ASV FDA apstiprina pirmo hiperfāgijas ārstēšanu Pradera-Villi sindroma gadījumā

ASV FDA apstiprina pirmo hiperfāgijas ārstēšanu Pradera-Villi sindroma gadījumā

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (ASV FDA) ir apstiprinājusi Vykat™ XR, kas ir nozīmīgs pavērsiens kā pirmā apstiprinātā hiperfāgijas ārstēšana Pradera-Villi sindroma (PWS) gadījumā. Šis izrāviens seko ASV FDA apstiprinājumam augšanas hormona (GHT) ārstēšanai gandrīz pirms 25 gadiem. Apstiprinājums tika piešķirts pēc plaša ASV FDA pārskata, ko apstiprina klīnisko pētījumu dati, tostarp randomizēts izņemšanas pētījums.

IPWSO cer, ka ASV FDA apstiprinājums ir pirmais solis, lai nodrošinātu, ka visi PW, kuriem nepieciešama piekļuve šīm jaunajām terapijas metodēm, drīz būs pieejami un pieejami viņu pašu valstīs. Savas globālās misijas ietvaros IPWSO turpina atbalstīt vienlīdzīgu piekļuvi dzīvi mainošiem ārstēšanas veidiem un sadarbojas ar regulatoriem, politikas veidotājiem un reto slimību kopienu, lai novērstu šķēršļus un paātrinātu pieejamību visā pasaulē.

Atzīstot to advokātu, pētnieku, brīvprātīgo un ģimeņu atbalstu, kuras atteicās zaudēt cerību, sacīja IPWSO prezidents Entonijs Holands.

"Vykat™ apstiprinājums

Paldies Soleno Therapeutics par viņu centību un apņemšanos izstrādāt Vykat™ XR (DCCR) un ASV FDA apstiprinājumu. Liels paldies arī Pradera-Villi izpētes fondam, Pradera-Villi sindroma asociācijai | ASV un IPWSO par viņu aizstāvību un atbalstu, lai to sasniegtu, un visām ģimenēm, kas piedalījās izmēģinājumos, lai uzlabotu nākotni ikvienam, kam ir PWS. Ziņas par to, ka šī jaunā ārstēšanas metode ir apstiprināta lietošanai Amerikas Savienotajās Valstīs, ir sagrābusi PWS pasauli, un to plaši un plaši atzīmēja ģimenes ar mīļajiem ar PWS, tostarp Dienvidāfrikā, kur es pamodos pēc svinīgām WhatsApp ziņām no vecākiem. Mēs ceram un ceram piekļūt šai ārstēšanai tiem, kas dzīvo ar PW Dienvidāfrikā un pārējā pasaulē. "

Karin Clarke, IPWSO direktoru padome un Dienvidāfrikas PWS atbalsta grupas priekšsēdētāja

Avoti: