La FDA statunitense approva il primo trattamento per l'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

La FDA statunitense approva il primo trattamento per l'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Vykat™ XR, una pietra miliare significativa come primo trattamento approvato per l'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS). Questa svolta segue l’approvazione della FDA statunitense per il trattamento con l’ormone della crescita (GHT) quasi 25 anni fa. L'approvazione fa seguito a un'ampia revisione della FDA statunitense supportata dai dati di studi clinici, compreso uno studio randomizzato sul ritiro.

L'IPWSO spera che l'approvazione della FDA statunitense sia il primo passo per garantire che tutte le vittime di guerra che necessitano di accesso a queste nuove terapie siano presto disponibili e accessibili nei propri paesi. Nell’ambito della sua missione globale, l’IPWSO continua a sostenere un accesso equo ai trattamenti che cambiano la vita e collabora con i regolatori, i politici e la comunità delle malattie rare per rimuovere le barriere e accelerarne la disponibilità in tutto il mondo.

Riconoscendo il sostegno di sostenitori, ricercatori, volontari e famiglie che hanno rifiutato di perdere la speranza, ha affermato Anthony Holland, presidente dell'IPWSO.

"L'approvazione di Vykat™

Grazie a Soleno Therapeutics per la dedizione e l'impegno nello sviluppo di Vykat™ XR (DCCR) e per l'approvazione della FDA statunitense. Un sentito ringraziamento anche alla Fondazione per la Ricerca Prader-Willi, all'Associazione Sindrome di Prader-Willi | USA e IPWSO per il loro sostegno e sostegno nel raggiungere questo obiettivo, e a tutte le famiglie che hanno partecipato alle sperimentazioni per migliorare il futuro di tutti coloro che soffrono di PWS. La notizia che questo nuovo trattamento è stato approvato per l’uso negli Stati Uniti ha preso d’assalto il mondo della PWS ed è stata celebrata in lungo e in largo dalle famiglie con persone care con PWS, incluso in Sud Africa, dove mi sono svegliata con messaggi WhatsApp celebrativi da parte dei genitori. Ci auguriamo e non vediamo l’ora di poter accedere a questo trattamento per coloro che vivono con vittime di guerra in Sud Africa e nel resto del mondo. “

Karin Clarke, consiglio di amministrazione dell'IPWSO e presidente del gruppo di supporto PWS in Sud Africa

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