Die Stammzelltherapie bei Hornhautverletzungen zeigt bemerkenswerte Ergebnisse in klinischer Studie

Eine erweiterte klinische Studie, bei der eine bahnbrechende, experimentelle Stammzellbehandlung für blendende Hornhautverletzungen getestet wurde, ergab, dass die Behandlung bei 14 Patienten, die behandelt und 18 Monate lang befolgt wurden, machbar und sicher war, und es gab einen hohen Anteil des vollständigen oder teilweisen Erfolgs. Die Ergebnisse dieser neuen Phase -1/2 -Studie wurden am 4. März 2025 in veröffentlicht Naturkommunikation.

Die Behandlung, die als kultivierte autologe limbale Epithelzellen (CALEC) bezeichnet wird, wurde bei Mass Eye and Ohr entwickelt, einem Mitglied des General Brigham Healthcare Systems. Das innovative Verfahren besteht darin, Stammzellen aus einem gesunden Auge mit einer Biopsie zu entfernen, sie in einem neuartigen Herstellungsprozess in ein Zellgewebetransplantat auszudehnen, das zwei bis drei Wochen dauert, und dann chirurgisch das Transplantat mit einer beschädigten Hornhaut in das Auge in das Auge zu bringen.

Unsere erste Studie bei vier Patienten zeigte, dass CALEC sicher war und die Behandlung möglich war. Jetzt haben wir diese neuen Daten, die sich stützen, dass Calec mehr als 90% effektiv ist, um die Oberfläche der Hornhaut wiederherzustellen, was einen sinnvollen Unterschied bei Personen mit Hornhautschäden macht, die als unbehandelbar angesehen wurden. „

Ula Jurkunas, MD, Hauptforscher, Ermittler, Associate Director des Hornhautdienstes bei Mass Eye and Ear und Professor für Augenheilkunde an der Harvard Medical School

Forscher zeigte, dass CALEC die Hornhaut bei 50% der Teilnehmer bei ihrem 3-monatigen Besuch vollständig wiederhergestellt hat und dass die Rate des vollständigen Erfolgs bei ihren 12- und 18-monatigen Besuchen auf 79% bzw. 77% stieg.

Da zwei Teilnehmer die Definition des teilweisen Erfolgs nach 12 und 18 Monaten treffen, betrug der Gesamterfolg von CALEC bei 12 und 18 Monaten 92% und 92%. Drei Teilnehmer erhielten eine zweite CALEC -Transplantation, von denen einer während des Studienendebesuchs einen vollständigen Erfolg erzielte. Eine zusätzliche Analyse der Auswirkung von CALEC auf das Sehen zeigte unterschiedliche Verbesserungen der Sehschärfe bei allen 14 CALEC -Patienten.

CALEC zeigte ein hohes Sicherheitsprofil, ohne ernsthafte Ereignisse im Spender- oder Empfängeraugen auftraten. Eine unerwünschte Veranstaltung, eine bakterielle Infektion, trat bei einem Teilnehmer acht Monate nach der Transplantation aufgrund der Verwendung chronischer Kontaktlinsen auf. Andere unerwünschte Ereignisse waren geringfügig und wurden nach den Verfahren schnell gelöst.

CALEC bleibt ein experimentelles Verfahren und wird derzeit nicht in Mass Eye and Ear oder einem US -Krankenhaus angeboten, und es werden zusätzliche Studien benötigt, bevor die Behandlung zur Genehmigung des Bundes eingereicht wird.

The CALEC trial is the first human study of a stem cell therapy to be funded by the National Eye Institute (NEI), a part of the National Institutes of Health (NIH) and was the first stem cell therapy in the eye in the US Other research collaborators include Jia Yin, MD, PhD and Reza Dana, MD at Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, MD, of Dana-Farber Cancer Institute’s Connell and O’Reilly Kernanlage für Familien der Zellmanipulation, in der die Herstellung des Stammzelltransplantats stattfindet; und Myriam Armant, PhD, vom Boston Children’s Hospital; und das Jaeb Center for Health Research.

Die Hornhaut ist die klare, äußerste Augeschicht. Es ist der äußere Grenze, der Limbus, ein großes Volumen gesunder Stammzellen, die als limbale Epithelzellen bezeichnet werden und die glatte Oberfläche des Auges aufrechterhalten. Wenn eine Person eine Hornhautverletzung erleidet, wie z. B. eine chemische Verbrennung, eine Infektion oder ein anderes Trauma, kann sie die limbalen Epithelzellen erschöpfen, die sich niemals regenerieren können. Der daraus resultierende Limbal -Stammzellmangel macht das Auge mit einer dauerhaft beschädigten Oberfläche, auf der sie keine Hornhauttransplantation unterziehen kann, dem aktuellen Standard für die Versorgung der Sehbarkeit. Menschen mit diesen Verletzungen haben häufig anhaltende Schmerzen und visuelle Schwierigkeiten.

Dieses Bedürfnis führte Jurkunas als Junior -Wissenschaftler und Dana, Direktor des Hornhautdienstes bei Mass Eye and Ohr, um einen neuen Ansatz zur Regeneration limbaler Epithelzellen zu untersuchen. Fast zwei Jahrzehnte später, nach präklinischen Studien und Kooperationen mit Forschern von Dana-Farber und Boston Children’s, war es möglich, konsequent Calc-Transplantate herzustellen, die strenge Qualitätskriterien erfüllten, die für die menschliche Transplantation erforderlich waren. Die klinische Studie wurde von der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und dem Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB) zugelassen und der erste Patient wurde 2018 bei Mass Eye and Ohr behandelt. Der erfolgreiche Abschluss des Versuchs wurde durch genaue Koordination zwischen Jurkunas ‚chirurgischem Team und der Zellherstellungsanlage in Dana-Farber erreicht.

Studien wie diese zeigen das Versprechen einer Zelltherapie zur Behandlung von unheilbaren Erkrankungen. Das Gene- und Zelltherapieinstitut von Mass General Brigham trägt dazu bei, wissenschaftliche Entdeckungen von Forschern in klinische Studien zuerst und letztendlich lebensverändernde Behandlungen für Patienten umzusetzen.

Als autologe Therapie ist eine Einschränkung dieses Ansatzes, dass der Patient nur ein involviertes Auge hat, sodass eine Biopsie durchgeführt werden kann, um Ausgangsmaterial aus dem nicht betroffenen normalen Auge zu erhalten.

„Unsere zukünftige Hoffnung ist es, einen allogenen Herstellungsprozess zu errichten, der mit limbalen Stammzellen aus einem normalen Leichenspenderauge beginnt“, sagte Dr. Ritz „Dies wird hoffentlich die Verwendung dieses Ansatzes erweitern und es ermöglichen, Patienten mit Schäden an beiden Augen zu behandeln.“

In der Zwischenzeit sollten zukünftige CALEC-Studien eine größere Anzahl von Patienten in mehreren Zentren mit längeren Follow-ups und einem randomisierten Kontrolldesign enthalten.

„Wir sind der Ansicht, dass diese Forschung zusätzliche Versuche rechtfertigt, die dazu beitragen können, die FDA -Zustimmung zu führen“, sagte Jurkunas. „Obwohl wir stolz darauf sind, eine neue Behandlung von der Laborbank in klinische Studien zu bringen, war und wird unser Leitziel darin bestehen, dass Patienten im ganzen Land Zugang zu dieser wirksamen Behandlung haben.“

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