USA FDA kiitis heaks Prader-Willi sündroomi hüperfaagia esimese ravi

USA FDA kiitis heaks Prader-Willi sündroomi hüperfaagia esimese ravi

USA Toidu- ja Ravimiamet (USA FDA) kiitis heaks Vykat™ XR, mis on oluline verstapost kui esimene heakskiidetud hüperfaagia ravimeetod Prader-Willi sündroomi (PWS) korral. See läbimurre järgneb USA FDA heakskiidule kasvuhormooni (GHT) ravile peaaegu 25 aastat tagasi. Heakskiit järgneb ulatuslikule USA FDA ülevaatele, mida toetavad kliiniliste uuringute andmed, sealhulgas randomiseeritud tühistamisuuring.

IPWSO loodab, et USA FDA heakskiit on esimene samm tagamaks, et kõik PW-d, kes vajavad juurdepääsu nendele uudsetele ravimeetoditele, on peagi kättesaadavad ja juurdepääsetavad oma riigis. Osana oma ülemaailmsest missioonist toetab IPWSO jätkuvalt võrdset juurdepääsu elumuutvatele ravidele ning teeb koostööd regulaatorite, poliitikakujundajate ja haruldaste haiguste kogukonnaga, et kõrvaldada tõkked ja kiirendada kättesaadavust kogu maailmas.

Tunnustades advokaatide, teadlaste, vabatahtlike ja perekondade toetust, kes keeldusid lootust kaotamast, ütles IPWSO president Anthony Holland.

"Vykat™-i heakskiit

Täname ettevõtet Soleno Therapeutics nende pühendumuse ja pühendumuse eest Vykat™ XR (DCCR) väljatöötamisel ja USA FDA heakskiidu eest. Suur tänu ka Prader-Willi Research Foundationile, Prader-Willi sündroomi ühingule | USA-le ja IPWSO-le nende propageerimise ja toetuse eest selle saavutamiseks ning kõigile peredele, kes osalesid katsetes, et parandada kõigi PWS-iga inimeste tulevikku. Uudis, et see uus ravimeetod on USA-s kasutamiseks heaks kiidetud, on PWS-i maailmas tormiliselt vallutanud ja seda on tähistanud PWS-iga lähedaste pered, sealhulgas Lõuna-Aafrikas, kus ärkasin vanemate pidulike WhatsAppi sõnumite peale. Loodame ja ootame juurdepääsu sellele ravile neile, kes elavad Lõuna-Aafrikas ja mujal maailmas. “

Karin Clarke, IPWSO direktorite nõukogu ja Lõuna-Aafrika PWS-i tugirühma esimees

Allikad: