يُظهر عقار أوكسيبات الصوديوم عن طريق الفم نتائج واعدة في علاج خلل التوتر الحنجري

يُظهر عقار أوكسيبات الصوديوم عن طريق الفم نتائج واعدة في علاج خلل التوتر الحنجري

خلل التوتر الحنجري (LD)، وهو اضطراب عصبي نادر يؤثر بشكل كبير على قدرة الشخص على التحدث بسبب تشنجات الحبال الصوتية التي لا يمكن السيطرة عليها، يمكن أن يكون له تأثير مدمر على الحياة الاجتماعية للشخص وعمله وصحته العقلية. حاليًا، يتم علاج LD بشكل شائع باستخدام حقن البوتولينوم العصبي (البوتوكس)، لكن هذا العلاج غير فعال في ما يصل إلى 40٪ من المرضى الذين يتلقونه. الآن، أظهرت دراسة أجراها باحثون في Mass Eye and Ear، عضو في Mass General Brigham Health System، أن الدواء عن طريق الفم، أوكسيبات الصوديوم، أكثر فعالية من العلاج الوهمي في تقليل أعراض LD لدى المرضى الذين تتحسن أعراضهم عندما يستهلكون الكحول.

نُشرت نتائج التجربة السريرية العشوائية للمرحلة 2ب في 20 نوفمبرحوليات علم الأعصاباعتمد على أكثر من عقد من الأبحاث المستوحاة من التقارير القصصية للمرضى الذين يعانون من صعوبات التعلم والذين أفادوا أن أعراضهم تحسنت بعد تناول عدد قليل من المشروبات الكحولية. أوكسيبات الصوديوم هو عامل للجهاز العصبي المركزي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المرضى الذين يعانون من الخدار واضطرابات النوم. يحاكي أوكسيبات الصوديوم بعض تأثيرات الكحول.

في دراسة أجريت على أكثر من 100 مريض، أدت جرعة واحدة من أوكسيبات الصوديوم إلى تحسن كبير في أعراض المرضى الذين يعانون من حساسية تجاه الكحول دون التسبب في آثار جانبية خطيرة. كان الحد الأدنى من فعالية الدواء 16% في تحسين الصوت، بمتوسط ​​41% في المرضى الذين يعانون من LD الحساسة للكحول. لم يُظهر أوكسيبات الصوديوم أي تغييرات ملحوظة مقارنة بالعلاج الوهمي لدى مرضى LD الذين لم تتحسن أعراضهم مع تناول الكحول.

نسمع العديد من القصص عن حياة ومهن محطمة من مرضى يعانون من خلل التوتر الحنجري والذين كانوا في حاجة ماسة إلى خيارات علاجية جديدة. تمنحنا دراستنا الأمل في إمكانية تقديم علاج جديد وفعال لبعض هؤلاء المرضى. هناك اهتمام كبير من مجتمع خلل التوتر العضلي ونتلقى العديد من المكالمات من المرضى يسألون: "متى سيكون هذا الدواء متاحًا؟" كيف يمكنني الحصول على وصفة طبية؟

كريستينا سيمونيان، دكتوراه في الطب، دكتوراه، دكتور في الطب،المؤلف الرئيسي,نائب رئيس الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة في مستشفى ماس آي آند الأذن وأستاذ طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة في كلية الطب بجامعة هارفارد

خلل التوتر الحنجري، المعروف سابقًا باسم خلل النطق التشنجي، هو اضطراب نادر يؤثر على أكثر من 50.000 شخص في الولايات المتحدة وكندا. وهو أكثر شيوعًا عند النساء منه عند الرجال ويحدث عادةً في سن الأربعين تقريبًا، وغالبًا ما يكون له تأثير كبير على نوعية الحياة. السبب العصبي الدقيق غير معروف ويستغرق الأمر ما يصل إلى 5.5 سنوات في المتوسط ​​حتى يحصل المرضى على التشخيص الصحيح. بمجرد تشخيص الحالة، تقتصر خيارات العلاج على حقن البوتوكس مدى الحياة كل ثلاثة إلى أربعة أشهر، بشرط أن تكون فعالة.

في الدراسات المفتوحة السابقة، أظهر فريق سيمونيان أن أوكسيبات الصوديوم أدى إلى تحسين أعراض الصوت لدى 82% من المرضى الذين يعانون من حساسية الكحول. وفي دراستهم الجديدة، أراد الفريق تأكيد فعالية الدواء من خلال مقارنة أكثر صرامة مع الدواء الوهمي باستخدام تصميم تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية.

قام الباحثون بتجنيد 106 مشاركين يعانون من LD، 50 منهم لديهم أعراض مرتبطة بالكحول. تم تحديد الاستجابة للكحول من خلال اختبار تحدي الكحول الموحد باستخدام كمية محددة من الفودكا. سافر المشاركون من جميع أنحاء الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وكندا للمشاركة في الدراسة - وهو دليل على الإثارة التي يولدها هذا الدواء في مجتمع خلل التوتر العضلي. على مدى يومين، تلقى كل مريض جرعة واحدة من 1.5 جرام من أوكسيبات الصوديوم أو دواء وهمي يطابق الدواء من حيث الذوق والرائحة واللون والمظهر. وكانت الدراسة مزدوجة التعمية، مما يعني أنه لم يكن المريض ولا الطبيب يعرفان متى كانا يتلقيان الدواء النشط. ولاختبار فعالية العلاج، قام الفريق بتقييم الأعراض الصوتية للمرضى قبل العلاج وعلى فترات مختلفة بعد العلاج.

قلل أوكسيبات الصوديوم الأعراض بشكل أكثر فعالية من العلاج الوهمي في المرضى الذين يعانون من LD المستجيب للكحول، ولكن ليس في المرضى الذين لم تتحسن أعراضهم مع الكحول. لم تختلف فعالية أوكسيبات الصوديوم في LD المستجيب للكحول بين المرضى الذين يعانون من درجات متفاوتة من شدة الأعراض (خفيفة إلى شديدة) أو أولئك الذين لديهم أعراض صوتية إضافية مثل الرعاش الصوتي.

تحسنت الأعراض الصوتية لدى مرضى صعوبات التعلم الذين استجابوا للكحول بشكل ملحوظ بعد حوالي 40 دقيقة من تناول الدواء، مع استمرار الفوائد لمدة تصل إلى 5 ساعات. على الرغم من أن بعض المرضى عانوا من آثار جانبية خفيفة وعابرة مثل الغثيان والدوار والنعاس أثناء النهار، إلا أنه لم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة بعد زوال الدواء ولم يحدث أي انتعاش في شدة الأعراض.

وقال سيمونيان: "تشير نتائجنا إلى أنه يمكن تناول أوكسيبات الصوديوم حسب الحاجة، مثل قبل العمل أو حدث اجتماعي، مما يسمح للمرضى بتخصيص العلاج ليناسب احتياجاتهم اليومية والسيطرة على أعراضهم".

للمضي قدمًا، يخطط فريق سيمونيان لإجراء تجربة سريرية عشوائية متعددة المواقع من المرحلة الثالثة لمزيد من تقييم فعالية الدواء وسلامته لدى مرضى LD. ويجري مختبرها أيضًا دراسات الذكاء الاصطناعي لتحديد المرضى الذين قد يستفيدون من العلاج، بالإضافة إلى علاجات بديلة لمرضى صعوبات التعلم الذين لا تستجيب أعراضهم للكحول.

مصادر: