Az amerikai FDA jóváhagyta a hiperfágia első kezelését a Prader-Willi szindrómában

Az amerikai FDA jóváhagyta a hiperfágia első kezelését a Prader-Willi szindrómában

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (US FDA) jóváhagyta a Vykat™ XR-t, amely jelentős mérföldkő a Prader-Willi szindróma (PWS) hiperfágia első jóváhagyott kezelése. Ez az áttörés azt követi, hogy az Egyesült Államok FDA-ja csaknem 25 évvel ezelőtt jóváhagyta a növekedési hormon (GHT) kezelést. A jóváhagyás az Egyesült Államok FDA kiterjedt felülvizsgálatát követi, amelyet klinikai vizsgálati adatok is alátámasztanak, beleértve egy randomizált visszavonási vizsgálatot is.

Az IPWSO reméli, hogy az Egyesült Államok FDA jóváhagyása az első lépés annak biztosítására, hogy minden PW-nek, akinek hozzáférésre van szüksége ezekhez az új terápiákhoz, hamarosan elérhetővé váljon saját országában. Globális küldetésének részeként az IPWSO továbbra is támogatja az életet megváltoztató kezelésekhez való egyenlő hozzáférést, és együttműködik a szabályozó hatóságokkal, a döntéshozókkal és a ritka betegségek közösségével az akadályok felszámolása és a hozzáférhetőség világszerte történő felgyorsítása érdekében.

Anthony Holland, az IPWSO elnöke, elismerve azon jogvédők, kutatók, önkéntesek és családok támogatását, akik nem voltak hajlandók elveszíteni a reményt.

„A Vykat™ jóváhagyása

Köszönet a Soleno Therapeutics-nak a Vykat™ XR (DCCR) fejlesztése iránti elkötelezettségéért és elkötelezettségéért, valamint az amerikai FDA jóváhagyásáért. Köszönet továbbá a Prader-Willi Kutatási Alapítványnak, a Prader-Willi Szindróma Egyesületnek | Az USA-nak és az IPWSO-nak, hogy kiálltak és támogattak ennek elérése érdekében, valamint minden családnak, aki részt vett a PWS-ben szenvedők jövőjének javítására irányuló kísérletekben. A hír, hogy ezt az új kezelést engedélyezték az Egyesült Államokban való használatra, felpörgette a PWS világát, és a PWS-ben szenvedő szeretteikkel rendelkező családok messze földön megünnepelték, többek között Dél-Afrikában is, ahol a szülők ünnepi WhatsApp üzeneteire ébredtem. Reméljük, és várjuk, hogy hozzáférhessenek ehhez a kezeléshez a Dél-Afrikában és a világ többi részén élő PW-kkel élők számára. "

Karin Clarke, az IPWSO igazgatótanácsa és a dél-afrikai PWS támogató csoport elnöke

Források: