Nikotinamid -Ribosid zeigt vielversprechend bei der Behandlung von Symptomen des Werner -Syndroms

Das Werner -Syndrom (WS) ist eine seltene genetische Störung, die vorzeitige Alterung und schwerwiegende Komplikationen verursacht. In der ersten klinischen Studie dieser Art untersuchten Forscher aus Japan mit dem Unternehmen Niaggen Bioscience die Auswirkungen von Nikotinamid -Ribosid (NR), einem Vitamin -B3 -Derivat, bei Patienten mit WS. Die NR -Supplementierung verbesserte die kardiovaskuläre Gesundheit signifikant, reduzierte Hautgeschwürenbereiche und verlangsamte die Nierenfunktionsabnahme und fügte das vielversprechende therapeutische Potenzial für eine Krankheit, der derzeit keine wirksame Behandlung aufweist.

Werner -Syndrom (WS), eine seltene genetische Störung, die beschleunigte Alterung verursacht. Aus ihren Zwanzigern entwickeln Patienten graue Haare, Haarausfall, Katarakte, Diabetes und andere altersbedingte Zustände, die normalerweise bei älteren Menschen beobachtet werden. Darüber hinaus entwickeln Patienten schwere und unbehandelbare Hautgeschwüre, die häufig eine Amputation der Gliedmaßen erfordern, und konfrontiert vor frühes Tod durch Herz -Kreislauf -Erkrankungen oder Krebs. In dieser schwächenden Erkrankung, die in Japan ungefähr neun pro Million Menschen betrifft, gibt es keine wirksamen Behandlungsoptionen.

Interessanterweise eine aktuelle Studie aus dem Bohr Lab (Nat Commun2019 21. November; 10 (1): 5284) zeigten, dass Patienten mit WS -Modellsystemen und Patienten ein verringerter Nikotinamid -Adenin -Dinukleotid (NAD+) hatten, ein Biomolekül, der für die Produktion von Zellsenergie, DNA -Reparatur und verschiedene Stoffwechselprozesse entscheidend ist. Dieser Befund deutete darauf hin, dass die NAD+ -Angröße zum Fortschreiten der Krankheit beitragen kann. Während die direkte NAD+-Supplementierung bei Säugetieren nicht möglich ist, hat unter Verwendung seines Vorläufers-Nicotinamid-Ribosid (NR) aus Niagen Bioscience-vielversprechende Ergebnisse in Tierstudien gezeigt, die die Lebensdauer verlängern und vor dem altersbedingten Rückgang schützen. In klinischen Studien menschlicher Studien hat NR auch Vorteile gegen chronische Entzündungen, Stoffwechselstörungen und Muskelschwäche in verschiedenen Populationen gezeigt. Die Auswirkungen von NR in WS blieben jedoch weitgehend unerforscht – bis jetzt.

In einer kürzlich durchgeführten Studie führte ein Forschungsteam unter der Leitung von Associate Professor Masaya Koshizaka vom Zentrum für Präventiven medizinische Wissenschaften, der Chiba University/dem Abteilung für Diabetes, Metabolismus und Endokrinologie, Chiba University Hospital, Japan, die weltweit erste strenge klinische Studie von NR bei Patienten mit WS durch. Ihre Zeitung, veröffentlicht in Alternde Zelle Am 03. Juni 2025 wurde der Universitätspräsident Koutaro Yokote, der Assistenzprofessor Hisaya Kato, der außerordentliche Professor Yoshiro Maezawa und Assistenzprofessor Mayumi Shoji, alle von der Universität von Chiba an der Universität von Chiba, und Assistenzprofessorin Mayumi Bohr von der University of Copenhagen, Denarkern, Denmark, mitautorisiert.

Diese bahnbrechende Arbeit umfasste eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, um die Sicherheit und Wirksamkeit der NR-Supplementierung zu bewerten. Das Forschungsteam umfasste Patienten mit WS in einem Crossover -Design, bei dem die Teilnehmer 26 Wochen lang eine tägliche Dosis NR oder ein Placebo erhielten, die Behandlungen für weitere 26 Wochen. Die Forscher verfolgten den NAD+ -Blutspiegel, die Größe der Hautgeschwüre, die arterielle Steifheit und die Nierenfunktion.

Die NR -Supplementierung erhöhte im Vergleich zu Placebo den NAD+ -Piegel im Patientenblut signifikant. Wichtig ist, dass NR die arterielle Steifheit (ein Marker für Herz -Kreislauf -Erkrankungen) verbesserte, den Hautgeschwürenbereich verringerte und das Fortschreiten der Nierenfunktionsstörung zu verlangsamen schien – alle ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Darüber hinaus ergab eine umfassende Untersuchung von Metaboliten im Blut, dass die NR -Behandlung die Kreatininspiegel und andere mit Nierenfunktionsstörungen verbundene Verbindungen verringerte. Dies deutet darauf hin, dass NR dazu beitragen kann, die Nierenfunktion zu schützen und eine weitere schwerwiegende Komplikation von WS anzusprechen.

Dr. Yasmeen Nkrumah-Elie, globaler Direktor des externen Forschungsprogramms von Niaggen Bioscience namens CERP, kommentierte „Diese Studie stellt einen signifikanten Schritt vorwärts, um zu verstehen, wie die NAD+ -Restaurierung mit NR dazu beitragen kann, die zugrunde liegende Biologie von WS zu beheben. Durch die Unterstützung von Herz -Kreislauf-, Haut- und Nierengesundheit zeigt NR das Potenzial zur Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit dieser verheerenden Erkrankung. Wir sind stolz darauf, die bahnbrechende Forschung der Chiba University im Rahmen unseres kontinuierlichen Engagements für die Förderung von NAD+ Science für seltene und unterversorgte Krankheiten zu unterstützen.„

Die mehrfachen Vorteile der Behandlung in vielen verschiedenen Organsystemen zeigen, dass die NAD+ -Angröße ein grundlegender Mechanismus in WS sein kann, der therapeutisch angegriffen werden kann. „Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass NR als wertvolle Behandlungsoption für zwei Hauptsymptome, Arteriosklerose und Hautgeschwüre sowie für die Verhinderung des Nierenfunktionsabfalls dienen könnte„Erklärt Dr. Koshizaka. Die Ergebnisse sind besonders signifikant, da unbehandelbare Hautgeschwüre weit über 70% der Patienten mit WS betreffen, die häufig zu Amputation führen, während eine Herz -Kreislauf -Erkrankung in dieser Population eine Hauptursache für die frühe Mortalität bleibt.

Obwohl größere Studien erforderlich sind, um diese Ergebnisse zu verlängern, bietet diese wegweisende Forschung Patienten mit WS, denen seit langem keine wirksamen Behandlungsoptionen fehlten, neue Hoffnung. Über ihre unmittelbaren Auswirkungen auf diese seltene Erkrankung hinaus liefert die Studie auch wertvolle Einblicke in die Biologie des Alterns und der potenziellen Interventionen, um den altersbedingten Rückgang weiter zu bewältigen.

„Wir hoffen, dass unsere Arbeit Studien nicht nur zu WS, sondern auch zu anderen vorzeitigen Alterungsstörungen und allgemeinen altersbedingten Krankheiten beschleunigen wird.„Schließt Dr. Koshizaka.

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