Genombrottsläkemedlet mer än fördubblar överlevnaden hos glioblastompatienter

Genombrottsläkemedlet mer än fördubblar överlevnaden hos glioblastompatienter

Ett läkemedel som utvecklats vid University of Texas Health Science Center i San Antonio (UT Health San Antonio) har visat sig förlänga överlevnaden hos patienter med glioblastom, den vanligaste primära hjärntumören hos vuxna.

Resultaten av en studie ledd av universitetet visade att en unik undersökningsläkemedelsformulering Rhenium Obisbemeda (186RNL) som medianöverlevnad och progressionsfri tid som standard medianöverlevnad och progressionshastighet och utan dosbegränsande toxiska effekter.

Som en sjukdom med ett mönster av återfall, resistens mot kemoterapi och svårigheter att behandla, kräver glioblastom långvariga behandlingar som direkt kan rikta in sig på tumören samtidigt som frisk vävnad skonas. Denna rättegång ger hopp med en andra fas på gång och planerad att slutföras i slutet av detta år. "

Andrew J. Brenner, MD, PhD, professor och ordförande för neuro-onkologisk forskning vid Mays Cancer Center vid UT Health San Antonio

Brenner, som också är klinisk utredare för Institutet för läkemedelsutveckling vid UT Health San Antonio och medledare för dess Experimental and Development Therapeutics Program, är huvudförfattare till studiens studie, med titeln "Convection Enhanced Delivery of Rhenium (186Re) Obisbemeda (186RNL) i recurrent Glioma, single-fas 1-arm." Den publicerades i tidningen den 7 marsNaturkommunikation.

Andra författare är också baserade på Mays Cancer Center, såväl som UT Southwestern Medical Center i Dallas, Case Western Reserve University, University of Texas MD Anderson Cancer Center och Trial Therapeutics Inc. (NASDAQ: PSTV), ett läkemedelsföretag i klinisk fas som har licensierat testtekniken för att studera behandlingen av cancers centrala nervsystem.

Brenner sa att medianöverlevnadstiden för patienter med glioblastom bara är cirka 8 månader efter standardbehandling av operation, strålning och kemoterapi. Mer än 90 % av patienterna har återfall av sjukdomen på sin ursprungliga plats.

Rhenium obisbemeda tillåter mycket höga nivåer av en specifik aktivitet av rhenium-186 (186RE), en beta-emitterande radioisotop avsedd att levereras av små liposomer och hänvisar till konstgjorda vesiklar eller säckar med minst ett lipiddubbelskikt. Forskarna använde en anpassad molekyl känd som BMEDA för att kelera, eller fästa, 186re och leverera den till det inre av en liposom, där den är irreversibelt fångad.

I denna studie, känd som Fas 1 Respect GBM-studien, ville forskarna bestämma den maximala tolererade dosen av läkemedlet samt säkerhet, övergripande svarsfrekvens, sjukdomsprogression och total överlevnad.

Efter att en till tre behandlingar misslyckats, behandlades 21 patienter som ingick i studien mellan 5 mars 2015 och 22 april 2021 med läkemedlet som levererades direkt till tumörerna med hjälp av neuronavigation och konvektionskatetrar.

Forskare observerade en signifikant förbättring av överlevnaden jämfört med historiska kontroller, särskilt hos patienter med de högsta absorberade doserna, med en medianöverlevnad och progressionsfri tid på 17 respektive 6 månader för doser större än 100 grays (GY) i termer av strålningsenheter.

Viktigt är att de inte observerade några dosbegränsande toxiska effekter, med de flesta biverkningar som ansågs inte relaterade till studiebehandling.

"Kombinationen av ett nytt nanoliposomradioterapeutiskt medel som levereras genom konvektionsförstärkt tillförsel och underlättas av neuronavigeringsverktyg, kateterdesign och avbildningslösningar kan framgångsrikt och säkert leverera höga absorberade doser av strålning med minimal toxicitet och potentiella överlevnadsfördelar," avslutar Brenner.

Källor: