Suche
Mein Konto
Americká FDA schvaľuje prvú liečbu hyperfágie pri Prader-Williho syndróme
Americký úrad pre potraviny a liečivá (US FDA) schválil Vykat™ XR, čo je významný míľnik ako prvá schválená liečba hyperfágie pri Prader-Williho syndróme (PWS). Tento prelom nasleduje po schválení amerického FDA na liečbu rastovým hormónom (GHT) pred takmer 25 rokmi. Schválenie nasleduje po rozsiahlom preskúmaní amerického úradu FDA podporeného údajmi z klinických štúdií vrátane randomizovanej štúdie o vysadení lieku. IPWSO dúfa, že schválenie FDA v USA je prvým krokom k zaisteniu toho, že všetci PW, ktorí potrebujú prístup k týmto novým terapeutikám, budú čoskoro dostupní a prístupní v ich vlastných krajinách. V…
Americká FDA schvaľuje prvú liečbu hyperfágie pri Prader-Williho syndróme
Americký úrad pre potraviny a liečivá (US FDA) schválil Vykat™ XR, čo je významný míľnik ako prvá schválená liečba hyperfágie pri Prader-Williho syndróme (PWS). Tento prelom nasleduje po schválení amerického FDA na liečbu rastovým hormónom (GHT) pred takmer 25 rokmi. Schválenie nasleduje po rozsiahlom preskúmaní amerického úradu FDA podporeného údajmi z klinických štúdií vrátane randomizovanej štúdie o vysadení lieku.
IPWSO dúfa, že schválenie FDA v USA je prvým krokom k zaisteniu toho, že všetci PW, ktorí potrebujú prístup k týmto novým terapeutikám, budú čoskoro dostupní a prístupní v ich vlastných krajinách. V rámci svojho globálneho poslania IPWSO naďalej presadzuje spravodlivý prístup k liečbe, ktorá mení život, a spolupracuje s regulačnými orgánmi, tvorcami politík a komunitou zriedkavých chorôb s cieľom odstrániť bariéry a urýchliť dostupnosť na celom svete.
Anthony Holland, prezident IPWSO, uznal podporu obhajcov, výskumníkov, dobrovoľníkov a rodín, ktorí odmietli stratiť nádej.
„Schválenie Vykat™
Ďakujem Soleno Therapeutics za ich oddanosť a odhodlanie pri vývoji Vykat™ XR (DCCR) a schválenie US FDA. Veľká vďaka patrí aj Nadácii pre výskum Prader-Williho, Združeniu Prader-Williho syndrómu | USA a IPWSO za ich obhajobu a podporu pri dosahovaní tohto cieľa a všetkým rodinám, ktoré sa zúčastnili na pokusoch o zlepšenie budúcnosti pre každého s PWS. Správa, že táto nová liečba bola schválená na použitie v Spojených štátoch, zasiahla svet PWS a oslavovali ju široko-ďaleko rodiny s blízkymi s PWS, vrátane Južnej Afriky, kde som sa zobudil na oslavné správy WhatsApp od rodičov. Dúfame a tešíme sa na prístup k tejto liečbe pre tých, ktorí žijú s PW v Južnej Afrike a vo zvyšku sveta. “
Karin Clarke, predstavenstvo IPWSO a predsedníčka PWS Support Group v Južnej Afrike
Zdroje: