Suche
Mein Konto
Američka FDA odobrila je prvi tretman za hiperfagiju kod Prader-Willijevog sindroma
Američka Agencija za hranu i lijekove (US FDA) odobrila je Vykat™ XR, značajnu prekretnicu kao prvi odobreni tretman za hiperfagiju u Prader-Willijevom sindromu (PWS). Ovo otkriće uslijedilo je nakon odobrenja američke FDA za liječenje hormonom rasta (GHT) prije gotovo 25 godina. Odobrenje je uslijedilo nakon opsežnog pregleda US FDA potkrijepljenog podacima kliničkih ispitivanja uključujući randomiziranu studiju povlačenja. IPWSO se nada da je odobrenje US FDA prvi korak kako bi se osiguralo da sve osobe s invaliditetom kojima je potreban pristup ovim novim terapijskim lijekovima uskoro budu dostupne i dostupne u njihovim zemljama. U…
Američka FDA odobrila je prvi tretman za hiperfagiju kod Prader-Willijevog sindroma
Američka Agencija za hranu i lijekove (US FDA) odobrila je Vykat™ XR, značajnu prekretnicu kao prvi odobreni tretman za hiperfagiju u Prader-Willijevom sindromu (PWS). Ovo otkriće uslijedilo je nakon odobrenja američke FDA za liječenje hormonom rasta (GHT) prije gotovo 25 godina. Odobrenje je uslijedilo nakon opsežnog pregleda US FDA potkrijepljenog podacima kliničkih ispitivanja uključujući randomiziranu studiju povlačenja.
IPWSO se nada da je odobrenje US FDA prvi korak kako bi se osiguralo da sve osobe s invaliditetom kojima je potreban pristup ovim novim terapijskim lijekovima uskoro budu dostupne i dostupne u njihovim zemljama. Kao dio svoje globalne misije, IPWSO nastavlja zagovarati ravnopravan pristup tretmanima koji mijenjaju život i surađuje s regulatorima, kreatorima politike i zajednicom rijetkih bolesti kako bi se uklonile prepreke i ubrzala dostupnost diljem svijeta.
Odajući priznanje podršci zagovornika, istraživača, volontera i obitelji koji su odbili izgubiti nadu, rekao je Anthony Holland, predsjednik IPWSO-a.
"Odobrenje Vykata™
Hvala tvrtki Soleno Therapeutics na njihovoj posvećenosti i predanosti razvoju Vykat™ XR (DCCR) i odobrenju US FDA. Veliko hvala i Zakladi za istraživanje Prader-Willija, Udruzi za Prader-Willijev sindrom | SAD-u i IPWSO-u na njihovom zagovaranju i podršci u postizanju ovoga, te svim obiteljima koje su sudjelovale u ispitivanjima za poboljšanje budućnosti za sve osobe s PWS-om. Vijest da je ovaj novi tretman odobren za upotrebu u Sjedinjenim Državama zaludila je svijet PWS-a i proslavila ju je nadaleko i naširoko u obiteljima s voljenima s PWS-om, uključujući i Južnu Afriku, gdje sam se probudio uz slavljeničke WhatsApp poruke roditelja. Nadamo se i veselimo se pristupu ovom tretmanu za one koji žive s OSI u Južnoj Africi i ostatku svijeta. “
Karin Clarke, Upravni odbor IPWSO-a i predsjednica Grupe za podršku PWS-a u Južnoj Africi
Izvori: