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FDA dos EUA aprova primeiro tratamento para hiperfagia na síndrome de Prader-Willi
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Vykat™ XR, um marco significativo como o primeiro tratamento aprovado para hiperfagia na síndrome de Prader-Willi (PWS). Este avanço segue-se à aprovação da FDA dos EUA para o tratamento com hormona de crescimento (GHT) há quase 25 anos. A aprovação segue uma extensa revisão da FDA dos EUA apoiada por dados de ensaios clínicos, incluindo um estudo randomizado de retirada. A IPWSO espera que a aprovação da FDA dos EUA seja o primeiro passo para garantir que todos os PW que necessitam de acesso a estas novas terapêuticas estejam em breve disponíveis e acessíveis nos seus próprios países. No …
FDA dos EUA aprova primeiro tratamento para hiperfagia na síndrome de Prader-Willi
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Vykat™ XR, um marco significativo como o primeiro tratamento aprovado para hiperfagia na síndrome de Prader-Willi (PWS). Este avanço segue-se à aprovação da FDA dos EUA para o tratamento com hormona de crescimento (GHT) há quase 25 anos. A aprovação segue uma extensa revisão da FDA dos EUA apoiada por dados de ensaios clínicos, incluindo um estudo randomizado de retirada.
A IPWSO espera que a aprovação da FDA dos EUA seja o primeiro passo para garantir que todos os PW que necessitam de acesso a estas novas terapêuticas estejam em breve disponíveis e acessíveis nos seus próprios países. Como parte da sua missão global, a IPWSO continua a defender o acesso equitativo a tratamentos que mudam vidas e trabalha com reguladores, decisores políticos e a comunidade de doenças raras para remover barreiras e acelerar a disponibilidade em todo o mundo.
Reconhecendo o apoio de defensores, pesquisadores, voluntários e famílias que se recusaram a perder a esperança, disse Anthony Holland, presidente da IPWSO.
"A aprovação do Vykat™
Obrigado à Soleno Therapeutics por sua dedicação e compromisso com o desenvolvimento do Vykat™ XR (DCCR) e aprovação do FDA dos EUA. Muito obrigado também à Fundação para a Pesquisa Prader-Willi, à Associação da Síndrome de Prader-Willi | EUA e IPWSO pela sua defesa e apoio para alcançar este objetivo, e a todas as famílias que participaram nos testes para melhorar o futuro de todos com PWS. A notícia de que este novo tratamento foi aprovado para uso nos Estados Unidos tomou de assalto o mundo da PWS e foi celebrada em todo o mundo por famílias com entes queridos com PWS, inclusive na África do Sul, onde acordei com mensagens comemorativas dos pais no WhatsApp. Esperamos e esperamos ter acesso a este tratamento para aqueles que vivem com PW na África do Sul e no resto do mundo. “
Karin Clarke, Conselho de Administração da IPWSO e Presidente do Grupo de Apoio PWS na África do Sul
Fontes: