Arzneimittelstudien

Die Kombinationstherapie kann die Gesundheitsergebnisse bei Jugendlichen mit Typ -1 -Diabetes verbessern

Eine klinische Studie mit Jugendlichen mit Typ -1 -Diabetes (T1D) hat festgestellt, dass eine Kombinationstherapie die chronische Nierenerkrankung verringern und die Gesundheitsergebnisse verbessern kann. Die Ergebnisse könnten dazu beitragen, die Präzisionsversorgung junger Menschen mit T1D zu leiten.

Unter der Leitung von Dr. Farid Mahmud, Associate Scientist im Programm für Translationale Medizin und Stabärzt der Abteilung für Endokrinologie, im Krankenhaus für kranke Kinder (Sickkids) und veröffentlicht in NaturmedizinIn der Studie wurden eine Therapie untersucht, die die Standardinsulinbehandlung mit dem Investigationsmedikament Dapagliflozin kombiniert. Die Ergebnisse dieser Kombinationstherapie zeigten eine verbesserte Blutzuckerkontrolle und Nierenfunktion und eine verringerte Gewichtszunahme bei Jugendlichen mit T1D.

T1D ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die dazu führt, dass die Bauchspeicheldrüse nicht mehr Insulin produziert, ein Hormon, das den Blutzuckerspiegel kontrolliert. Während die meisten Menschen mit T1D als Erwachsene diagnostiziert werden, beginnt die Erkrankung häufig in der Kindheit und in der frühen Jugend.

T1D erfordert die Insulin -Therapie im gesamten Leben einer Person, was zu Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme und chronischer Nierenerkrankung führen kann. In der Studie hatten die Teilnehmer, die Dapagliflozin neben Insulin erhielten, weniger dieser Nebenwirkungen und bessere Gesundheitsergebnisse.

Unsere Ergebnisse zeigten, dass Jugendliche, die diese Kombinationstherapie erhielten, viele Symptome verbessern konnten, die typischerweise mit Insulin-verwaltetem Typ-1-Diabetes verbunden waren. Dies könnte eine neue Frühinterventionsstrategie für die wachsende Bevölkerung von Teenagern mit Typ -1 -Diabetes beeinflussen. “

Dr. Farid Mahmud, Associate Scientist im Programm für Translationale Medizin und Personalarzt, Abteilung für Endokrinologie, Sickkids

Der Erfolg von Patientenpartner für den Versuchserfolg

Während frühere Untersuchungen ähnliche Ergebnisse bei Erwachsenen gezeigt haben, konzentrierte sich Mahmuds Team auf die Gestaltung einer klinischen Studie speziell für Jugendliche, eine Gruppe, die in klinischen Studien häufig unterrepräsentiert ist. Hormonelle Veränderungen, psychologische Entwicklung und die gemeinsame Verantwortung zwischen Teenagern und ihren Eltern für die Behandlung von Behandlungsprotokollen können für diese Altersgruppe komplexer die Studienbeteiligung machen.

Um diese Herausforderungen zu bewältigen, arbeitete das Forschungsteam eng mit dem Patientenpartner Lynne McArthur zusammen. Zusammen schrieb sie 98 Teilnehmer zwischen 12 und 18 Jahren in der Studie, bekannt als Versuchstudie, an drei Standorten ein.

McArthurs Beteiligung an der Forschung begann, als einer ihrer Zwillingssöhne nach einer Reise in die Notaufnahme der Sickkids im Alter von nur 18 Monaten T1D diagnostiziert wurde. Einige Jahre später wurde auch sein Zwilling diagnostiziert. Diese Erfahrung veranlasste McArthur, sich mehr an Forschungsbemühungen zu engagieren, um die Diagnose und Behandlungsoptionen für Familien wie sie zu verbessern.

Jetzt, da ihre Söhne älter sind, ist McArthur weiterhin als geduldiger Berater beteiligt. Sie überprüft die Rekrutierungsmaterialien und gibt Feedback zum Versuchsdesign, um sicherzustellen, dass die Forschungsverhältnisse mit der gelebten Erfahrung von Menschen, die T1D verwalten, in Verbindung stehen.

„Die Teilnahme an Forschungen, sei es in einem Versuch oder als Berater, ist sehr lohnend. Mit meiner Erfahrung als Testteilnehmer kann ich sehen, wie sich die Pläne auf Papier auf das wirkliche Leben von Menschen auswirken würden, die mit Diabetes leben“, erklärt McArthur.

Bewegen Sie sich zu maßgeschneiderten Behandlungen für T1D

Die Studie bietet eine wertvolle Grundlage für die zukünftige Forschung zur Präzisionsmedizin für Kinder und Jugendliche mit T1D. Eine dieser Möglichkeiten ist die Stärkung verschiedener Jugendlicher mit Diabetes durch Präzisionsmedizin oder „alle“, die sich auf diesen Ansatz aufbauen, indem sie sich darauf konzentrieren, wie individuelle Faktoren die Behandlungsreaktion beeinflussen.

In Anbetracht der Präzisionsgesundheit, einer Bewegung zur individuellen Versorgung von Patienten und Familien bei Sickkids, wird die Studie untersuchen, wie die einzigartigen Merkmale eines Jugendlichen wie ihre Insulinsensitivität, die Immunantwort, der Stoffwechsel, die Genetik und die soziale Gesundheit die Art und Weise beeinflussen, wie sie auf Insulinbehandlung reagieren. Durch das Verständnis dieser Unterschiede zwischen den Patienten hofft das Team, eines Tages maßgeschneiderte Behandlungen zu informieren, um die Ergebnisse für Jugendliche mit T1D zu optimieren.

„Dies eröffnet aufregende neue Behandlungsmöglichkeiten für Jugendliche mit Typ -1 -Diabetes“, sagt Mahmud, der außerdem außerordentlicher Professor der Abteilung für Pädiatrie und Institut für Medizin an der Universität von Toronto ist. „Wir geben ihnen Optionen, die auf der Wissenschaft beruhen und ihnen helfen sollen, sie während ihres gesamten Lebens zu gedeihen.“

Diese Studie wurde durch Breakthrough T1D (früher bekannt als Juvenile Diabetes Research Foundation, JDRF) und Canadian Institutes of Health Research (CIHR) Strategien für patientenorientierte Forschung (SPOR) finanziert.


Quellen:

Journal reference:

Mahmud, F. H., et al. (2025). Adjunct-to-insulin therapy using SGLT2 inhibitors in youth with type 1 diabetes: a randomized controlled trial. Nature Medicine. doi.org/10.1038/s41591-025-03723-6.

Daniel Wom

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