Odobritev zdravila Anktiva s strani FDA predstavlja začetek nove dobe pri zdravljenju raka mehurja, ki se ne odziva na BCG in ni invaziven na mišice.

Odobritev zdravila Anktiva s strani FDA predstavlja začetek nove dobe pri zdravljenju raka mehurja, ki se ne odziva na BCG in ni invaziven na mišice.

Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je odobrila zdravilo za izboljšanje imunoterapije N-803, ki se trži pod blagovno znamko Anktiva, za uporabo v kombinaciji z imunoterapevtskim zdravilom Bacillus Calmette-Guerin (BCG) za zdravljenje bolnikov z neodzivnim na BCG, mišično neinvazivnim rakom mehurja.

Odločitev je temeljila na rezultatih kliničnega preskušanja QUILT 3.032, ki ga je izvedel dr. Karim Chamie, izredni profesor urologije na Medicinski fakulteti Davida Geffena pri UCLA in raziskovalec na UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center.

Rezultati študije faze 2/3 so bili predstavljeni na letnem srečanju Ameriškega združenja za klinično onkologijo leta 2022 in objavljeni v NEJM Evidence. Chamie, glavni raziskovalec študije, je poročal, da je to kombinirano zdravljenje povzročilo daljše splošno preživetje in je bilo učinkovitejše in varnejše od drugih razpoložljivih zdravljenj za neodzivni na BCG in neinvazivni rak mehurja.

Odobritev FDA za N-803 predstavlja novo dobo pri zdravljenju raka mehurja, ki se ne odziva na BCG in je neinvaziven v mišicah. Z izkoriščanjem imunskega sistema telesa za specifičen napad na rakave celice N-803 ponuja prepričljivo alternativo za bolnike, ki so izčrpali običajne možnosti zdravljenja. Kar naredi to resnično izjemno, je zmožnost prihraniti bolnikom invazivne postopke, kot je cistektomija, kar bistveno izboljša kakovost življenja bolnikov.«

Dr. Karim Chamie, izredni profesor urologije, David Geffen School of Medicine pri UCLA

Približno 80 % novih diagnoz raka mehurja je nemišično invazivni rak mehurja, ki se pojavi v tkivu, ki obdaja notranjo površino mehurja in se ni razširil v steno mehurja. Pri bolnikih s to vrsto raka običajno opravijo operacijo odstranitve tumorja, ki ji sledi zdravljenje z bakterijsko imunoterapijo, imenovano BCG, ki se daje neposredno v mehur. Zdravljenje sproži vnetni odziv v mehurju, ki pomaga preprečiti ponovitev raka.

Kljub temu se lahko rak kljub temu zdravljenju ponovi in ​​mnogi bolniki se ne odzovejo dobro na nadaljnje zdravljenje z BCG, zato so možnosti zdravljenja omejene. Nekateri bolniki bodo morda potrebovali operacijo za popolno odstranitev mehurja, kar predstavlja velika tveganja, kot so krvavitve, težave z ledvicami in okužbe, zlasti pri starejših bolnikih.

Študija QUILT 3.032 je preučevala dodajanje preiskovanega zdravila N-803 k režimu zdravljenja, da bi ugotovila, ali bi lahko pomagalo povečati učinkovitost BCG.

N-803, ki ga je razvil ImmunityBio, je protein, ki pomaga aktivirati imunske celice telesa za boj proti raku s spodbujanjem proliferacije in aktivacije naravnih celic ubijalk in celic CD8+ T, ki so kritične komponente imunskega odziva telesa proti rakavim celicam.

Raziskovalci so vključili 171 bolnikov (81 % moških s srednjo starostjo 72 let) z nemišično invazivnim rakom mehurja, ki se niso dobro odzvali na zdravljenje z BCG na kliničnih lokacijah po vsej državi. Ekipa UCLA Health je zaposlila 28 pacientov, zaradi česar je UCLA center z najvišjim vpisom.

Udeleženci so bili nato razdeljeni v dve kohorti: ena s karcinomom in situ in druga s papilarno boleznijo.

V kohorti karcinoma in situ je imelo 71 % bolnikov popoln odziv v 47 mesecih, kar pomeni, da niso imeli več znakov bolezni ali simptomov raka. Reakcija je v povprečju trajala 26,6 meseca. Po 24 mesecih se je cistektomiji, kirurški odstranitvi mehurja, mogoče izogniti pri več kot 90 % bolnikov. Vsi udeleženci študije (100 %) so bili po dveletnem spremljanju še živi.

V papilarni kohorti jih je 57 % ostalo brez bolezni po 12 mesecih in 48 % po 24 mesecih. Poleg tega se je 94 % bolnikov v tej skupini izognilo tudi cistektomiji.

"Zdravljenje je bilo še posebej učinkovito pri bolnikih s karcinomom in situ, z visoko stopnjo popolnega odziva in dolgotrajnim odzivom," je dejal Chamie. "Tudi pri papilarni bolezni je zdravljenje pokazalo dobre rezultate pri preprečevanju ponovitve raka in izogibanju potrebi po cistektomiji. Na splošno je bilo zdravljenje varnejše in učinkovitejše od drugih razpoložljivih možnosti za raka mehurja, ki se ne odziva na BCG in ni invaziven na mišice." “

Študijo je sponzoriral ImmunityBio.

Viri: