk FDA-gennemgang understøttet af data fra kliniske forsøg, herunder et randomiseret tilbagetrækningsstudie. IPWSO håber, at den amerikanske FDA-godkendelse er det første skridt til at sikre, at alle PW'er, der har brug for adgang til disse nye terapier, snart er tilgængelige og tilgængelige i deres egne lande. I…
US FDA godkender første behandling for hyperfagi i Prader-Willi syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkendt Vykat™ XR, en væsentlig milepæl som den første godkendte behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom (PWS). Dette gennembrud følger efter den amerikanske FDA-godkendelse til behandling med væksthormon (GHT) for næsten 25 år siden. Godkendelsen følger en omfattende amerikansk FDA-gennemgang understøttet af data fra kliniske forsøg, herunder et randomiseret tilbagetrækningsstudie.
IPWSO håber, at den amerikanske FDA-godkendelse er det første skridt til at sikre, at alle PW'er, der har brug for adgang til disse nye terapier, snart er tilgængelige og tilgængelige i deres egne lande. Som en del af sin globale mission fortsætter IPWSO med at slå til lyd for lige adgang til livsændrende behandlinger og samarbejder med regulatorer, politiske beslutningstagere og samfundet med sjældne sygdomme for at fjerne barrierer og fremskynde tilgængeligheden på verdensplan.
I anerkendelse af støtten fra fortalere, forskere, frivillige og familier, der nægtede at miste håbet, sagde Anthony Holland, præsident IPWSO.
"Godkendelsen af Vykat™
Tak til Soleno Therapeutics for deres dedikation og engagement i udviklingen af Vykat™ XR (DCCR) og US FDA-godkendelse. Mange tak også til Foundation for Prader-Willi Research, Prader-Willi Syndrome Association | USA og IPWSO for deres fortalervirksomhed og støtte til at opnå dette, og til alle de familier, der deltog i forsøg for at forbedre fremtiden for alle med PWS. Nyheden om, at denne nye behandling er blevet godkendt til brug i USA, har taget PWS-verdenen med storm og er blevet fejret vidt og bredt af familier med pårørende med PWS, herunder i Sydafrika, hvor jeg vågnede op til festlige WhatsApp-beskeder fra forældre. Vi håber og ser frem til at få adgang til denne behandling for dem, der lever med PW'er i Sydafrika og resten af verden. “
Karin Clarke, IPWSO's bestyrelse og formand for PWS Support Group i Sydafrika
Kilder: