FDA-godkännande av Anktiva inleder en ny era i behandlingen av BCG-icke-responsiv, icke-muskelinvasiv blåscancer

FDA-godkännande av Anktiva inleder en ny era i behandlingen av BCG-icke-responsiv, icke-muskelinvasiv blåscancer

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkänt det immunterapiförbättrande läkemedlet N-803, som marknadsförs under varumärket Anktiva, för användning i kombination med immunterapiläkemedlet Bacillus Calmette-Guerin (BCG) för att behandla patienter med BCG-reagerande, icke-muskelinvasiv blåscancer.

Beslutet baserades på resultaten av den kliniska studien QUILT 3.032 som utfördes av Dr Karim Chamie, docent i urologi vid David Geffen School of Medicine vid UCLA och forskare vid UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center.

Resultaten från fas 2/3-studien presenterades vid American Society of Clinical Oncology Annual Meeting 2022 och publicerades i NEJM Evidence. Chamie, studiens huvudutredare, rapporterade att denna kombinationsbehandling resulterade i längre total överlevnad och var effektivare och säkrare än andra tillgängliga behandlingar för BCG-reagerande, icke-muskelinvasiv blåscancer.

FDA-godkännande av N-803 inleder en ny era inom behandlingen av BCG-icke-responsiv, icke-muskelinvasiv blåscancer. Genom att utnyttja kroppens immunsystem för att specifikt attackera cancerceller, erbjuder N-803 ett övertygande alternativ för patienter som har uttömt konventionella behandlingsalternativ. Det som gör detta verkligen anmärkningsvärt är förmågan att skona patienterna invasiva procedurer som cystektomi, vilket avsevärt förbättrar patienternas livskvalitet."

Dr Karim Chamie, docent i urologi, David Geffen School of Medicine vid UCLA

Ungefär 80 % av nya blåscancerdiagnoser är icke-muskelinvasiv blåscancer, som uppstår i vävnaden som kantar urinblåsan och inte har spridit sig in i blåsväggen. Patienter med denna typ av cancer genomgår vanligtvis en operation för att ta bort tumören, följt av behandling med en bakteriell immunterapi som kallas BCG, som levereras direkt in i urinblåsan. Behandlingen utlöser ett inflammatoriskt svar i urinblåsan som hjälper till att förhindra att cancern kommer tillbaka.

Cancern kan dock återkomma trots denna behandling och många patienter svarar inte bra på ytterligare BCG-behandling, så behandlingsmöjligheterna är begränsade. Vissa patienter kan behöva opereras för att helt ta bort urinblåsan, vilket medför betydande risker som blödning, njurproblem och infektion, särskilt hos äldre patienter.

QUILT 3.032-studien undersökte tillägget av prövningsläkemedlet N-803 till behandlingsregimen för att avgöra om det kunde bidra till att öka effektiviteten av BCG.

Utvecklat av ImmunityBio, N-803 är ett protein som hjälper till att aktivera kroppens immunceller för att bekämpa cancer genom att främja spridningen och aktiveringen av naturliga mördarceller och CD8+ T-celler, som är kritiska komponenter i kroppens immunsvar mot cancerceller.

Forskare rekryterade 171 patienter (81 % män med en medianålder på 72 år) med icke-muskelinvasiv blåscancer som inte svarade bra på BCG-behandling på kliniska platser över hela landet. UCLA Health-teamet rekryterade 28 patienter, vilket gjorde UCLA till centret med den högsta inskrivningen.

Deltagarna delades sedan in i två kohorter: en med karcinom in situ och den andra med papillär sjukdom.

I carcinoma in situ-kohorten hade 71 % av patienterna ett fullständigt svar under 47 månader, vilket betyder att de inte längre hade några tecken på sjukdomen eller inga symtom på cancern. Reaktionen varade i genomsnitt 26,6 månader. Efter 24 månader kunde cystektomi, ett kirurgiskt avlägsnande av urinblåsan, undvikas hos över 90 % av patienterna. Alla studiedeltagare (100%) levde fortfarande efter en tvåårig uppföljning.

I den papillära kohorten förblev 57 % sjukdomsfria vid 12 månader och 48 % vid 24 månader. Dessutom undvek 94 % av patienterna i denna grupp också cystektomi.

"Behandlingen var särskilt effektiv för patienter med karcinom in situ, med en hög fullständig svarsfrekvens och långvarig respons," sa Chamie. "Även för papillär sjukdom visade behandlingen goda resultat för att förhindra återfall av cancern och undvika behovet av cystektomi. Sammantaget var behandlingen säkrare och mer effektiv än andra tillgängliga alternativ för BCG-icke-responsiv, icke-muskelinvasiv blåscancer." "

Studien sponsrades av ImmunityBio.

Källor: