Eine bahnbrechende Behandlung verbessert die Überlebensraten von Kindern mit B-ALL

Nur wenige Tage vor seinem vierten Geburtstag wurde bei Santiago die akute lymphatische B-Zell-Leukämie (B-ALL) diagnostiziert, die häufigste Krebserkrankung bei Kindern.

Am nächsten Tag begann er mit der Chemotherapie, und die Aussichten waren vielversprechend – die krankheitsfreien Überlebensraten bei B-ALL gehören mit 80 bis 85 Prozent zu den höchsten bei Krebserkrankungen bei Kindern. Allerdings wurden in den letzten 15 Jahren nur begrenzte Fortschritte erzielt, und rezidivierende B-ALL bleibt eine der häufigsten Krebstodesursachen bei Kindern.

Um alle Optionen auszuloten, meldeten Santiagos Eltern ihn für eine klinische Studie der Children’s Oncology Group an, die von Wissenschaftlern des Hospital for Sick Children (SickKids) und des Seattle Children’s Hospital geleitet wurde. Die Studie, an der über zweihundert Standorte in vier Ländern teilnahmen, kombinierte eine Standardchemotherapie mit zwei Zyklen Blinatumomab, einer Immuntherapie, die bereits bei Kindern mit rezidiviertem B-ALL eingesetzt wird.

Die ersten Studienergebnisse waren so vielversprechend, dass die Studie vorzeitig abgeschlossen wurde und die Ergebnisse im veröffentlicht wurden New England Journal of Medicine Dies zeigt eine bemerkenswerte Reduzierung des Risikos eines B-ALL-Rückfalls oder Todes um 61 Prozent bei denjenigen, die sowohl Chemotherapie als auch Blinatumomab erhielten.

Diese bahnbrechenden Daten, die eine signifikante Verbesserung des krankheitsfreien Überlebens belegen, dürften einen enormen klinischen Nutzen für fast alle Kinder mit neu diagnostizierter B-ALL bringen. Dies verändert den Versorgungsstandard für Kinder mit B-ALL auf der ganzen Welt.“

Dr. Sumit Gupta, Co-Leiter der Studie, Onkologe und außerordentlicher Wissenschaftler im Programm „Child Health Evaluative Sciences“ bei SickKids

Reduzierung von Rückfällen – und Nebenwirkungen

Bevor er an der Studie teilnahm, erhielt Santiago eine Kombinationstherapie aus Steroiden und Chemotherapie, die bereits auf die genetische Analyse seiner Leukämiezellen zugeschnitten war und zeigte, welche Medikamente für ihn am wirksamsten wären.

„Wir wussten, dass die Behandlung notwendig war, aber die Gewichtszunahme und der Verlust der Unabhängigkeit durch die Steroide waren herzzerreißend anzusehen“, sagt Beatriz, Santiagos Mutter. „Die erste Runde von Blinatumomab hatte ihre eigenen Nebenwirkungen, aber sie war nichts im Vergleich zu seiner vorherigen Behandlung und gab ihm so viel mehr Freiheit, ein normales Kind zu sein.“

Im Gegensatz zur Chemotherapie nutzen Immuntherapien wie Blinatumomab das körpereigene Immunsystem zur Krebsbekämpfung, indem sie dem Immunsystem beibringen, Krebszellen anzugreifen. Bei Kindern wie Santiago mit einem durchschnittlichen Rückfallrisiko zeigte die Studie, dass die krankheitsfreie Überlebensrate nach drei Jahren auf 97,5 Prozent stieg, verglichen mit 90 Prozent bei alleiniger Chemotherapie. Bei Kindern mit einem höheren Rückfallrisiko erhöhte die Gabe von Blinatumomab zusätzlich zur Chemotherapie die krankheitsfreie Überlebensrate von 85 Prozent auf über 94 Prozent.

„Diese Ergebnisse unterstreichen die Fortschritte, die Blinatumomab bei der Rückfallprävention erzielt hat, und untermauern seine Rolle als entscheidende Ergänzung zu aktuellen Therapiestrategien“, sagt Dr. Rachel Rau, Co-Leiterin der Studie, pädiatrische Hämatologin und Onkologin am Seattle Children’s Hospital und außerordentliche Professorin für Pädiatrie am Seattle Children’s Hospital der University of Washington.

Eine neue Ära der Krebsbehandlung bei Kindern

Die heute veröffentlichten Ergebnisse umfassten 1.440 Kinder aus Kanada, den USA, Australien und Neuseeland und die Ergebnisse stellen einen bedeutenden Meilenstein im Kampf gegen Krebs bei Kindern dar. Als Mitglied der Children’s Oncology Group arbeitet SickKids mit mehr als 11.000 Experten weltweit zusammen, um jeweils über 100 aktive klinisch-translationale Studien voranzutreiben. Von diesen aktiven Studien werden diejenigen für Kinder mit B-ALL pausiert, um auch Blinatumomab in ihre Studiendesigns aufzunehmen.

„Diese neue Kombinationsbehandlung soll zum neuen Behandlungsstandard für diese Patienten werden, möglicherweise viele Leben retten und die mit einem Rückfall verbundenen Ängste und gesundheitlichen Auswirkungen verringern“, sagt Sumit, der auch außerordentlicher Professor an der University of Toronto ist. „Wir konzipieren jetzt die nächste Generation von Studien, um zu sehen, ob wir einen Teil der Chemotherapie, die derzeit die Standardbehandlung ausmacht, sicher entfernen und gleichzeitig diese herausragenden Erfolgsraten beibehalten können. Es ist eine unglaublich aufregende Zeit, in diesem Bereich tätig zu sein, während wir beginnen, es zu versuchen.“ um die mit der Behandlung verbundenen kurz- und langfristigen Nebenwirkungen zu verringern.“

Neun Monate nach seiner ersten Diagnose freut sich Santiago darauf, im neuen Jahr endlich in die Schule zu gehen und seinen Hai-Rucksack gegen einen Rucksack einzutauschen, den er sich vor seiner Diagnose ausgesucht hat. Er wird weiterhin eine Chemotherapie mit geringer Intensität erhalten, um das Wiederauftreten der Leukämie zu verhindern, aber seine Familie freut sich darauf, dieses neue Kapitel gemeinsam zu beginnen.

„Das ist Santiagos Reise. Meine Aufgabe ist es, seine Hand zu halten und sicherzustellen, dass er die bestmögliche Pflege erhält“, sagt Beatriz.

Die Studie wurde von den US-amerikanischen National Institutes of Health/National Cancer Institute und der St. Baldrick’s Foundation finanziert.

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