KRISPR
-
Gesundheit Allgemein
Neue Studien weisen auf eine breit anwendbare Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen hin
Zwei neue Studien der Washington University School of Medicine in St. Louis unterstützen die Entwicklung einer breit anwendbaren Behandlung für neurodegenerative Erkrankungen, die auf ein Molekül abzielt, das als zentraler Henker beim Tod von Axonen, der Verkabelung des Nervensystems, dient. Die Blockierung dieses molekularen Henkers verhindert den Axonverlust, der mit vielen neurodegenerativen Erkrankungen in Verbindung gebracht wurde, von peripheren Neuropathien bis zur Parkinson-Krankheit und Glaukom bis hin zu amyotropher Lateralsklerose (ALS). Die neuen Studien, die beide am 26. Oktober im Journal of Clinical Investigation veröffentlicht wurden, enthüllen überraschende Details darüber, wie das Molekül -; genannt SARM1 -; löst den Axontod…
-
Gesundheit Allgemein
Bahnbrechende Gene-Editing-Technik kann fehlerhafte T-Zellen bei Patienten mit CTLA-4-Insuffizienz reparieren
Ein Fehler in Zellen, die einen Schlüsselteil des Immunsystems bilden, kann mit einer bahnbrechenden Gen-Editing-Technik repariert werden, wie neue Forschungsergebnisse unter der Leitung von UCL-Wissenschaftlern an menschlichen Zellen und Mäusen zeigen. Forscher sagen, dass die in Science Translational Medicine veröffentlichte Studie zu neuen Behandlungen für eine seltene Krankheit der weißen Blutkörperchen führen könnte, die normalerweise dazu beitragen, das Immunsystem zu kontrollieren – bekannt als regulatorische T-Zellen – und solche, die den Körper vor wiederholten Infektionen schützen und Krebs – bekannt als Effektor-T-Zellen. Patienten mit der als CTLA-4-Insuffizienz bekannten Erkrankung tragen Mutationen in einem Gen, die dazu führen, dass diese T-Zellen…
-
Gesundheit Allgemein
Die Entdeckung weist auf ein neues Verständnis des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit hin
Unter Verwendung eines neuen stammzellbasierten Modells aus Hautzellen fanden Wissenschaftler den ersten direkten Beweis dafür, dass Stargardt-bezogene ABCA4-Genmutationen eine Zellschicht im Auge betreffen, die als retinales Pigmentepithel (RPE) bezeichnet wird. Die Entdeckung weist auf ein neues Verständnis des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit hin und legt eine therapeutische Strategie für die Krankheit nahe, die derzeit nicht behandelt werden kann. Die Studie wurde am National Eye Institute (NEI) durchgeführt, einem Teil der National Institutes of Health. Die Ergebnisse wurden heute online in Stem Cell Reports veröffentlicht. Dieses neue Modell wird die Entwicklung von Therapien für die Stargardt-Krankheit beschleunigen. Uns fehlt eine Therapie für…
-
Gesundheit Allgemein
Die RNA-Sensing-Plattform könnte helfen, Tumore zu erkennen und selektiv abzutöten oder das Genom in bestimmten Zellen zu bearbeiten
Forscher des Broad Institute of MIT and Harvard und des McGovern Institute for Brain Research am MIT haben ein System entwickelt, das eine bestimmte RNA-Sequenz in lebenden Zellen erkennen und als Reaktion ein interessantes Protein produzieren kann. Mithilfe der Technologie zeigte das Team, wie sie bestimmte Zelltypen identifizieren, Veränderungen in der Expression einzelner Gene erkennen und messen, Transkriptionszustände verfolgen und die Produktion von Proteinen kontrollieren können, die von synthetischer mRNA kodiert werden. Die Plattform namens Reprogrammable ADAR Sensors oder RADARS ermöglichte es dem Team sogar, einen bestimmten Zelltyp anzuvisieren und zu töten. Das Team sagte, RADARS könnte Forschern eines Tages…
-
Gesundheit Allgemein
Forscher verwenden CRISPR-bearbeitete T-Zellen, um schwerkranke Kinder mit resistenter Leukämie zu behandeln
Forscher des Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) und des UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (UCL GOS ICH) haben die CRISPR/Cas9-Technologie verwendet, um Spender-T-Zellen zu entwickeln, um zu versuchen, schwerkranke Kinder mit resistenter Leukämie zu behandeln, bei denen dies anders war alle verfügbaren Therapien ausgeschöpft. Diese Phase-I-Studie, die in Science Translational Medicine veröffentlicht wurde, ist die erste Anwendung von „universellen“ CRISPR-bearbeiteten Zellen beim Menschen und stellt einen bedeutenden Fortschritt bei der Verwendung von genbearbeiteten Zellen für die Krebsbehandlung dar. Als Teil der Studie hat das Forschungsteam eine neue Generation „universeller“ genomeditierter T-Zellen gebaut und angewendet, die…
-
Gesundheit Allgemein
Spezifisches Stammzellprotein, das am Wiederauftreten des Medulloblastoms beteiligt ist
Der bösartige Hirntumor vom Typ Medulloblastom kann therapieresistent werden, was zu einem Rückfall führen kann. Forscher der Universität Uppsala haben ein bestimmtes Protein entdeckt, das Tumorzellen ruhen lässt und unempfindlich gegen eine Strahlenbehandlung macht. Die Forschungsgruppe hofft, dass die Ergebnisse schließlich zu besseren Behandlungen für Kinder mit dem höchsten Rückfallrisiko führen könnten. Das Medulloblastom ist der häufigste bösartige Hirntumor bei Kindern, der oft durch Operation, Bestrahlung und Chemotherapie geheilt werden kann. Aber eine bestimmte Art von Medulloblastom hat ein erhöhtes Risiko, gegen die Behandlung resistent zu werden. Dies führt zu Rezidiven, die stark mit einer erhöhten Sterblichkeit verbunden sind. Biologische…
-
Gesundheit Allgemein
Studie bestätigt die Implikation von Mib1-Mutationen bei Non-Compaction-Kardiomyopathie
Die Non-compaction-Kardiomyopathie ist eine Herzerkrankung, die durch Defekte verursacht wird, die während der fötalen Entwicklung entstehen, und die bei betroffenen Personen verschiedene gesundheitliche Auswirkungen haben kann, einschließlich des plötzlichen Herztods. Die Gruppe Interzelluläre Signalübertragung bei kardiovaskulärer Entwicklung und Erkrankung am Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) berichtete zuvor, dass diese Krankheit durch zwei unterschiedliche Mutationen im Mindbomb1-Gen (Mib1) verursacht werden kann. Dieselbe Gruppe hat nun gezeigt, dass das Vorhandensein einer dieser Mib1-Mutationen nicht immer zu einer Non-compaction-Kardiomyopathie führt. Stattdessen hängt das Ergebnis vom genetischen Kontext ab, der durch Mutationen in anderen Genen bereitgestellt wird, die die Wirkung der Mib1-Mutationen „modifizieren“.…
-
Beschwerden
Eine neuartige Gene-Editing-Therapie reduziert die zirkulierenden TTR-Proteinspiegel bei Patienten mit ATTR-Amyloid-Kardiomyopathie
Eine einzelne intravenöse Infusion von NTLA-2001, einer neuartigen CRISPR/Cas9-basierten Gen-Editing-Therapie, reduzierte die zirkulierenden Transthyretin (TTR)-Proteinspiegel bei Patienten mit ATTR-Amyloid-Kardiomyopathie, einer fortschreitenden und tödlichen Ursache für Herzinsuffizienz, laut Late-Breaking Forschungsergebnisse, die heute bei den Scientific Sessions 2022 der American Heart Association vorgestellt wurden. Das Treffen, das vom 5. bis 7. November 2022 persönlich in Chicago und virtuell abgehalten wird, ist ein erstklassiger globaler Austausch über die neuesten wissenschaftlichen Fortschritte, Forschungsergebnisse und evidenzbasierten Aktualisierungen der klinischen Praxis in der Herz-Kreislauf-Wissenschaft. Transthyretin ist ein Protein, das von der Leber produziert wird und Retinol, auch Vitamin A genannt, und das Schilddrüsenhormon Thyroxin im Kreislauf…
-
Allergien
Die Behandlung mit CRISPR Genome Editing lindert Schwellungsattacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem
Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch schwere, wiederkehrende und unvorhersehbare Schwellungen in verschiedenen Organen und Geweben des Körpers gekennzeichnet ist, die schmerzhaft, schwächend und lebensbedrohlich sein können. Eine neue Studie, die auf der diesjährigen wissenschaftlichen Jahrestagung des American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) in Louisville, Kentucky, vorgestellt wurde, zeigt, dass eine Behandlung mit der CRISPR-Genomeditierungstechnologie erfolgreich Schwellungen linderte und die Häufigkeit von Attacken reduzierte. NTLA-2002 ist ein einmaliger, systemisch verabreichter CRISPR-Genomeditierungskandidat, der für HAE entwickelt wird. Es soll das KLKB1-Gen in Leberzellen ausschalten und dadurch die Produktion eines spezifischen Proteins namens Kallikrein reduzieren,…
-
Genome
Der neue CRISPR-Ansatz ist ein Fortschritt bei der Entwicklung einer personalisierten Behandlung von Krebs
Zum ersten Mal haben Wissenschaftler die CRISPR-Technologie verwendet, um Gene einzufügen, die es Immunzellen ermöglichen, ihren Angriff auf Krebszellen zu konzentrieren, wodurch möglicherweise normale Zellen unversehrt bleiben und die Wirksamkeit der Immuntherapie erhöht wird. Der neue Ansatz wird heute auf der Society for Immunotherapy of Cancer (SITC) 2022 vorgestellt und in der Fachzeitschrift Nature veröffentlicht. Es wird gemeinsam von Antoni Ribas, MD, PhD, vom UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center und Professor für Medizin an der UCLA geleitet. Die CRISPR-Technik wurde zuvor beim Menschen verwendet, um bestimmte Gene zu entfernen, damit das Immunsystem stärker gegen Krebs aktiviert werden kann. In dieser…