Suche
Mein Konto
US FDA godkjenner første behandling for hyperfagi i Prader-Willi syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkjent Vykat™ XR, en betydelig milepæl som den første godkjente behandlingen for hyperfagi ved Prader-Willi syndrom (PWS). Dette gjennombruddet følger den amerikanske FDA-godkjenningen for behandling med veksthormon (GHT) for nesten 25 år siden. Godkjenningen følger en omfattende amerikansk FDA-gjennomgang støttet av data fra kliniske studier, inkludert en randomisert uttaksstudie. IPWSO håper at den amerikanske FDA-godkjenningen er det første skrittet for å sikre at alle PW-er som trenger tilgang til disse nye terapiene snart er tilgjengelige og tilgjengelige i sine egne land. I …
US FDA godkjenner første behandling for hyperfagi i Prader-Willi syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkjent Vykat™ XR, en betydelig milepæl som den første godkjente behandlingen for hyperfagi ved Prader-Willi syndrom (PWS). Dette gjennombruddet følger den amerikanske FDA-godkjenningen for behandling med veksthormon (GHT) for nesten 25 år siden. Godkjenningen følger en omfattende amerikansk FDA-gjennomgang støttet av data fra kliniske studier, inkludert en randomisert uttaksstudie.
IPWSO håper at den amerikanske FDA-godkjenningen er det første skrittet for å sikre at alle PW-er som trenger tilgang til disse nye terapiene snart er tilgjengelige og tilgjengelige i sine egne land. Som en del av sitt globale oppdrag fortsetter IPWSO å gå inn for rettferdig tilgang til livsendrende behandlinger og samarbeider med regulatorer, beslutningstakere og samfunnet for sjeldne sykdommer for å fjerne barrierer og akselerere tilgjengeligheten over hele verden.
Anthony Holland, president IPWSO, anerkjente støtten fra talsmenn, forskere, frivillige og familier som nektet å miste håpet.
"Godkjenningen av Vykat™
Takk til Soleno Therapeutics for deres dedikasjon og forpliktelse til utviklingen av Vykat™ XR (DCCR) og US FDA-godkjenning. Tusen takk også til Foundation for Prader-Willi Research, Prader-Willi Syndrome Association | USA og IPWSO for deres talsmann og støtte for å oppnå dette, og til alle familiene som deltok i forsøk for å forbedre fremtiden for alle med PWS. Nyheten om at denne nye behandlingen har blitt godkjent for bruk i USA har tatt PWS-verdenen med storm og blitt feiret vidt og bredt av familier med kjære med PWS, inkludert i Sør-Afrika, hvor jeg våknet til festlige WhatsApp-meldinger fra foreldre. Vi håper og ser frem til å få tilgang til denne behandlingen for de som lever med PW i Sør-Afrika og resten av verden. "
Karin Clarke, IPWSOs styre og leder av PWS Support Group i Sør-Afrika
Kilder: