Ameriška FDA je odobrila prvo zdravljenje hiperfagije pri Prader-Willijevem sindromu

Ameriška FDA je odobrila prvo zdravljenje hiperfagije pri Prader-Willijevem sindromu

Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je odobrila Vykat™ XR, pomemben mejnik kot prvo odobreno zdravljenje hiperfagije pri Prader-Willijevem sindromu (PWS). Ta preboj sledi odobritvi ameriške FDA za zdravljenje z rastnim hormonom (GHT) pred skoraj 25 leti. Odobritev sledi obsežnemu pregledu ameriške agencije za hrano in zdravila, ki je podprt s podatki iz kliničnih preskušanj, vključno z randomizirano študijo o umiku.

IPWSO upa, da je odobritev ameriške FDA prvi korak k zagotovitvi, da bodo vsi PW, ki potrebujejo dostop do teh novih terapevtikov, kmalu na voljo in dostopni v svojih državah. Kot del svoje globalne misije IPWSO še naprej zagovarja pravičen dostop do zdravljenja, ki spremeni življenje, in sodeluje z regulatorji, oblikovalci politik in skupnostjo redkih bolezni, da bi odstranil ovire in pospešil dostopnost po vsem svetu.

Ob priznavanju podpore zagovornikov, raziskovalcev, prostovoljcev in družin, ki niso hotele izgubiti upanja, je dejal Anthony Holland, predsednik IPWSO.

"Odobritev Vykat™

Hvala Soleno Therapeutics za njihovo predanost in predanost razvoju Vykat™ XR (DCCR) in odobritev US FDA. Najlepša hvala tudi Fundaciji za raziskave Prader-Willi, Združenju za sindrom Prader-Willi | ZDA in IPWSO za njihovo zagovorništvo in podporo pri doseganju tega ter vsem družinam, ki so sodelovale v poskusih za izboljšanje prihodnosti za vse s PWS. Novica, da je bilo to novo zdravljenje odobreno za uporabo v Združenih državah, je prevzela svet PWS in so jo proslavile daleč naokoli družine z ljubljenimi s PWS, tudi v Južni Afriki, kjer sem se zbudil ob slavnostnih sporočilih staršev WhatsApp. Upamo in se veselimo dostopa do tega zdravljenja za tiste, ki živijo s PW v Južni Afriki in drugod po svetu. “

Karin Clarke, upravni odbor IPWSO in predsednica skupine za podporo PWS v Južni Afriki

Viri: