FDA 批准 Anktiva 开创了治疗 BCG 无反应、非肌层浸润性膀胱癌的新纪元

FDA 批准 Anktiva 开创了治疗 BCG 无反应、非肌层浸润性膀胱癌的新纪元

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准免疫治疗增强药物 N-803（商品名为 Anktiva）与免疫治疗药物卡介苗 (BCG) 联合使用，用于治疗对 BCG 无反应、非肌层浸润性膀胱癌患者。

该决定基于 UCLA 大卫格芬医学院泌尿科副教授、加州大学洛杉矶分校健康琼森综合癌症中心研究员 Karim Chamie 博士进行的 QUILT 3.032 临床试验的结果。

2/3 期研究的结果已在 2022 年美国临床肿瘤学会年会上公布，并发表在 NEJM Evidence 上。 该研究的主要研究者 Chamie 报告称，这种联合治疗可延长总体生存期，并且比其他针对卡介苗无反应、非肌肉浸润性膀胱癌的现有治疗方法更有效、更安全。

FDA 对 N-803 的批准开创了治疗 BCG 无反应、非肌层浸润性膀胱癌的新纪元。 通过利用人体的免疫系统专门攻击癌细胞，N-803 为已经用尽传统治疗方案的患者提供了一种令人信服的替代方案。 真正引人注目的是能够使患者免受膀胱切除术等侵入性手术的影响，从而显着改善患者的生活质量。”

Karim Chamie 博士，加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院泌尿外科副教授

大约 80% 的新诊断膀胱癌是非肌肉浸润性膀胱癌，这种癌发生在膀胱内表面的组织中，尚未扩散到膀胱壁。 患有这种类型癌症的患者通常会接受手术切除肿瘤，然后接受称为 BCG 的细菌免疫疗法治疗，该疗法直接输送到膀胱中。 该治疗会引发膀胱炎症反应，有助于防止癌症复发。

然而，尽管进行了这种治疗，癌症仍可能复发，并且许多患者对进一步的卡介苗治疗反应不佳，因此治疗选择有限。 一些患者可能需要手术完全切除膀胱，这会带来出血、肾脏问题和感染等重大风险，尤其是老年患者。

QUILT 3.032 研究检查了在治疗方案中添加研究药物 N-803，以确定它是否有助于提高 BCG 的有效性。

N-803 由 ImmunityBio 开发，是一种蛋白质，可通过促进自然杀伤细胞和 CD8+ T 细胞的增殖和激活来帮助激活人体免疫细胞来对抗癌症，而自然杀伤细胞和 CD8+ T 细胞是人体针对癌细胞的免疫反应的关键组成部分。

研究人员招募了 171 名非肌层浸润性膀胱癌患者（其中 81% 为男性，中位年龄为 72 岁），这些患者在全国各地的临床中心对 BCG 治疗反应不佳。 加州大学洛杉矶分校健康团队招募了 28 名患者，使加州大学洛杉矶分校成为入学人数最多的中心。

然后，参与者被分为两组：一组患有原位癌，另一组患有乳头状疾病。

在原位癌队列中，71% 的患者在 47 个月内获得完全缓解，这意味着他们不再有任何疾病迹象或没有癌症症状。 该反应平均持续26.6个月。 24 个月后，超过 90% 的患者可以避免进行膀胱切除术（即膀胱切除手术）。 所有研究参与者（100%）在两年的随访后仍然活着。

在乳头状队列中，57% 的患者在 12 个月时保持无病状态，48% 在 24 个月时保持无病状态。 此外，该组中 94% 的患者也避免了膀胱切除术。

“这种治疗对原位癌患者特别有效，具有很高的完全缓解率和持久的缓解，”查米说。 “即使对于乳头状疾病，该治疗在预防癌症复发和避免膀胱切除术方面也显示出良好的效果。总体而言，该治疗比其他针对 BCG 无反应、非肌层浸润性膀胱癌的可用选择更安全、更有效。” “

该研究由 ImmunityBio 赞助。

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