Suche
Mein Konto
Amerikanska FDA godkänner första behandlingen för hyperfagi vid Prader-Willis syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkänt Vykat™ XR, en betydande milstolpe som den första godkända behandlingen för hyperfagi vid Prader-Willis syndrom (PWS). Detta genombrott följer det amerikanska FDA-godkännandet för behandling med tillväxthormon (GHT) för nästan 25 år sedan. Godkännandet följer på en omfattande amerikansk FDA-granskning som stöds av data från kliniska prövningar inklusive en randomiserad abstinensstudie. IPWSO hoppas att det amerikanska FDA-godkännandet är det första steget för att säkerställa att alla PWs som behöver tillgång till dessa nya läkemedel snart är tillgängliga och tillgängliga i sina egna länder. I …
Amerikanska FDA godkänner första behandlingen för hyperfagi vid Prader-Willis syndrom
US Food and Drug Administration (US FDA) har godkänt Vykat™ XR, en betydande milstolpe som den första godkända behandlingen för hyperfagi vid Prader-Willis syndrom (PWS). Detta genombrott följer det amerikanska FDA-godkännandet för behandling med tillväxthormon (GHT) för nästan 25 år sedan. Godkännandet följer på en omfattande amerikansk FDA-granskning som stöds av data från kliniska prövningar inklusive en randomiserad abstinensstudie.
IPWSO hoppas att det amerikanska FDA-godkännandet är det första steget för att säkerställa att alla PWs som behöver tillgång till dessa nya läkemedel snart är tillgängliga och tillgängliga i sina egna länder. Som en del av sitt globala uppdrag fortsätter IPWSO att förespråka rättvis tillgång till livsförändrande behandlingar och arbetar med tillsynsmyndigheter, beslutsfattare och samhället för sällsynta sjukdomar för att ta bort barriärer och påskynda tillgängligheten över hela världen.
Anthony Holland, president IPWSO, erkänner stödet från förespråkare, forskare, volontärer och familjer som vägrade att förlora hoppet.
"Godkännandet av Vykat™
Tack till Soleno Therapeutics för deras engagemang och engagemang för utvecklingen av Vykat™ XR (DCCR) och amerikanska FDA-godkännande. Stort tack också till Foundation for Prader-Willi Research, Prader-Willi Syndrome Association | USA och IPWSO för deras förespråkande och stöd för att uppnå detta, och till alla familjer som deltog i försök för att förbättra framtiden för alla med PWS. Nyheten att denna nya behandling har godkänts för användning i USA har tagit PWS-världen med storm och hyllats överallt av familjer med nära och kära med PWS, inklusive i Sydafrika, där jag vaknade till festliga WhatsApp-meddelanden från föräldrar. Vi hoppas och ser fram emot att få tillgång till denna behandling för dem som lever med PW i Sydafrika och resten av världen. "
Karin Clarke, IPWSO:s styrelse och ordförande för PWS Support Group i Sydafrika
Källor: