FDA genehmigt Encelto -Implantat, die Sicht bei Menschen mit Makulalelangiektasie Typ 2 zu erhalten
Für Personen, bei denen Makula-Teleangiektasie Typ 2 (MacTel) diagnostiziert wurde-eine seltene und langsam fortschreitende Netzhautkrankheit-gab es keine von der FDA zugelassenen (oder anderen) Behandlungen, um den Verlust des Sehvermögens zu verlangsamen oder zu stoppen. Dies änderte sich am 6. März 2025 mit Zustimmung von Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey), einem chirurgisch implantierten Gerät, das zur Wahrung der Sicht bei Menschen mit diesem Zustand entworfen wurde.
Enceltos Herkunft wurde vom Biotech Company Neurotech Pharmaceuticals entwickelt und stammt aus einer langjährigen Partnerschaft zwischen dem Scripps Research Lab des Arztwissenschaftlers Martin Friedlander und dem Lowy Medical Research Institute. Dies ist die 17. von der FDA zugelassene Therapie, die aus der Arbeit bei Scripps Research entsteht. Das Gerät wird voraussichtlich im Juni 2025 US -Patienten zur Verfügung stehen.
„Das Engagement der Familie Lowy, eine Behandlung durch ihre außergewöhnliche Unterstützung des MacTel-Projekts und des Lowy Medical Research Institute mit den Arbeiten von Scripps Research, Neurotech und einem internationalen Konsortium von Wissenschaftlern und Klinikern, die von Scripps Research, Neurotech und einem internationalen Konsortium von Wissenschaftlern und Klinikern erzeugt wurden, ein Beweis für die Kraft der Zusammenarbeit und die Bedeutung der Grundlagenwissenschaften in der Entwicklung von Effektiven, die sich mit einer anderen Behandlung entwickeln, zu einer anderen zu erfassen. Encelto.
MacTel beeinflusst den zentralen Teil der Netzhaut, was für scharfe, detaillierte Sehvermögen unerlässlich ist. Menschen mit der Krankheit haben häufig Probleme beim Lesen, das Erkennen von Gesichtern oder das Erkennen feiner Detailsymptome, die sich im Laufe der Zeit allmählich verschlechtern. Um dieses Fortschreiten zu verlangsamen, liefert Encelto eine stetige Dosis des neurotrophen Ziliärfaktors (CNTF), einem natürlich vorkommenden Protein, das das Überleben und die Gesundheit von Nervenzellen unterstützt, die Photorezeptoren in der Retina enthalten. CNTF wirkt als Neuroprotektiv, was bedeutet, dass diese Zellen vor einer Beschädigung schützen, um den degenerativen Prozess zu verzögern.
Die Zulassung der FDA wurde durch zwei klinische Phase-3-Studien gestützt, dass das Encelto-Implantat den Verlust von lichtempfindlichen Netzhautzellen bei Menschen mit MacTel über einen Zeitraum von 24 Monaten verlangsamte. Geräte, die nach 14,5 Jahren aus den Augen der Patienten entfernt wurden, erzeugten immer noch CNTF -Spiegel, die mit dem, was sie zum Zeitpunkt der Implantation produzierten, vergleichbar waren, was darauf hindeutet, dass das Gerät weit über die in den Studien beobachteten 2 Jahren hinaus wirksam bleiben sollte. Dies wird in erweiterten Phase 4 -Studien weiter untersucht.
Dies ist das erste Mal, dass eine zellbasierte Therapie, die ein Neuroprotektiv liefert, zur Behandlung einer neurodegenerativen Erkrankung zugelassen wurde. „
Martin Friedlander, Arztwissenschaftler, Scripps Research
Friedlander, Präsident des Lowy Medical Research Institute, spielte eine aktive Rolle bei der Gestaltung der wissenschaftlichen Stiftung von Encelto und half bei der Grundlage der klinischen Entwicklung durch frühere Arbeiten seines Scripps -Forschungsteams.
MacTel wurde zunächst als Blutgefäßerkrankung angenommen, da die frühe Bildgebung abnormale, undichtende Kapillaren in der Nähe des Zentrums der Netzhaut aufwies. Aber Friedlander und sein Labor haben ergeben, dass das eigentliche Problem die Neurodegeneration war-der allmähliche Tod von Photorezeptoren und die Unterstützung von Gliazellen. In einer wichtigen Proof-of-Concept-Studie in veröffentlicht in Das Journal of Clinical Investigation Im Jahr 2009 zeigten sie, dass die Gentherapie in einem präklinischen Modell, das der Krankheit ähnelt, direkt in die Retina liefert, um ein Neuroprotektiv direkt in die Retina zu liefern, was den Zellverlust effektiv verlangsamt oder verhindert.
Dieser frühe Erfolg ebnete den Weg für die Weiterentwicklung von Encelto. Einige Jahre später wurde bei einem Mitglied der Lowy -Familie MacTel diagnostiziert. Die Suche der Familie nach einer Behandlung wurde zur treibenden Kraft für die Entwicklung einer dauerhaften, gezielten Therapie für MacTel, die schließlich Encelto werden würde.
Aufbauend auf seinen Ergebnissen von 2009 suchte Friedlander nach einer Möglichkeit, CNTF auf sichere und nachhaltige Weise CNTF zu liefern. Er verband sich wieder mit Neurotech-A-Unternehmen, mit dem er in den neunziger Jahren zusammengearbeitet hatte, um eines seiner ursprünglich entwickelten Geräte zur Behandlung anderer Netzhautbedingungen zu untersuchen. Zusammen untersuchten sie die Verwendung einer winzigen Kapsel auf Kollagenbasis, die gentechnisch veränderte Netzhautpigment-Epithel-Zellen (RPE) enthielt, die dazu beitragen, die Retina zu nähren und die Gesundheit der Photorezeptor zu unterstützen. Sobald das Gerät in den Augenhintergrund implantiert ist, setzt es CNTF kontrolliert und langfristig frei, während RPE-Zellen vor dem Angriff durch das Immunsystem des Körpers abgeschirmt werden.
Encelto wird auch auf neurovaskuläre degenerative Erkrankungen über MacTel bewertet. Das Labor von Friedlander erforscht nun sein Potenzial, andere therapeutische Moleküle für Krankheiten wie Glaukom und altersbedingte Makula-Degeneration zu liefern.
„Die Netzhaut ist eine Erweiterung des Gehirns, daher impliziert dies auch, dass ein Neuroprotektiv verwendet werden könnte, um die Neurodegeneration bei anderen Krankheiten zu verhindern“, sagt Friedlander.
Er fügt hinzu, dass Enceltos Erfolg der Höhepunkt jahrelanger Forschung, Persistenz und Problemlösung durch viele Menschen ist-von den frühesten Laborstudien zu den endgültigen Phasen klinischer Tests.
„Es gibt keine größere Zufriedenheit für einen Klinikerwissenschaftler, als eine Behandlung zu finden, die möglicherweise Hunderttausende von Patienten beeinflusst“, sagt Friedlander. „Es ist enorm lohnend, etwas von der Laborbank zu nehmen und es tatsächlich zum Bett zu bringen.“
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