JAV FDA patvirtino pirmąjį hiperfagijos gydymą Prader-Willi sindromu

JAV FDA patvirtino pirmąjį hiperfagijos gydymą Prader-Willi sindromu

JAV maisto ir vaistų administracija (JAV FDA) patvirtino Vykat™ XR – reikšmingą etapą kaip pirmąjį patvirtintą hiperfagijos gydymą Prader-Willi sindromu (PWS). Šis laimėjimas įvyko po to, kai JAV FDA patvirtino gydymą augimo hormonu (GHT) beveik prieš 25 metus. Patvirtinimas suteiktas po išsamios JAV FDA peržiūros, paremtos klinikinių tyrimų duomenimis, įskaitant atsitiktinių imčių nutraukimo tyrimą.

IPWSO tikisi, kad JAV FDA patvirtinimas yra pirmasis žingsnis siekiant užtikrinti, kad visi PW, kuriems reikia prieigos prie šių naujų gydymo priemonių, greitai būtų prieinami ir prieinami savo šalyse. Vykdydama savo pasaulinę misiją, IPWSO ir toliau pasisako už teisingą prieigą prie gyvenimą keičiančių gydymo būdų ir bendradarbiauja su reguliavimo institucijomis, politikos formuotojais ir retųjų ligų bendruomene, kad pašalintų kliūtis ir paspartintų prieinamumą visame pasaulyje.

IPWSO prezidentas Anthony Holland, pripažindamas advokatų, tyrėjų, savanorių ir šeimų, kurie atsisakė prarasti viltį, paramą.

„Vykat™ patvirtinimas

Dėkojame „Soleno Therapeutics“ už atsidavimą ir įsipareigojimą kuriant Vykat™ XR (DCCR) ir JAV FDA patvirtinimą. Taip pat labai dėkojame Prader-Willi tyrimų fondui, Prader-Willi sindromo asociacijai | JAV ir IPWSO už jų propagavimą ir paramą siekiant šio tikslo, ir visoms šeimoms, dalyvavusioms bandymuose, siekiant pagerinti visų, sergančių PWS, ateitį. Žinia, kad šis naujas gydymo būdas buvo patvirtintas naudoti Jungtinėse Valstijose, sukrėtė PWS pasaulį ir buvo švenčiamas toli nuo šeimų, kuriose yra artimųjų, sergančių PWS, įskaitant Pietų Afriką, kur pabudau nuo šventinių WhatsApp žinučių iš tėvų. Tikimės ir tikimės gauti šį gydymą tiems, kurie gyvena su PW Pietų Afrikoje ir likusioje pasaulio dalyje. “

Karin Clarke, IPWSO direktorių valdyba ir PWS paramos grupės Pietų Afrikoje pirmininkė

Šaltiniai: