Tägliche Tablette zeigt vielversprechend bei der Behandlung von Achondroplasien bei Kindern

Ein vielversprechendes tägliches Tablet ist nach einer neuen Studie wirksam und verbessert das proportionale Wachstum von Gliedmaßen bei Kindern mit Achondroplasie, der häufigsten Form des Zwergweits. Und die Ergebnisse könnten diese Kinder davon abhalten, eine tägliche Injektion zu haben, um das Wachstum zu steigern.

Die Phase -II -Studie unter der Leitung des Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) und veröffentlicht in der New England Journal of Medicinestellte fest, dass das Medikament Invigratinib, ein Untersuchungsprodukt, sicher und wirksam bei der Behandlung von Kindern mit Achondroplasie im Alter von 3 bis 11 Jahren war.

Der MCRI -Professor Ravi Savarirayan sagte, dass Infrigratinib nicht nur das Knochenwachstum steigert, sondern auch die Lebensqualität dieser Kinder verbessert.

Die von BridgeBio Pharma Inc. gesponserte Studie umfasste 72 Kinder mit Achondroplasien aus Australien, Großbritannien, den USA, Spanien, Frankreich und Kanada. Es berichtete, dass das Medikament die Wachstumsrate für bis zu 18 Monate während der Behandlung um 2,5 cm pro Jahr wirksam war, die Gesamthöhe erhöht und das Verhältnis von Segments mit oberen Gefälligkeitskörper verbessert. Die Teilnehmer hatten aufgrund der Behandlung geringfügige Nebenwirkungen, aber keine hatten schwerwiegende Nebenwirkungen.

Derzeit ist die einzige zugelassene Therapie für Kinder mit Achondroplasie in Australien Vosoritid, eine tägliche Injektion, die dem PBS im vergangenen Jahr hinzugefügt wurde. MCRI ist der größte klinische Vosoritid -Standort der Welt. Professor Savarirayan und sein Forschungsteam haben zuvor gezeigt, wie das Medikament die Entwicklung des Knochenwachstums bei Patienten ab vier Monaten bis zum Alter von 18 Jahren verbessert.

Unsere neue Studie ergab, dass Infrigratinib ein sicheres und wirksames Medikament ist, das das Wachstum bei Kindern mit Achondroplasie erhöht und die Notwendigkeit einer mündlichen Medikamente für Menschen mit dieser Erkrankung erfüllen kann. Dies ist besonders wichtig für Kinder, die tägliche Injektionen nicht tolerieren können, und in Teilen der Welt, in denen orale Medikamente praktikabler sind als Injektionen. „

Ravi Savarirayan, MCRI -Professor

Achondroplasie ist die häufigste Form der Skelettdysplasie oder des Zwergwusse, das rund 20.000 Babys in Australien betrifft. Der genetische Zustand kann zu schwerwiegenden medizinischen Komplikationen wie Rückenmarkskompression, Schlafapnoe, gebogenen Beinen, Verengung des Wirbelkanals und wiederkehrenden Ohrinfektionen führen. Kinder mit Achondroplasie sterben 50 -mal häufiger vor dem fünften Lebensjahr als ihre Kollegen.

Professor Savarirayan sagte, das Team habe eine Phase-III-Studie gestartet, und die Planung wurde in weitere Studien zu Kindern im Alter von 0 bis 3 Jahren mit Achondroplasie gestartet.

Quellen: