Un farmaco innovativo raddoppia la sopravvivenza dei pazienti affetti da glioblastoma

Un farmaco innovativo raddoppia la sopravvivenza dei pazienti affetti da glioblastoma

Un farmaco sviluppato presso l’Health Science Center dell’Università del Texas a San Antonio (UT Health San Antonio) ha dimostrato di estendere la sopravvivenza nei pazienti affetti da glioblastoma, il tumore cerebrale primario più comune negli adulti.

I risultati di uno studio condotto dall’università hanno rivelato che si tratta di una formulazione farmacologica sperimentale unica Rhenium Obisbemeda (186RNL) come sopravvivenza mediana e tempo libero da progressione come tassi di sopravvivenza e progressione mediani standard e senza effetti tossici dose-limitanti.

Essendo una malattia caratterizzata da recidiva, resistenza alla chemioterapia e difficoltà di trattamento, il glioblastoma richiede trattamenti di lunga durata che possano colpire direttamente il tumore risparmiando i tessuti sani. Questo studio offre speranza con una seconda fase in corso e il cui completamento è previsto entro la fine di quest'anno. “

Andrew J. Brenner, MD, PhD, professore e presidente della ricerca neuro-oncologica presso il Mays Cancer Center presso l'UT Health San Antonio

Brenner, che è anche ricercatore clinico per l’Institute for Drug Development presso UT Health San Antonio e co-leader del suo programma di terapeutica sperimentale e di sviluppo, è l’autore principale dello studio, intitolato “Convection Enhanced Delivery of Rhenium (186Re) Obisbemeda (186RNL) in Recurrent Glioma: a multicenter, single arm, Phase 1 Clinical Trial”. È stato pubblicato sulla rivista il 7 marzoComunicazione della natura.

Altri autori lavorano anche al Mays Cancer Center, all’UT Southwestern Medical Center di Dallas, alla Case Western Reserve University, all’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas e alla Trial Therapeutics Inc. (NASDAQ: PSTV), una società farmaceutica in fase clinica che ha concesso in licenza la tecnologia sperimentale per studiare il trattamento del cancro al sistema nervoso centrale.

Brenner ha affermato che il tempo medio di sopravvivenza globale per i pazienti affetti da glioblastoma è di soli 8 mesi circa dopo il trattamento standard di chirurgia, radioterapia e chemioterapia. Più del 90% dei pazienti presenta una recidiva della malattia nella sede originaria.

Il Rhenium obisbemeda consente livelli molto elevati di un'attività specifica del renio-186 (186RE), un radioisotopo che emette beta destinato ad essere rilasciato da minuscoli liposomi e si riferisce a vescicole o sacche artificiali con almeno un doppio strato lipidico. I ricercatori hanno utilizzato una molecola personalizzata nota come BMEDA per chelare, o attaccare, il 186re e trasportarlo all'interno di un liposoma, dove rimane irreversibilmente intrappolato.

In questo studio, noto come studio di Fase 1 Respect GBM, gli scienziati volevano determinare la dose massima tollerata del farmaco, nonché la sicurezza, il tasso di risposta globale, la progressione della malattia e la sopravvivenza globale.

Dopo il fallimento di una o tre terapie, 21 pazienti arruolati nello studio tra il 5 marzo 2015 e il 22 aprile 2021 sono stati trattati con il farmaco somministrato direttamente ai tumori utilizzando cateteri di neuronavigazione e convezione.

I ricercatori hanno osservato un miglioramento significativo della sopravvivenza rispetto ai controlli storici, in particolare nei pazienti con le dosi assorbite più elevate, con una sopravvivenza mediana e un tempo libero da progressione di 17 mesi e 6 mesi, rispettivamente, per dosi superiori a 100 grigi (GY) in termini di unità di radiazione.

È importante sottolineare che non hanno osservato effetti tossici dose-limitanti, con la maggior parte degli effetti avversi considerati non correlati al trattamento in studio.

«La combinazione di un nuovo radioterapeutico nanoliposomiale erogato mediante erogazione potenziata per convezione e facilitato da strumenti di neuronavigazione, progettazione di cateteri e soluzioni di imaging può erogare con successo e sicurezza dosi elevate di radiazioni assorbite con tossicità minima e potenziali benefici in termini di sopravvivenza», conclude Brenner.

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