Suche
Mein Konto
Yhdysvaltain FDA hyväksyy ensimmäisen hoidon hyperfagiaan Prader-Willin oireyhtymässä
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (US FDA) on hyväksynyt Vykat™ XR:n, joka on merkittävä virstanpylväs ensimmäiseksi hyväksytyksi hyperfagian hoidoksi Prader-Willin oireyhtymässä (PWS). Tämä läpimurto seuraa Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntää kasvuhormonihoidolle (GHT) lähes 25 vuotta sitten. Hyväksyntä seuraa laajaa Yhdysvaltain FDA-katsausta, jota tukevat kliiniset tutkimustiedot, mukaan lukien satunnaistettu vetäytymistutkimus. IPWSO toivoo, että Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntä on ensimmäinen askel sen varmistamiseksi, että kaikki PW:t, jotka tarvitsevat pääsyn näihin uusiin terapioihin, ovat pian saatavilla ja saatavilla omissa maissaan. Vuonna…
Yhdysvaltain FDA hyväksyy ensimmäisen hoidon hyperfagiaan Prader-Willin oireyhtymässä
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (US FDA) on hyväksynyt Vykat™ XR:n, joka on merkittävä virstanpylväs ensimmäiseksi hyväksytyksi hyperfagian hoidoksi Prader-Willin oireyhtymässä (PWS). Tämä läpimurto seuraa Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntää kasvuhormonihoidolle (GHT) lähes 25 vuotta sitten. Hyväksyntä seuraa laajaa Yhdysvaltain FDA-katsausta, jota tukevat kliiniset tutkimustiedot, mukaan lukien satunnaistettu vetäytymistutkimus.
IPWSO toivoo, että Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntä on ensimmäinen askel sen varmistamiseksi, että kaikki PW:t, jotka tarvitsevat pääsyn näihin uusiin terapioihin, ovat pian saatavilla ja saatavilla omissa maissaan. Osana maailmanlaajuista tehtäväänsä IPWSO jatkaa tasavertaisen saatavuuden puolesta elämää muuttaviin hoitoihin ja tekee yhteistyötä sääntelyviranomaisten, poliittisten päättäjien ja harvinaisten sairauksien yhteisön kanssa esteiden poistamiseksi ja saatavuuden nopeuttamiseksi maailmanlaajuisesti.
IPWSO:n presidentti Anthony Holland sanoi, että tunnusti niiden kannattajien, tutkijoiden, vapaaehtoisten ja perheiden tuen, jotka kieltäytyivät menettämästä toivoaan.
"Vykat™:n hyväksyntä
Kiitos Soleno Therapeuticsille heidän omistautumisestaan ja sitoutumisestaan Vykat™ XR:n (DCCR) kehittämiseen ja Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntään. Suuret kiitokset myös Prader-Willin tutkimussäätiölle, Prader-Willi-syndroomayhdistykselle | USA:lle ja IPWSO:lle heidän puolestaan ja tuestaan tämän saavuttamiseksi, sekä kaikille perheille, jotka osallistuivat kokeisiin parantaakseen kaikkien PWS-potilaiden tulevaisuutta. Uutinen, että tämä uusi hoito on hyväksytty käytettäväksi Yhdysvalloissa, on vallannut PWS-maailman myrskyllä, ja sitä on juhlittu laajalti perheissä, joissa on PWS-sairaita läheisiä, myös Etelä-Afrikassa, missä heräsin vanhempien juhliviin WhatsApp-viesteihin. Toivomme ja odotamme innolla pääsyä tähän hoitoon niille, jotka elävät vammaisten Etelä-Afrikassa ja muualla maailmassa. "
Karin Clarke, IPWSO:n hallitus ja Etelä-Afrikan PWS-tukiryhmän puheenjohtaja
Lähteet: