La FDA américaine approuve le premier traitement de l'hyperphagie du syndrome de Prader-Willi

La FDA américaine approuve le premier traitement de l'hyperphagie du syndrome de Prader-Willi

La Food and Drug Administration des États-Unis (US FDA) a approuvé Vykat™ XR, une étape importante en tant que premier traitement approuvé pour l'hyperphagie du syndrome de Prader-Willi (PWS). Cette avancée fait suite à l'approbation par la FDA américaine du traitement à l'hormone de croissance (GHT) il y a près de 25 ans. L'approbation fait suite à un examen approfondi de la FDA américaine étayé par des données d'essais cliniques, notamment une étude de retrait randomisée.

L'IPWSO espère que l'approbation de la FDA américaine constitue la première étape pour garantir que tous les prisonniers qui ont besoin d'accéder à ces nouveaux traitements seront bientôt disponibles et accessibles dans leur propre pays. Dans le cadre de sa mission mondiale, l'IPWSO continue de plaider en faveur d'un accès équitable aux traitements qui changent la vie et travaille avec les régulateurs, les décideurs politiques et la communauté des maladies rares pour éliminer les obstacles et accélérer la disponibilité dans le monde entier.

Reconnaissant le soutien des défenseurs, des chercheurs, des bénévoles et des familles qui ont refusé de perdre espoir, Anthony Holland, président de l'IPWSO, a déclaré.

"L'approbation de Vykat™

Merci à Soleno Therapeutics pour son dévouement et son engagement dans le développement de Vykat™ XR (DCCR) et l'approbation de la FDA américaine. Un grand merci également à la Fondation pour la Recherche Prader-Willi, à l'Association Prader-Willi Syndrome | USA et IPWSO pour leur plaidoyer et leur soutien pour y parvenir, ainsi qu'à toutes les familles qui ont participé aux essais visant à améliorer l'avenir de toutes les personnes atteintes du SPW. La nouvelle selon laquelle ce nouveau traitement a été approuvé pour une utilisation aux États-Unis a pris d'assaut le monde du SPW et a été célébrée partout dans le monde par les familles dont les proches sont atteints du SPW, y compris en Afrique du Sud, où je me suis réveillé avec des messages WhatsApp de célébration des parents. Nous espérons et sommes impatients de pouvoir accéder à ce traitement pour les personnes vivant avec des prisonniers de guerre en Afrique du Sud et dans le reste du monde. "

Karin Clarke, conseil d'administration de l'IPWSO et présidente du groupe de soutien PWS en Afrique du Sud

Sources :