Suche
Mein Konto
De Amerikaanse FDA keurt de eerste behandeling voor hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom goed
De Amerikaanse Food and Drug Administration (US FDA) heeft Vykat™ XR goedgekeurd, een belangrijke mijlpaal als de eerste goedgekeurde behandeling voor hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom (PWS). Deze doorbraak volgt op de goedkeuring door de Amerikaanse FDA voor behandeling met groeihormoon (GHT), bijna 25 jaar geleden. De goedkeuring volgt op een uitgebreide beoordeling door de Amerikaanse FDA, ondersteund door gegevens uit klinische onderzoeken, waaronder een gerandomiseerde ontwenningsstudie. IPWSO hoopt dat de goedkeuring van de Amerikaanse FDA de eerste stap is om ervoor te zorgen dat alle parkinsonpatiënten die toegang nodig hebben tot deze nieuwe therapieën binnenkort beschikbaar en toegankelijk zijn in hun eigen land. In de…
De Amerikaanse FDA keurt de eerste behandeling voor hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom goed
De Amerikaanse Food and Drug Administration (US FDA) heeft Vykat™ XR goedgekeurd, een belangrijke mijlpaal als de eerste goedgekeurde behandeling voor hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom (PWS). Deze doorbraak volgt op de goedkeuring door de Amerikaanse FDA voor behandeling met groeihormoon (GHT), bijna 25 jaar geleden. De goedkeuring volgt op een uitgebreide beoordeling door de Amerikaanse FDA, ondersteund door gegevens uit klinische onderzoeken, waaronder een gerandomiseerde ontwenningsstudie.
IPWSO hoopt dat de goedkeuring van de Amerikaanse FDA de eerste stap is om ervoor te zorgen dat alle parkinsonpatiënten die toegang nodig hebben tot deze nieuwe therapieën binnenkort beschikbaar en toegankelijk zijn in hun eigen land. Als onderdeel van zijn mondiale missie blijft IPWSO pleiten voor gelijke toegang tot levensveranderende behandelingen en werkt het samen met toezichthouders, beleidsmakers en de gemeenschap van zeldzame ziekten om barrières weg te nemen en de beschikbaarheid wereldwijd te versnellen.
Anthony Holland, president van IPWSO, erkende de steun van belangenbehartigers, onderzoekers, vrijwilligers en families die weigerden de hoop te verliezen.
"De goedkeuring van Vykat™
Dank aan Soleno Therapeutics voor hun toewijding en toewijding aan de ontwikkeling van Vykat™ XR (DCCR) en goedkeuring door de Amerikaanse FDA. Veel dank ook aan de Foundation for Prader-Willi Research, de Prader-Willi Syndrome Association | USA en IPWSO voor hun pleidooi en steun om dit te bereiken, en aan alle families die hebben deelgenomen aan onderzoeken om de toekomst van iedereen met PWS te verbeteren. Het nieuws dat deze nieuwe behandeling is goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten heeft de PWS-wereld stormenderhand veroverd en wijd en zijd gevierd door gezinnen met dierbaren met PWS, ook in Zuid-Afrika, waar ik wakker werd met feestelijke WhatsApp-berichten van ouders. We hopen en kijken ernaar uit om toegang te krijgen tot deze behandeling voor mensen met PW in Zuid-Afrika en de rest van de wereld. “
Karin Clarke, raad van bestuur van IPWSO en voorzitter van de PWS Support Group in Zuid-Afrika
Bronnen: