Suche
Mein Konto
Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για την υπερφαγία στο σύνδρομο Prader-Willi
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (US FDA) ενέκρινε το Vykat™ XR, ένα σημαντικό ορόσημο ως την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την υπερφαγία στο σύνδρομο Prader-Willi (PWS). Αυτή η ανακάλυψη ακολουθεί την έγκριση του FDA των ΗΠΑ για θεραπεία με αυξητική ορμόνη (GHT) πριν από σχεδόν 25 χρόνια. Η έγκριση ακολουθεί μια εκτενή ανασκόπηση του FDA των ΗΠΑ που υποστηρίζεται από δεδομένα κλινικών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης μιας τυχαιοποιημένης μελέτης απόσυρσης. Η IPWSO ελπίζει ότι η έγκριση του FDA των ΗΠΑ είναι το πρώτο βήμα για να διασφαλιστεί ότι όλοι οι PW που χρειάζονται πρόσβαση σε αυτά τα νέα θεραπευτικά μέσα θα είναι σύντομα διαθέσιμοι και προσβάσιμοι στις χώρες τους. Στο…
Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για την υπερφαγία στο σύνδρομο Prader-Willi
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (US FDA) ενέκρινε το Vykat™ XR, ένα σημαντικό ορόσημο ως την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την υπερφαγία στο σύνδρομο Prader-Willi (PWS). Αυτή η ανακάλυψη ακολουθεί την έγκριση του FDA των ΗΠΑ για θεραπεία με αυξητική ορμόνη (GHT) πριν από σχεδόν 25 χρόνια. Η έγκριση ακολουθεί μια εκτενή ανασκόπηση του FDA των ΗΠΑ που υποστηρίζεται από δεδομένα κλινικών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης μιας τυχαιοποιημένης μελέτης απόσυρσης.
Η IPWSO ελπίζει ότι η έγκριση του FDA των ΗΠΑ είναι το πρώτο βήμα για να διασφαλιστεί ότι όλοι οι PW που χρειάζονται πρόσβαση σε αυτά τα νέα θεραπευτικά μέσα θα είναι σύντομα διαθέσιμοι και προσβάσιμοι στις χώρες τους. Ως μέρος της παγκόσμιας αποστολής της, η IPWSO συνεχίζει να υποστηρίζει τη δίκαιη πρόσβαση σε θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή και συνεργάζεται με ρυθμιστικές αρχές, φορείς χάραξης πολιτικής και την κοινότητα των σπάνιων ασθενειών για την άρση των φραγμών και την επιτάχυνση της διαθεσιμότητας παγκοσμίως.
Αναγνωρίζοντας την υποστήριξη των υποστηρικτών, των ερευνητών, των εθελοντών και των οικογενειών που αρνήθηκαν να χάσουν την ελπίδα τους, ο Anthony Holland, Πρόεδρος IPWSO, δήλωσε.
«Η έγκριση της Vykat™
Ευχαριστούμε τη Soleno Therapeutics για την αφοσίωση και τη δέσμευσή της στην ανάπτυξη του Vykat™ XR (DCCR) και την έγκριση του FDA των ΗΠΑ. Ευχαριστώ επίσης πολύ το Ίδρυμα για την Έρευνα Prader-Willi, την Ένωση Συνδρόμου Prader-Willi | ΗΠΑ και IPWSO για την υπεράσπιση και την υποστήριξή τους για να επιτευχθεί αυτό, και σε όλες τις οικογένειες που συμμετείχαν σε δοκιμές για να βελτιώσουν το μέλλον για όλους με PWS. Η είδηση ότι αυτή η νέα θεραπεία έχει εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες έχει καταιγίσει τον κόσμο του PWS και έχει γιορταστεί παντού από οικογένειες με αγαπημένα πρόσωπα με PWS, συμπεριλαμβανομένης της Νότιας Αφρικής, όπου ξύπνησα με εορταστικά μηνύματα WhatsApp από γονείς. Ελπίζουμε και ανυπομονούμε να αποκτήσουμε πρόσβαση σε αυτήν τη θεραπεία για όσους ζουν με PW στη Νότια Αφρική και στον υπόλοιπο κόσμο. "
Karin Clarke, Διοικητικό Συμβούλιο της IPWSO και Πρόεδρος της Ομάδας Υποστήριξης PWS στη Νότια Αφρική
Πηγές: