Die Studie zeigt keine bedeutenden Gewinne mit Mavacamen bei nicht oberstruktiver hypertrophischer Kardiomyopathie

Die mavacamen-Behandlung nach 48 Wochen war nicht mit signifikanten Verbesserungen des vom Patienten gemeldeten Gesundheitszustands oder dem Spitzen-Sauerstoffverbrauch im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit symptomatischen nicht-ad-oberstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie verbunden. Laut einem spätgebietsbreiten Forschung, das heute in einer HOT-LINE-Sitzung auf dem ESC-Kongress 2025 vorgestellt wurde, und gleichzeitig veröffentlichtes in New England in New England, das in einem Jamentur in New Medicine veröffentlicht wurde, wurde er vorgestellt.

Nicht -ad -strukturelle hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Erkrankung, bei der der Herzmuskel verdickt, aber diese Verdickung blockiert den Blutfluss nicht signifikant aus dem Herzen. Im Gegensatz dazu blockiert der verdickte Teil des Herzmuskels in obstruktivem HCM den Blutfluss. Beide Formen von HCM können sich im Laufe der Zeit verschlimmern und Symptome wie Atemnot, Müdigkeit und Brustschmerzen verursachen. HCM kann zu Herzinsuffizienz, Arrhythmien und auch selten plötzlich kardialen Tod führen.

Der Hauptuntersucher Professor Milind Desai aus der Cleveland Clinic in Cleveland, USA, erklärte, warum die Odyssey-HCM-Studie durchgeführt wurde: „Derzeit gibt es keine zugelassenen medizinischen Therapien für Patienten mit nicht -strukturellem HCM, die eine hohe Belastung durch Symptome haben. Der Herz -Myosin -Inhibitor Mavacamen ist für die Behandlung von symptomatisch obstruktiven HCM zugelassen und ergibt eine kleine Phase -II -Studie, die Verbesserungen der Biomarker bei nicht -oberstruktivem HCM vorgestellt hat. Wir haben die Phase-III-Odyssey-HCM-Studie durchgeführt, um zu beurteilen, ob mit dem Patienten mit dem Patienten gemeldete Gesundheitszustand und funktionelle Kapazität bei Patienten mit symptomatischen nicht-oberstruktiven HCM verbessert wurde. „

Diese randomisierte, doppelblinde, parallele Gruppenphase-III-Studie wurde an 201 Standorten in 22 Ländern durchgeführt. Symptomatische erwachsene Patienten mit nichtobstruktiver HCM wurden mit Schlüsseleinschlüsse eingeschlossen, einschließlich: Peak-linksventrikulärer Abfluss-Tradient <30 mmHg bei Ruhe und <50 mmHg mit Provokation, New York Heart Association (NYHA) Funktionaler Klasse II oder III, Kansas Cardiomyopathy Fragebuhrung 23-ITEM-Klinik-Summary-Summary (kansas City Cardiomyopathy). (LVEF) ≥ 60% und erhöhte Biomarker. Die Patienten wurden randomisiert 1: 1, um 5 mg (mit geblendeter Dosis -Titration nach Bedarf basierend auf LVEF) oder einmal täglich für 48 Wochen zu erhalten. Die beiden primären Endpunkte waren die Änderung von Ausgangswert zu Woche 48 im vom Patienten gemeldeten Gesundheitszustand (gemessen mit dem KCCQ-23 CSS) und beim Spitzen-Sauerstoffverbrauch.

Bei 580 randomisierten Patienten betrug das Durchschnittsalter 56 Jahre und 46% Frauen. Die durchschnittliche Zeit von der ersten Diagnose bis zur Randomisierung betrug 10,3 Jahre und 43,3% der Patienten hatten eine Familienanamnese von HCM.

Es gab keine signifikanten Unterschiede in den doppelten primären Endpunkten mit Mavacamen vs. Placebo in Woche 48. KCCQ-23 CSS stieg um 13,1 (95% Konfidenzintervall [CI] 10,7 bis 15,5) in der Mavacamen -Gruppe und 10,4 (95% CI 8,0 bis 12,8) in der Placebebo -Gruppe (Differenz zwischen Gruppen 2,7; 95% CI -0,08 bis 5,6; p = 0,056). Der mittlere Anstieg des maximalen Sauerstoffverbrauchs betrug 0,52 (95% CI 0,09 bis 0,95) in der mavacamen -Gruppe und 0,05 (95% CI -0,38 bis 0,47) in der Placebo -Gruppe (zwischen der Gruppe von Gruppendifferenz 0,47 ml/kg/min; 95% CI -0,03 bis 0,98; Die sekundären Endpunkte erfüllten die Anforderung für weitere statistische Tests nicht.

In Bezug auf die Sicherheit traten bei 14,6% bzw. 5,2% der Patienten mit Mavacamen und 5,2% bzw. 2,8% der Patienten mit Placebo. LVEF <50% traten bei 21,5% der Patienten in der Mavacamen -Gruppe gegenüber 1,7% der Patienten in der Placebo -Gruppe auf, und alle bis auf 3 Patienten kehrten nach Unterbrechung der Arzneimittelunterbrechung zu LVEF ≥ 50% zurück.

In dieser großen Studie, einschließlich Patienten mit langjähriger nicht-oberstruktiver HCM, wurden bei der vom Patienten gemeldeten Gesundheitsstatus oder maximaler Sauerstoffverbrauch bei Mavacamen nicht beobachtet. Weitere Analysen werden durchgeführt, darunter zwei, die am Sonntag auf dem ESC -Kongress 2025 vorgestellt werden, um mehr über die Auswirkungen von Mavacamen in nicht -oberstruktiver HCM zu erfahren und ob Patienten Untergruppen möglicherweise davon profitieren. „

Professor Milind Desai aus der Cleveland Clinic, Cleveland, USA

Quellen: