Geriamasis vaistas natrio oksibatas yra perspektyvus gerklų distonijos gydymui

Geriamasis vaistas natrio oksibatas yra perspektyvus gerklų distonijos gydymui

Gerklų distonija (LD) – retas neurologinis sutrikimas, kuris dėl nekontroliuojamų balso stygų spazmų labai paveikia žmogaus gebėjimą kalbėti, gali turėti neigiamos įtakos žmogaus socialiniam gyvenimui, užimtumui ir psichinei sveikatai. Šiuo metu LD dažniausiai gydoma botulino neurotoksino (Botox) injekcijomis, tačiau šis gydymas yra neefektyvus iki 40 % jį gavusių pacientų. Dabar Mass Eye and Ear, Mass General Brigham sveikatos sistemos nario, mokslininkų atliktas tyrimas rodo, kad geriamasis vaistas, natrio oksibatas, yra veiksmingesnis už placebą mažinant LD simptomus pacientams, kurių simptomai pagerėja vartojant alkoholį.

Atsitiktinių imčių 2b fazės klinikinio tyrimo rezultatai buvo paskelbti lapkričio 20 dNeurologijos metraščiairemtis daugiau nei dešimtmetį trukusiais tyrimais, įkvėptais anekdotinių pranešimų apie LD sergančius pacientus, kurie pranešė, kad jų simptomai pagerėjo išgėrus kelis alkoholinius gėrimus. Natrio oksibatas yra centrinės nervų sistemos agentas, patvirtintas FDA, skirtas gydyti pacientus, sergančius narkolepsija ir miego sutrikimais. Natrio oksibatas imituoja kai kuriuos alkoholio poveikius.

Atliekant tyrimą, kuriame dalyvavo daugiau nei 100 pacientų, vienkartinė natrio oksibato dozė žymiai pagerino alkoholiui jautrių LD sergančių pacientų simptomus, nesukeldama rimtų šalutinių poveikių. Minimalus vaisto veiksmingumas gerinant balsą buvo 16%, o pacientams, sergantiems alkoholiui jautriu LD, vidutiniškai 41%. LD pacientams, kurių simptomai nepagerėjo vartojant alkoholį, natrio oksibatas reikšmingų pokyčių, palyginti su placebu, neparodė.

Girdime daug istorijų apie sugriuvusį gyvenimą ir karjerą iš pacientų, sergančių gerklų distonija, kurie labai norėjo naujų gydymo galimybių. Mūsų tyrimas suteikia vilčių, kad kai kuriems iš šių pacientų gali būti pasiūlytas naujas veiksmingas gydymas. Distonijos bendruomenė sulaukia didelio susidomėjimo ir sulaukiame daug pacientų skambučių, klausiančių: „Kada šis vaistas bus prieinamas? Kaip galiu gauti receptą?“

Kristina Simonyan, medicinos mokslų daktarė, daktarė, med.pagrindinis autorius,Masinės akių ir ausies otorinolaringologijos – galvos ir kaklo chirurgijos katedros viceprezidentas klinikiniams tyrimams ir Harvardo medicinos mokyklos otolaringologijos – galvos ir kaklo chirurgijos profesorius

Gerklų distonija, anksčiau žinoma kaip spazminė disfonija, yra retas sutrikimas, kuris paveikia daugiau nei 50 000 žmonių JAV ir Kanadoje. Tai dažniau pasitaiko moterims nei vyrams ir paprastai pasireiškia maždaug 40 metų amžiaus, o tai dažnai daro didelę įtaką gyvenimo kokybei. Tiksli neurologinė priežastis nežinoma, o teisinga diagnozė pacientams vidutiniškai užtrunka iki 5,5 metų. Nustačius diagnozę, gydymo galimybės apsiriboja visą gyvenimą trunkančiomis Botox injekcijomis kas tris ar keturis mėnesius, jei jos yra veiksmingos.

Ankstesniuose atviruose tyrimuose Simonyan komanda parodė, kad natrio oksibatas pagerino balso simptomus 82% pacientų, sergančių alkoholiui jautriu LD. Savo naujajame tyrime komanda norėjo patvirtinti vaisto veiksmingumą, griežčiau palygindama su placebu, naudodama dvigubai aklu atsitiktinių imčių klinikinių tyrimų planą.

Tyrėjai įdarbino 106 dalyvius, sergančius LD, iš kurių 50 turėjo su alkoholiu susijusių simptomų. Atsakas į alkoholį buvo nustatytas standartizuotu alkoholio testu, naudojant kontroliuojamą degtinės kiekį. Dalyviai keliavo iš visų JAV, JK ir Kanados, kad galėtų dalyvauti tyrime – tai liudija, kokį jaudulį šis vaistas sukelia distonijos bendruomenėje. Per dvi dienas kiekvienas pacientas gavo vieną 1,5 g natrio oksibato dozę arba placebo, kuris atitiko vaisto skonį, kvapą, spalvą ir išvaizdą. Tyrimas buvo dvigubai aklas, tai reiškia, kad nei pacientas, nei gydytojas nežinojo, kada gavo aktyvųjį vaistą. Siekdama patikrinti gydymo veiksmingumą, komanda įvertino pacientų balso simptomus prieš gydymą ir įvairiais intervalais po gydymo.

Natrio oksibatas žymiai veiksmingiau nei placebas sumažino simptomus pacientams, kuriems buvo jautrus LD, bet ne pacientams, kurių simptomai nepagerėjo vartojant alkoholį. Natrio oksibato veiksmingumas gydant į alkoholį reaguojantį LD nesiskyrė pacientams, kurių simptomų sunkumas buvo įvairus (nuo lengvo iki sunkaus), arba tiems, kuriems buvo papildomų balso simptomų, tokių kaip balso tremoras.

LD pacientų, kurie reagavo į alkoholį, balso simptomai žymiai pagerėjo praėjus maždaug 40 minučių po vaisto vartojimo, o nauda tęsėsi iki 5 valandų. Nors kai kuriems pacientams pasireiškė lengvas ir trumpalaikis šalutinis poveikis, pvz., pykinimas, galvos svaigimas ir mieguistumas dieną, pasibaigus vaistui rimtų nepageidaujamų reiškinių nebuvo ir simptomų sunkumas nepasikartojo.

„Mūsų rezultatai rodo, kad natrio oksibatą galima vartoti pagal poreikį, pavyzdžiui, prieš darbą ar socialinį renginį, todėl pacientai gali pritaikyti gydymą pagal savo kasdienius poreikius ir kontroliuoti simptomus“, - sakė Simonyanas.

Toliau Simonyan komanda planuoja atlikti 3 fazės, kelių vietų, atsitiktinių imčių klinikinį tyrimą, kad toliau įvertintų vaisto veiksmingumą ir saugumą LD sergantiems pacientams. Jos laboratorija taip pat atlieka dirbtinio intelekto tyrimus, siekdama nustatyti, kuriems pacientams gali būti naudingas gydymas, taip pat alternatyvius gydymo būdus LD pacientams, kurių simptomai nereaguoja į alkoholį.

Šaltiniai: