Neue UAB-entwickelte Gentherapie für ALS erhält eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung
Die US Food and Drug Administration (FDA) hat einer neuen Gentherapie für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die an der Universitat Autònoma de Barcelona entwickelt und an die US -Firma KloTho Neurosciences, Inc.
Das Arzneimittel verwendet einen Virusvektor des AAV-Typs (Adeno-assoziiertes Virus), der die sekretierte Isoform des Klotho (S-KL) -Proteins mit neurorgenerierenden, antioxidativen und entzündungshemmenden Eigenschaften exprimiert. Um die von der ALS-Krankheit betroffenen neuromuskulären Übergänge zu erreichen, wirkt der Vektor unter der Kontrolle einer DNA-Sequenz, die die Expression des Proteins spezifisch im Muskel (einem muskelspezifischen Promotor) reguliert, so dass die therapeutische Aktivität auf die neuromuskulären Übergänge gerichtet ist. Dieser innovative Ansatz hat sehr vielversprechende Ergebnisse in dem am häufigsten verwendeten Mausmodell für die präklinische Studie von ALS gezeigt, das Beginn der Krankheit verzögert, die neuromuskuläre Funktion bewahrt und das Überleben erweitert.
Die technologische Entwicklung wurde von UAB-Forschern unter der Beteiligung des Ciber-, Icrea- und Vall-d‘-Hebron-Forschungsinstituts geleitet, Mitinhaber des geistigen Eigentums in Bezug auf die Verwendung des Klotho-Proteins und lizenziert für Klotho-Neurowissenschaften-Start-up-Unternehmen, die auf dem an UAB generierten Kenntnissen anhand von UAB und in NASDAQ (KLTH) (NASDAQ) (NASDAQ) (NASDAQ) (Nasdaq) (Nasdaq) (Nasdaq). Die Technologie wurde von den Forschungsgruppen von Assumpció Bosch und Miquel Chillón entwickelt, sowohl aus der UAB-Abteilung für Biochemie als auch aus der Molekularbiologie und dem UAB Institut de Neurociències (INC-UAB). Das Forschungsprojekt beinhaltete auch die Zusammenarbeit der Gruppe unter der Leitung von Professor Xavier Navarro, Forscher am Institut de Neurociències und der UAB -Abteilung für Zellbiologie, Physiologie und Immunologie sowie Experte für Neurorgeneration und Motoneuronenerkrankungen.
Die Orphan Drug Bezeichnung für die von uns entwickelte Therapie erkennt die Relevanz von Behandlungen an, die auf Muskeln und neuromuskuläre Übergang als Strategie für ALS abzielen. „
ASSUMPCIU BOSCH, Hauptforscher der Studie
„Bisher konnten wir in einem führenden Tiermodell für diese Pathologie die Wirksamkeit nachweisen. Wir testen sie jetzt in anderen ALS -Modellen, um zu bestätigen, dass diese therapeutische Lösung auf die größte Anzahl von Patienten angewendet werden kann“, fügt Sergi Verdés, Postdoktorale Forscher im Forschungsteam hinzu.
Das Erhalten der Waisenmedikamentenbezeichnung durch die FDA unterstreicht das Potenzial der Behandlung für die seltene und schwer deaktivierende Krankheit ALS, die rund 65.000 Menschen in Europa betrifft und für die keine wirksame Behandlung vorliegt. Diese Anerkennung bietet Vorteile wie sieben Jahre der Exklusivität für das Arzneimittel auf dem US -Markt, Gebührenbefreiungen und steuerliche Anreize für klinische Studien.
Die Klotho -Neurowissenschaften werden nun die Herstellung des Vektors initiieren, gefolgt von Treffen mit der FDA und der European Medicines Agency (EMA) in naher Zukunft mit dem Ziel, sich auf die ersten klinischen Studien bei Patienten zu bewegen.
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