美国 FDA 批准首个治疗普瑞德威利综合征吞食过多症的药物

美国 FDA 批准首个治疗普瑞德威利综合征吞食过多症的药物

美国食品和药物管理局 (US FDA) 已批准 Vykat™ XR，这是第一个获得批准的治疗普瑞德威利综合征 (PWS) 饮食过多的药物，这是一个重要的里程碑。这一突破是在近 25 年前美国 FDA 批准生长激素 (GHT) 治疗之后取得的。此次批准是在美国 FDA 进行了广泛的审查之后进行的，并得到了临床试验数据（包括随机撤药研究）的支持。

IPWSO 希望美国 FDA 的批准是确保所有需要获得这些新型疗法的 PW 很快就能在自己的国家获得并获得的第一步。作为其全球使命的一部分，IPWSO 继续倡导公平地获得改变生活的治疗方法，并与监管机构、政策制定者和罕见病界合作，消除障碍并加速在全球范围内的提供。

IPWSO 主席安东尼·霍兰德 (Anthony Holland) 表示，对倡导者、研究人员、志愿者和拒绝失去希望的家庭的支持表示认可。

“Vykat™ 的批准

感谢 Soleno Therapeutics 对 Vykat ™ XR (DCCR) 开发和美国 FDA 批准的奉献和承诺。还要非常感谢普瑞德威利研究基金会、普瑞德威利综合症协会 |感谢 USA 和 IPWSO 为实现这一目标所做的倡导和支持，并感谢所有参与试验的家庭，以改善每个 PWS 患者的未来。这种新疗法已在美国获得批准使用的消息席卷了 PWS 世界，并受到了全世界有 PWS 亲人的家庭的庆祝，包括在南非，我醒来时看到父母发来的 WhatsApp 消息。我们希望并期待着南非和世界其他地区的战俘获得这种治疗。 “

Karin Clarke，IPWSO 董事会兼南非 PWS 支持小组主席

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